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1、Annie Siu博士， PhD， MBAInforma Pharma Intelligence亚太内容总监中国临床试验格局Andy Benson， MScTrialtrove高级总监跨国药企 （MNC） 纷纷选择中国作为临床研究地点， 充满活力的中国药企也积极将其产品推向临床阶段。年， Informa Pharma Intelligence曾对中国之前年的临床试验格局进行了深入分析， 分析结果显示， 在研究期间临床试验的数量呈逐年递增的趋势， 从 到 年增长达三倍之多， 这显示中国正在成为全球制药行业中一个强大的参与者。 今年本白皮书再进一步阐述近五年 （-） 的发展趋势，利用Trialtr

2、ove-全球临床试验的金标准数据， 深入研究在中国开展临床试验的申办方、 治疗领域及类型， 同时探索形成目前格局的动力与因素。 在阅读本报告的内容时， 请务必注意以下两点： 首先， Trialtrove专注于具有前瞻性的药物临床试验， 其他类型的研究， 例如那些评估医疗设备、 手术或回顾性研究， 不属于本报告的研究范围。 其次， 本报告只包括那些临床开始日期已经公开的试验， 换言之， 计划中但开始日期从未确认， 或实际开始日期从未公开的临床试验也不在本研究之列， 近年的新启动项目数可能受到临床研究信息延迟发布的影响。中国成为全球第二大医药市场， 拥有庞大的中产阶级人群， 可支配收入不断增长，

3、估计未来该群组还会持续快速增长。 伴随着人口变化， 近年来中国的投资活动与研发创新发展迅猛Chen H () Is China the Dark Horse in Clinical Development? 出处： https:/pharmaintelligence.infor- 年月日查阅引言这显示中国正在成为全球制药行业中一个强大的参与者。 中国临床试验格局 年月 Informa UK Ltd (Unauthorized photocopying prohibited.)年至年期间在中国启动的试验自年以来， 在中国启动的新临床试验数目每年呈上升趋势， 而且增速更快。 I-IV期试验启动的总

4、数从年的,项增至年的,项 （图） 。 在此期间， 年增长率出现了剧烈波动， 从和年超过%的年增长率， 放缓至和年的个位数。这五年的年均增长率为%， 与年的%年均增长率相比增幅明显。图: -年在中国启动的I-IV期临床试验至年间， 在中国启动的临床研究数目明显增加， 时间上与时称国家食品药品监督管理总局 （CFDA）（后更名为国家药品监督管理局 （NMPA） ） 开始进行大规模改革的时期相吻合。 局方采取了一系列措施来确保临床试验数据的真实性、 可靠性和完整性， 提高监管透明度， 同时鼓励创新药品研发， 吸引跨国药企 （MNC） 在中国开展国际多中心临床试验。 以强而有力的合规监管、 药品临床试

5、验的管理规范及优质的数据作为支撑， 此次改革开启了中国临床研究的新时代， 也带来了国内制药行业的转变， 由生产仿制药与活性药物成分 （API） 为主转变为高科技研发模式， 许多公司开始研发创新药物与生物制剂。 值得一提 年在中国取得的%年增长率。 尽管新冠疫情对全球许多进行中的临床试验造成了影响， 导致期間完成的试验数目减少和暂停试验的数目增加 （详情请参阅我司早前发表的另一份白皮书） ，但也引发了大量新冠药物或疫苗的临床研究， 对此我们稍后会详细分析。注： 临床试验启动数目仅计算实际开始日期已经公开的临床试验， 近年的启动项目数可能受到临床研究信息延迟发布的影响。临床试验启动数目 年增长率

6、（%）资料来源Trialtrove，年月启动年份%,%试验数目年增长率 （%）,Runkel L () Completed Trials： A Bumpy Road for Industry-Sponsored Clinical. 出处： https:/pharmaintelligence.infor- 年月日查阅.中国临床试验格局 年月 Informa UK Ltd (Unauthorized photocopying prohibited.)研发阶段分析初期-年， 在中国启动的各个阶段临床试验分布比較均衡。 值得一提的是， 有相当比例的试验处于后期阶段， III期或IV期约占%， 尽管该比

7、例此后稳步下降。 近些年来， 中国已成为早期和中期研究的热门地点， 至年期间， I期的临床试验增长了% （图） ， 这充分表明中国正逐渐成为许多创新药物的研发地点。图: 年启动的临床试验分期I期生物等效性 （BE） 研究是早期研究数目剧增的其中一个驱动因素。 年， 在所有I期研究中， 有%是进行BE评估。 在这五年期间， BE试验数目增长了%。 BE试验数量之所以在中国出现显著增长， 主要是因为年国务院办公厅发布了关于开展仿制药质量和疗效一致性评价的意见, 已经上市与拟上市的仿制药都纷纷开展仿制药一致性评估 （GCE） 。 另外， 国家带量采购 （国采） 政策进一步加剧了仿制药制造商开展GCE

