药物研发过程和各阶段对应成功率 原图定位 野化鼠:提高对真实世界的模拟程度,或改变现有生态 行业难题:现有小鼠模型基因背景单一,导致新药开发的高失败率。当前药物研发成功率仍然较低,根据 Frost & Sullivan,新药研发过程中药物发现、临床前和临床阶段的成功率分别为 51.0/31.8/19.3%。现有小鼠模型的局限性成为桎梏之一:1)现有模型大多为近交系背景,品系内部个体之间具有高度一致性和遗传稳定性,缺乏遗传多样性;2)现有模型经过长期人工选择,许多致病基因和信号通路被淘汰,与真实世界存在差异。因此,临床前有效的药物在临床阶段很有可能因为缺乏针对多样性患者的能力而失败,在针对复杂性状疾病(如神经及精神类疾病、心血管疾病、肥胖、糖尿病、NASH 等)时尤甚。