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罕见病药物保障
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1、创新糖尿病药物市场研究 - GLP-1 受体激动剂药物在糖尿病及减重领域的市场及发展展望 1. 医药市场行业概览 1.1 全球医药市场 近年来，受全球经济复苏，人口总量增长及老龄化程度加深，全球医药市场保 持稳定增长，医药行业的研发投入呈上升趋势。 全球医药市场规模已由 2014 年的 1.0 万亿美元增长至 2018 年的 1.3 万亿美元， 并将于 2030 年达到约 2.1 万亿美元。 全球。
2、OCTOBER 2018 Orphan Drugs in the United States Growth Trends in Rare Disease Treatments Introduction Rare diseases have increasingly been discussed in the media over the past several years as the numb。
3、加强中国罕见病患者 用药保障 2018 年 12 月 行业研究和政策建议报告 艾社康（上海）健康咨询有限公司版权所有 2018 年 加强中国罕见病患者 用药保障 行业研究和政策建议报告 复旦大学健康金融研究室是由复旦大学成立、与国际机构合作的新型研究 机构和高端智库。 研究室关注我国健康领域的重大课题，包括健康金融创 新与医疗大数据等多个领域。 作为国际化的开放性研究平台，研究室旨在 以高质量的学。
4、 20182018 年中国罕见病调研报告年中国罕见病调研报告 病痛挑战基金会 香港浸会大学 华中科技大学 2018 年 2 月 26 日 20182018 年中国罕见病调研报告年中国罕见病调研报告 1 未经同意，请勿转载 目录目录 前言 .。
5、2019 中国罕见病药物可及性报告 目录 CONTENTS I. 罕见病问题亟需引起政府和社会重视 Rare Diseases Need More Attention from Both Government and Society II. 中国罕见病药物可及性与医疗保障现状 China Rare Diseases Drug Accessibility and Medical Security。
6、 识别风险，发现价值 请务必阅读末页的免责声明 1 1 / 4747 Table_Page 行业专题研究|医药生物 2019 年 8 月 16 日 证券研究报告 医药生物行业医药生物行业 生物药前沿研究系列之血友病专题：罕见病，大市场生物药前沿研究系列之血友病专题：罕见病，大市场 分析师：分析师： 孔令岩 分析师：分析师： 罗佳荣 SAC 执证号：S02605190800。
7、1 证 券 研 究 报 告 证 券 研 究 报 告 行 业 研 究 简 报 行 业 研 究 简 报 一致性评价再添新品，罕见病用药审评加速一致性评价再添新品，罕见病用药审评加速 医药生物行业医药生物行业 投资要点：投资要点： 行业动态跟踪行业动态跟踪 第四批通过一致性评价的品种品规公布，包括华海药业、京新药业、石药 集团以及正大天晴等皆有品种通过， 建议关注。 CFDA和卫健委发布关于优 化药。
8、 1 / 21 请务必阅读正文之后的免责条款部分 2018 年 05 月 28 日 行业研究证券研究报告 医药医药 行业周度报告行业周度报告 第一批罕见病目录第一批罕见病目录发布，行业指导与规范发布，行业指导与规范 发展有望提速发展有望提速 投资要点投资要点 医疗板块一周行情回顾医疗板块一周行情回顾： 从行业指数上看， 本周上证综指、 深证成指、 沪深 300、 创业板、中。
9、 识别风险，发现价值 请务必阅读末页的免责声明 1 1 / 4747 Table_Page 行业专题研究|医药生物 2019 年 8 月 16 日 证券研究报告 医药生物行业医药生物行业 生物药前沿研究系列之血友病专题：罕见病，大市场生物药前沿研究系列之血友病专题：罕见病，大市场 分析师：分析师： 孔令岩 分析师：分析师： 罗佳荣 SAC 执证号：S02605190800。
10、血友病的主要治疗方法是凝血因子替代疗法，甲型血友病补充凝血因子VIII，乙型血友病补充凝血因子IX。 替代疗法包括预防治疗和按需治疗两种方案。 血友病的其他治疗方法包括抗纤溶药物治疗和防止血栓破裂等。 仅推荐在不易获得浓缩因子的国家和地区施行这些疗法。 近期人性化双特异性抗体艾美赛珠单抗（舒友立乐）被批准用于治疗甲型血友病，但其高昂的价格和终身服用的方式可能成为其商业成功上的障碍。 全球血友病患病人数从20。
11、 请务必阅读正文后的重要声明部分 Table_StockInfo 2020 年年 09 月月 10 日日 证券研究报告证券研究报告公司研究报告公司研究报告 持有持有 （首次）（首次） 当前价： 26.15 元 步长制药（步长制药（603858） 医药生物医药生物 目标价： 30.09 元（6 个月） 慢病药物龙头企业慢病药物龙头企业， 新药研发新药研发&外延项目打开成长空间外延项目打。
12、证券研究报告 百舸争流，奋楫者先百舸争流，奋楫者先 糖尿病药物治疗行业深度研究报告糖尿病药物治疗行业深度研究报告 糖尿病是糖尿病是21世纪发展最快的健康问题之一世纪发展最快的健康问题之一，我国是糖尿病患者我国是糖尿病患者 人数最多的国家人数。
13、p研究设计pp如果研究设计咨询患者变得更加普遍，利益相关者需要有一个清晰的路线图，以广泛采用的行业指南的形式遵循。 目前，涉众在选择活动和评估这些活动的成功与否时没有最佳实践指导方针或度量标准。 这样的指导将有助于满足两种需求。 首先，它将为患者。
14、 糖尿病的临床诊断主要依据静脉血浆血糖检测结果，目前国际通用的诊断标准和分类是WHO1999年标准，空腹血浆葡萄糖或75g口服葡萄糖耐量试验OGTT后的2小时血浆葡萄糖值可单独用于流行病学调查或人群筛查。 2011年WHO建议在条件具备的国。
15、针对罕见疾病的一次性给药细胞和基因疗法的市场准入，其临床效益持续多年，这导致付款人考虑替代付款安排，这取决于多种因素，其中之一是会员保留。 pp保留研究通常不是由雇主或健康保险公司针对特定人群例如，患有罕见疾病的成员进行的。 pp受罕见疾病困。
16、阿尔茨海默病药物全球交易情况自2016年以来，阿尔茨海默病领域的交易共涉及2022条，其中类型最多的是基金资助Funding，这类型交易主要来自政府资助，如美国国立卫生研究院支持的项目为180项，其下属的衰老研究所支持的项目超过120项。 其。
17、 国家药品监督管理局 2021 年 12 月 目目 录录 一背景 . 1 二罕见疾病药物研发的特殊考虑 . 2 1获取罕见疾病临床数据 . 2 2关注生物标志物的应用 . 3 3积极应用定量药理学工具 . 4 4鼓励建立患者登记系统 . 4。
18、罕见病诊疗指南2019 年版目录1. 21羟化酶缺乏症.12.白化病.83.奥尔波特综合征.134.肌萎缩侧索硬化.195.天使综合征.266.精氨酸酶缺乏症.327.窒息性胸腔失养症热纳综合征.368.非典型溶血性尿毒症综合征.429.自。
19、1二零二二 年 二 月2专家引言专家引言罕见病患者群体是小众，但在迈向共同富裕的征途上却是最需要全社会关爱帮助和提携的社会群体之一。 罕见病不仅仅是患者及其家庭少数医护人员和药品企业的事情，而是关系到全社会的大事，因为关爱小众才能体现大爱，携。
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管理护理规范药学杂志：对成人罕见病队列成员保留模式的分析以支持评估新疗法的多年付款安排（英文版）（7页）.pdf
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