8、的紧迫性， GCE是仿制药参加国采的先决条件之一。 截至年月， 中国已进行了五轮国采。可以预见， 国采将成为中国的新常态， 因此BE试验数量将持续增长。即便剔除I期BE试验的影响， 只统计新药的I期临床试验， 增长仍然非常可观， 总体增长率达到了%。 其中由中国药企申办的I期试验 （非BE） 数目更增长了%， 这正是中国制药行业转向创新药物研发的结果。 ,启动年份试验数目II/IIIIII/IIIIIIIV注： IV期试验数中包括III/IV期试验。 不包括分期或实际启动日期没有公开的试验。资料来源Trialtrove，年月%至年期间，I期临床试验数目的增长率国务院办公厅 （） 国务院办公厅关

9、于开展仿制药质量和疗效一致性评价的意见， 国办发 号。 出处： http:/ 年月日查阅中国临床试验格局 年月 Informa UK Ltd (Unauthorized photocopying prohibited.)治疗领域利用Trialtrove分析报告期间于中国启动的临床试验的主要治疗领域 （TA） 不难发现肿瘤临床试验的数量明显领先，占所有试验 （按TA 分组） 总数的% （图） 。 这与我司早前（-年） 观察所得的趋势一致。其他治疗领域的优势并不明显， 非肿瘤治疗领域的试验数目比较波动。 至年间， 心血管疾病临床试验数量增长迅速， 但之后一路呈下降趋势。 年， 传染病和疫苗相关的临

10、床试验数量分别增加%和%这很明显受到新冠疫情的影响， 大批新药与现有药物争相进入临床阶段。 这增长趋势是否能够持续， 仍然有待观察。肿瘤临床试验的数量明显领先， 其他治疗领域的优势并不明显。图: 年启动的临床试验的治疗领域通过比较同期在中国和其他国家/地区启动的临床试验， 我们发现尽管肿瘤临床试验仍居首位， 但研究数量占比却从中国的%下降至其他国家/地区的仅% （图） 。 这说明， 肿瘤试验在中国的关注程度远高于其他国家/地区。 其原因可能是多方面的， 包括鼓励开发抗癌药的优惠政策和临床需求。 抗癌药不仅是跨国药企的主要开发重点，也是国内药企的重中之重。 -年间启动的临床试验所针对的三大肿瘤适

11、应症包括非小细胞肺癌、 非霍奇金淋巴瘤、 和肝癌。试验数目,肿瘤心血管传染病中枢神经系统代谢/内分泌自身免疫/炎症其他注： 对于跨多个TA的临床试验， 每个相关TA都会统计一次； 因此试验数总和可能超过实际试验总数。“其他” 包括泌尿生殖系统、 疫苗 （传染病） 及眼科。资料来源Trialtrove，年月中国临床试验格局 年月 Informa UK Ltd (Unauthorized photocopying prohibited.)在中国开展的中枢神经系统试验 （占总试验数目的%） ， 较其他国家/地区 （占%）少。 这可能说明这类药物的中国市场相对较小。三大适应症包括仅次于疼痛的抑郁与精神

12、分裂症， 由此可见此类疾病的高患病率已在中国引起重视。 随着人口老化， 阿尔茨海默氏症和帕金森病等适应症也将受到更多的关注。图: 年在中国与其他国家/地区启动的临床试验的治疗领域 （TA）中国其他肿瘤%传染病%心血管%中枢神经系统%代谢/内分泌%自身免疫/炎症%泌尿生殖系统%疫苗 （传染病）%眼科%资料来源：Trialtrove，年月注： 占比以Trialtrove划分的TA和实际试验总数计算中国临床试验格局 年月 Informa UK Ltd (Unauthorized photocopying prohibited.)仔细分析中国在研的抗癌药， 会发现处于研发阶段的肿瘤免疫治疗数量非常多。

13、 在-年间， 靶向PD-/PD-L药物的临床试验数量也非常惊人-占所有肿瘤试验的%。 考虑到可瑞达 （Keytruda， 帕博利珠单抗） 、 欧狄沃 （Opdivo， 纳武利尤单抗） 等进口药在中国的价格可能相对比较昂贵， 中国药企已抓紧机遇开发新型、 价格具有竞争优势的药物。 年月， 第六款国内开发的PD-/PD-L抑制剂已经在中国获批，至于还有多少竞品能够获批上市， 目前尚未可料。另外， 中国药企亦可将国内开发的抗癌药带到其他市场 （通过直接或合作方式） ， 与国际品牌竞争。 但由于中国开展的临床试验的受试者一般来自国内， 国外监管机构在审批时有可能会要求种族敏感性分析等数据。 为此， 我

