小分子创新药发展趋势

1、以临床价值为导向，对标同类首创或是同类最优。

《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》强调了“临床价值”才是创新药的追求目标，而伪创新药物将会难以立足，FIC/BIC新药已成为医药工业产业升级和技术进步积累到一定程度的自然需求。

未来，同质化产品将逐渐失去竞争力，"优质创新精品"必将成为未来创新药的主流，FIC/BIC药物的开发能力就会成为创新药企的核心竞争力，新技术、稀缺的技术平台、差异化的治疗领域、创新的给药方式等都可能会给企业带来更好的竞争格局，拥有FIC/BIC品种的公司将具备更高的成长性，也将更容易走向国际，具有更宽广的市场空间。

2007-2021年进入FIC新药研发领域的企业数量

2、加大投入强化临床转化能力，持续推动创新产品高质量输出。

在各类鼓励创新的政策引导下，我国医药行业研发支出持续快速上升，创新药企进入“内卷"模式，"伪创新"、“泛泛创新"、“跟风创新"已经渐不可行。持续的创新输出需要不断加码的研发投入。

A股上市医药企业研发投入总规模已经从2015年的189亿元增长到了2020年的690亿元人民币。2021年前三季度，80%以上的A股上市医药企业研发投入总额同比有所增加，包括恒瑞医药、复星医药、君实生物在内的6家企业研发投入超10亿元，恒瑞医药的研发投入高达41.42亿元。

高研发投入展示出企业对后续创新药市场的坚定看好，愿意投入更多研发资金，也为未来创新药的高速发展持续注入活力。大部分研发投入用于丰富产品线，推进产品临床进度或自建临床团队。例如，百济神州2021年上半年的内部研发开支增加39.2%，主要用于扩展临床前候选药物，开展in-house研究及临床试验。

2015&2020年A股上市医药企业研发支出总规模

小分子创新药行业痛点

1、创新力虚胖

同质化竞争严重，热门靶点赛道严重拥堵，缺乏首创靶点和原创技术路线。中国有80个靶点在研，有47%的药物在前十靶点，达到262个，如二代JAK、CDK4/6等靶点都出现了赛道拥挤的情况。

2、临床能力投入不足

我国的临床试验数量与临床资源丰富程度极不匹配，而临床试验的不足会极大的限制创新药的“创新性”。2009-2020年，美国每百万人口临床试验数几乎是中国的20倍。客观上也反映了在我国开展相关临床试验的相关投入与美国还有数量级的差距。

3、国内市场空间有限

药物的准入复杂度较高，医保之后还有医院准入，周期很长。但市场竞争日趋激烈，逼迫企业加快“腾笼换鸟”的频率，把旧产品份额迅速缩小、新产品份额迅速扩大，给创新产品留的生命周期越来越短，叠加生物药的市场挤占，整体市场空间受限。

4、资本热度虚高

在资本市场整体经验不足，一级市场融资机制待完善，投资队伍年轻浮躁，缺乏项目价值判断能力，挑项目“偷懒”“追风”，一定程度上导致了同类项目扎堆；二级市场退出路径窄，企业项目路径调整受限;研发模式僵化，缺少创新企业的并购投资等。

小分子创新药相关政策

一、2021年

《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》：调整共计74种药品新增进入目录，11种药品被调出目录。

《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》：

明确提及在药物进行临床对照试验时，一是应尽量为受试者提供临床实践中最佳治疗方式/药物，二是新药研发应以为患者提供更优的

治疗选择为最高目标。

《关于全面加强药品监管能力建设的实施意见》：

加快建立健全科学、高效、权威的药品监管体系，坚决守住药品安全底线，进一步提升药品监管工作科学化、法治化、国际化、现代化水平，推动我国从制药大国向制药强国跨越，更好满足人民群众对药品安全的需求。

二、2020年

《药品注册管理办法》：

明确了我国药品注册新型管理制度框架与工作职责，对工作内容提出了具体要求，建立了科学、高效的审评审批体系，多措并举全面强化了药品全生命周期的监管。

《突破性治疗药物审评工作程序(试行)》：

药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等，申请人可以在Ⅰ、Ⅱ期临床试验阶段,通常不晚于Ⅲ期临床试验开展前申请适用突破性治疗药物程序。

《药物临床试验质量管理规范》：

参照国际通行做法，突出以问题为导向，细化明确药物临床试验各方职责要求，并与ICH技术指导原则基本要求相一致，对推动我国临床试验规范研究和提升质量起到了积极作用。

三、2017年

《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》：

加快具有临床价值的新药和临床急需仿制药的研发上市，解决药品注册申请积压的矛盾﹔明确列出三大类18种情况属于加快审评条件。

《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》：

加快临床急需药品医疗器械审评审批;支持罕见病治疗药品医疗器械研发，罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请;建立专利强制许可药品优先审评审批制度。在公共健康受到重大威胁情况下，对取得实施强制许可的药品注册申请，予以优先审评审批。

四、2015年

《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》：

重新定义了新药和仿制药，提高了新药审批门槛，严格控制重复申请的药品审批。

内容来源：

《艾瑞咨询：2022年中国小分子创新药行业研究报告(37页).pdf》

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