Alnylam研发成功率高 原图定位

我们应该意识到，医疗行业任何的发展都需要科学的监管理念、足够的技术积累和持续的资金支持。而目前基因治疗行业作为一个已有数十年经验积累的行业，已经具备了相对完备的监管体系，同时中国药审改革中鼓励药物研发创新的导向谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准 17 已经越来越明显，同时科创板、港股 18A 的设立这些都为基因治疗行业的资本方带来了新的退出渠道和投资动力。如果发展得当，基因治疗行业本身研发确定性极高，可以成为投资的最佳赛道，以小核酸药物为例，头部公司 Alnylam 公司的研发项目从 1 期临床进展到 3 期临床试验结果积极的成功率达到 54.6%，远远高于新药开发的行业平均值。这样惊人的成功率，除了得益于目前管线 Biology 上多年来机理研究的透彻，也说明了基因治疗本身可以绕过很多小分子与单抗成药性的难题，展现基因治疗本身研发以及投资确定性上的优势。