14、们可以预计会有越来越多的中国药企会自行开展国际多中心临床试验 （MRCT） ， 或选择与海外合作伙伴开展全球的临床试验， 例如诺华与百济神州合作开发和商业化的抗PD-抗体百泽安 （替雷利珠单抗） 和强生旗下杨森制药与南京传奇生物合作的CAR-T疗法西达基奥仑赛 （cilta-cel） ， 目前这两个药品均未在美国获批。 另外， 中国药企亦可将国内开发的抗癌药带到其他市场 （通过直接或合作方式） ， 与国际品牌竞争中国临床试验格局 年月 Informa UK Ltd (Unauthorized photocopying prohibited.)中国临床试验数量居前十位的申办方如图所示， 在过去五

15、年内， 大多数临床试验都是由总部位于中国的公司发起。 在排名前十位的申办方中， 有八个是中国药企， 其中恒瑞医药以明显优势居于首位， 第二位是中国生物制药 （包括其子公司， 如正大天晴） 。 石药集团居第三位，稍稍领先于齐鲁制药， 但该榜单中从第三位到第十位的申办方的试验总数差别不大。其中只有两家MNC位列其中， 即罗氏与和诺华。 在中国商业化规模比较大的阿斯利康并不在临床试验申办方前十之列。粗略分析目前进行中的试验 （包括年到目前为止已启动的临床试验） ， 可以发现MNC在中国开展的临床试验不断增加， 随着时间的推移， 阿斯利康与默克均有望进入前十名。在过去五年内， 大多数临床试验都是由总部

16、位于中国的公司发起图五： -年中国临床试验数量居前十位的申办方， 其临床试验的治疗领域 （TA）恒瑞医药中国生物制药石药集团齐鲁制药国药集团复星医药扬子江药业罗氏诺华信达生物试验数目肿瘤心血管传染病中枢神经系统代谢/内分泌 自身免疫/炎症 其他注： 对于跨多个TA的临床试验，每个相关TA都会统计一次； 因此试验数总和可能超过实际试验总数。“其他” 包括泌尿生殖系统、疫苗 （传染病） 及眼科。资料来源：Trialtrove，年月中国临床试验格局 年月 Informa UK Ltd (Unauthorized photocopying prohibited.)II/IIIIII/IIIIIIIV大

17、多数申办方均以申办肿瘤试验为主， 但也有另外， 如国药集团申办多项疫苗相关的临床试验， 扬子江药业集团开展多类TA的临床试验， 包括心血管、 传染病、 中枢神经系统及肿瘤等，而诺华在中国展开的临床试验中也包括肿瘤、 心血管及自身免疫/炎症等多个TA。 前十试验申办方中的中国药企申办的试验分期显示， 对于中国国内的许多药企而言， 临床组合中早期试验所占比重较大 （图） 。 其中扬子江药业申办的临床试验超过%均是I期， 大部分为BE试验。 前十位申办方中大部分均有超过%的临床试验是I期， 信达生物和恒瑞医药除外， 信达生物的试验分期分布相当均衡， 恒瑞医药的I期和II期试验的占比都比较大。图: 年

18、中国临床试验数量居前十位的申办方， 分期占比恒瑞医药中国生物制药石药集团齐鲁制药国药集团复星医药扬子江药业罗氏诺华信达生物%分期占比 （%)注： 包括子公司的试验。 IV期试验数中包括III/IV期试验。 不包括分期或实际启动日期没有公开的试验。资料来源：Trialtrove，年月前十试验申办方大部分以申办肿瘤试验和早期试验为主中国临床试验格局 年月 Informa UK Ltd (Unauthorized photocopying prohibited.)中国药企的药物管线发展前景良好， 有相当数量的早期试验有望通过概念验证成功转入后续分期中。 值得注意的是当中部分的 “me-too” 药物

19、， 其准入门槛可能会越来越高， 竞争也会越来越激烈， 明显的疗效， 安全性差异， 或价格优势成为争取市场的不二法门。另外， 罗氏是申办III期试验比例最高的公司， 在中国申办的项临床试验中， 项是针对泰圣奇 （Tecentriq， 阿替利珠单抗） 开展的， 其中项临床试验为III期或以上， 四分之三为MRCT。 诺华的各期临床试验的分布比较均衡。 其中包括在报告期内启动针对新药spartali-zumab与TNO-的四项早期MRCT。 这表明该MNC对中国市场的重视， 从研发初期就将中国纳入其全球临床开发计划之中， 而不是另外再针对中国开展独立的临床试验。 随着中国市场的变化与机会的增多， 这

