1.什么是基因治疗

基因治疗是一种基于基因水平的操控而实现疾病治疗或预防的技术方法。通过将外源具有正常功能的基因或者有治疗作用的基因通过一定的方式转入个体靶细胞进行适当的表达，以纠正或缓解基因缺陷或异常所产生的疾病症状，从而取得对疾病的防治效果。

2.基因治疗的主要方法

基因治疗可根据实现手段的不同分为体外(离体)治疗和体内治疗两大类。

体内基因治疗和体外基因治疗的研发管线各占一半，病毒仍是最常用的基因载体。采用体内方法还是体外方法由很多因素决定，比如疾病产生部位、体内细胞的获取难度等等，总体来说，体内方法和体外方法没有显著的优劣差异。

无论是体内和体外治疗，绝大部分的研发管线都使用病毒载体。目前应用最广泛的平台依次是腺相关病毒、慢病毒、腺病毒等。其中，腺相关病毒(AAV)是一种大小约为26nm，只包含一条单链线状DNA基因和蛋白质衣壳的无包膜病毒。AAV由于其低毒力、高转导率、成本可控、低插入风险的特点被广泛运用于基因治疗中。

3.基因治疗面临的主要挑战

基因治疗有望成为这个世纪的一种重要治疗方法，因为它的影响范围远远超出了传统药物。基因治疗能够促进生物制剂的稳定、持续和受调控的表达。此外，当与细胞疗法相结合时，基因治疗将细胞变成用于靶向基因传递的智能载体。基因治疗可将强大的生物过程导向疾病矫正、组织修复和再生。且可以通过遗传机制传递信息来保证所提供治疗的稳定性、保真度和放大率。人体干细胞的归巢机制可用于将基因疗法靶向特定组织和疾病部位。基因治疗还利用干细胞和移植的再生潜力以及免疫的生物武器，用于特异性消除转化或感染的细胞。通过利用这些内在的生物学能力，基因治疗有可能解决罕见和常见严重疾病的大量未满足的医疗需求，这将使患者得更广泛的受益。

但在实现这一美好愿景之前，仍需面对多项重大挑战。例如，基因转移载体的有效性和安全性应该通过进一步改造它们的设计和组成来提高，这可能需要将不同病毒的生物学特征与合成的分子相结合来评估。这些进步将使载体能够精确靶向组织和细胞类型，并克服细胞对基因转导和绕过外源核酸传感器的限制。还将帮助载体避免激活先天性和适应性免疫系统。总体而言，这些变化还将确保转基因表达是可重复的、稳健的、在较长时期内发生，且与内源性表达模式一致。

此外，由基因的特殊性所引发的伦理、宗教、管理和社会问题也会随之而来。如何对基因治疗技术的研究与发展进行全面的、科学的、合理的评价，已成为这一领域有待解决的重要问题。所以对于基因治疗还需要长久监测治疗的安全性和有效性。

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