Alnylam研发成功率高 原图定位 Alnylam 在小核酸药物的研发上的高效且有极高成功率。在研发上,Alnylam 预计,从现在到 2025 年,该公司的研发管线中每年将有 2-4 个研发项目可以递交IND 申请。Alnylam 公司的研发项目从 1 期临床进展到 3 期临床试验结果积极的成功率达到 54.6%,远远高于新药开发的行业平均值。这是因为所有的研发项目都基于人类遗传学验证过的靶点,而且生物标志物的使用是所有研究项目的一部分。一旦克服毒副作用和递送手段方面的挑战,成功开发 RNAi 疗法反而变得相对简单。这时,限制 RNAi 疗法开发的因素将变为如何找到合适的靶点。