20、趋势有望进一步增长。 另一方面， 诺华也在开展大量的早期BE临床研究， 该公司有项试验是评估BE的I期试验， 其中大部分是为诺华集团成员山德士的心血管药物开展的。 罗氏在中国申办的项临床试验中，项是针对泰圣奇 （Tecentriq， 阿替利珠单抗） 开展的， 其中项临床试验为III期或以上， 四分之三为MRCT。中国临床试验格局 年月 Informa UK Ltd (Unauthorized photocopying prohibited.)图: 年中国占全球试验数量的份额增长,%试验数目中国占比 （%）中国其他中国占比%启动年份临床试验启动数目仅计算实际开始日期已经公开的临床试验。资料来源：

21、Trialtrove，年月Informa Pharma Intelligence在上一期关于中国临床试验的白皮书中预测， 中国赶上制药行业巨头并登上国际舞台可能只是时间问题那么从本次更新分析来看该预测是否已成为现实？ 我们认为答案是 “已经部分实现了” 。从本白皮书提供的数据可以看出， 年间新启动的试验数量快速增长， 年均增长率达%之多， 虽然目前似乎增速有点放缓， 但启动试验的总数仍处于历史最高水平。 通过分析Trialtrove的全球数据， 我们进一步发现纳入中国作为试验地点的比例在过去五年翻了一倍， 由年占全球总数的%， 上升至年的%。 尽管今年的增速开始放缓， 我们会热切期待年的全年数

22、字出炉。 与其他主要地区相比， 中国的新冠疫情管理得当， 社会活动未出现长时间的中断， 因此中国亦提前进入 “后疫情正常化” ， 相信有利于临床试验的开展。未来展望与要点总结中国临床试验格局 年月 Informa UK Ltd (Unauthorized photocopying prohibited.)注： 以上数据为每年五月的药物数量截图， 包括新剂型和生物类似药， 但不包括仿制药。,PreclinicalPhase I Clinical TrialPhase II Clinical TrialPhase III Clinical TrialPre-registration资料来源：Pha

23、rmaprojects，年月在中国开展的临床越来越多的同时， 透过分析Pharmaprojects的全球新药管线追踪数据 （从临床前到获批和上市产品） ， 我们发现中国药企在研的新药也越来越多 （数据不在本报告中显示） 。 通过分析Pharmaprojects的历史 “趋势” 数据， 我们在中国在研药物趋势图中有两点发现 （图） 。 第一是过去三年中国的临床前候选药物出现了惊人的爆炸性增长。 第二是其他分期的试验也开始呈现相似的增长轨迹， 这可能是由于良好的临床前管线为临床研发打下了坚实的基础。 我们将用这趋势图作为本报告的结尾， 由此可知我们上一份报告的预测已经在近五年中渐渐实现， 而中国临

24、床试验活动的真正爆炸性增长可能才刚刚开始。 如果中国医药市场按照预期持续增长， 中国的临床与监管环境同样对中国药企和MNC越来越具吸引力， 中国在全球临床试验的占比可望进一步增长。图: 年在中国在研新药的全球最高分期中国临床试验格局 年月 Informa UK Ltd (Unauthorized photocopying prohibited.)Andy Benson担任Trialtrove高级总监， 负责监督Citeline的Trialtrove数据库内容收集与梳理工作， 同时领导优秀的Trialtrove团队， 通过 “Ask The Analyst” 服务回答客户提出的提问与查询。 多年

25、来Andy曾担任Informa的多种职务， 包括Citeline的中枢神经系统与自身免疫/炎症治疗领域总监， 以及Pharmaprojects的分析师与编辑职位。 他拥有利兹大学生物化学学士学位及伦敦国王学院神经科学硕士学位。Andy BensonTrialtrove高级总监Annie SiuInforma Pharma Intelligence亚太内容总监Annie Siu博士 （PhD， MBA） 担任Informa Pharma Intelligence亚太内容总监， 负责监督该地区的内容收集与梳理工作， 并将其整合到Informa各项服务中， 包括Citeline （Trialtrove、 Sitetrove、 Pharmaprojects） 、 Biomedtracker、 Datamonitor Healthcare。 Annie此前曾任Informa的首席分析师与首席顾问等职务。 她曾担任中国科学院副教授及美国国立卫生研究院国家癌症研究所的访问学者。在获得一级荣誉学士与博士学位后， 她曾于香港大学从事博士后研究工作， 随后升任研究助理教授， 之后获得香港科技大学商学院工商管理硕士。关于作者