1、去中心化临床试验的调查报告 2022 Thermo Fisher Scientific Inc.保留所有权利。除非另有说明，否则所有商标均归Thermo Fisher Scientific及其子公司所有。1 23456引言 第2页人口统计学数据 第4页有关疫情及疫情后的问题 第9页有关去中心化方面的问题 第13页有关技术解决方案方面的问题 第22页虚拟研究中心问题 第25页 去中心化临床试验调查报告1.引言去中心化临床试验的调查报告2 去中心化临床试验调查报告由PPD，Part of Thermo Fisher Scientific发起本项调查于2021年开展，主要在那些将临床研究服务或运营外

2、包给合同研究组织（CRO）的公司中进行调研。研究的目的是获得当前对临床试验市场趋势的见解，包括由持续的COVID-19大流行的影响所导致的试验、患者和数据的变化。数据还包括在疫情期间扩大采用去中心化临床试验（DCT）和继续使用这些试验模式推进的可能性；不同技术、工具和解决办法的重要性；以及提高DCT的效率和集成度的方法。人口统计学该调查研究在全球范围内进行，60%的调查对象在北美，30%在欧洲，10%在亚太地区。所有调查对象均来自于生物制药人群，分别来自大型制药/生物制药（51%）、中型制药/生物制药（20%）和小型制药/生物制药（29%）。调查对象主要从事临床运营或管理或临床试验开发的工作者

3、，其中91%为高管或总监级职务，同样的比例也反映在10年以上工作经验的人数上。这是一个具有高相关性和数据完整性的调查对象小组。接近三分之二的调查对象（63%）报告他们的临床研究目前使用数字化和DCT选项，绝大多数（96%）目前将服务或运营外包给合同研究组织（CRO）。趋势：COVID-19大流行、去中心化临床试验和数字解决方案本报告中的问题一定程度上反映了COVID-19疫情对全球临床试验的影响，21%的调查对象认为疫情对其正在进行的试验的影响是变革性的，66%的调查对象认为影响极大，只有13%的调查对象认为影响是有限的。参与者透露，与疫情前相比，在2021年迄今由其组织申办的临床试验中，只有

4、46%是传统的现场试验，而39%是混合或数字化试验，15%是完全去中心化/虚拟试验，这是一个明显的转变。在讨论计划在2021年晚些时候或2022年进行的试验时，这种转变在进一步增强（分别为41%传统：42%混合或数字化：17%完全去中心化/虚拟）。大多数调查对象（58%）认为他们将继续使用这些新的研究模式，而不是回到到传统模式，同时对关于未来是否会考虑实施混合或去中心化策略的问题时被调查者也给出了类似的回答。调查参与者选择“用数字评估替代纸质临床结局评估”和“远程研究中心访视/监查”作为他们已实施的最重要的DCT策略，也是所提供的策略中最重要的策略。参与者还对一系列DCT解决方案的重要性，以及

5、改进或改变这些解决方案的方法进行了评级，并分享了他们从研究中心、临床医生和受试者那里收到的反馈。大多数（78%）报告认为DCT产生的数据质量与传统试验相同（或更高），并愿意作为新功能、产品或平台的首批采用者，以支持其试验。1.引言3 去中心化临床试验调查报告2.人口统计学去中心化临床试验的调查报告4 去中心化临床试验调查报告60%北美洲30%欧洲10%亚太地区（中国）2.人口统计学2.4 调查参与者的区域位置生物制药/生物技术2.1 调查参与者的行业53%总监/高级总监38%高级管理人员（副总裁、总裁、CEO、CIO、CTO、COO）9%经理/高级经理2.3 调查参与者的职务51%大型制药/生

6、物技术公司超过2500名员工29%小型制药/生物技术公司 最多500名员工20%中型制药/生物技术公司500至2500名员工2.2 调查参与者所在的组织类型100%2.22.42.53.12.74.14.24.34.94.105.15.23.22.82.62.22.42.53.12.74.14.24.34.94.105.15.23.22.82.65 去中心化临床试验调查报告2.6 与CRO的关系我公司目前将服务或运营外包给合同研究和服务组织（CRO）。96%我公司目前没有外包开发/生产服务或运营，但正在评估CRO并且很可能需要在接下来的24个月内进行外包。4%调查参与者所在公司与合同研究组织（

7、CRO）的关系2.7 调查参与者所在公司的去中心化试验（DCT）实践我们正在积极使用数字化和去中心化试验选项进行临床研究。63%我们目前正在评估我们临床研究的数字化和去中心化试验选项。37%2.5 调查参与者所在部门48%临床运营/管理39%临床试验开发8%临床创新或技术4%法规事务/策略1%去中心化临床试验2.22.42.53.12.74.14.24.34.94.105.15.23.22.82.62.22.42.53.12.74.14.24.34.94.105.15.23.22.82.62.22.42.53.12.74.14.24.34.94.105.15.23.22.82.62.人口统计学

8、6 去中心化临床试验调查报告2.9 当前药物开发产品线的治疗领域2.8 调查参与者的行业经验91%10年以上9%5-10年肿瘤学和血液学62%42%36%34%30%25%21%21%18%17%16%15%13%12%8%8%8%4%4%罕见病免疫学和风湿病学细胞和基因疗法传染病 神经科学心血管疫苗开发呼吸系统代谢和内分泌胃肠病学皮肤病学生物仿制药肾病学和肾脏疾病眼科儿科女性健康危重病急救泌尿学您目前药物研发产品线的治疗领域是什么？请添加以下列表中未涵盖的任何其他适应症。2.22.42.53.12.74.14.24.34.94.105.15.23.22.82.62.人口统计学7 去中心化临床

9、试验调查报告2.人口统计学请在下文按治疗领域提供您当前临床试验设计的细分情况。2.10 当前临床试验设计的细分生物仿制药心血管细胞和基因疗法重症病急救皮肤病学胃肠病学免疫学和风湿病学传染病代谢和内分泌肾脏病学和肾脏疾病神经科学肿瘤学和血液学眼科儿科罕见病呼吸系统泌尿学疫苗开发女性健康传统的现场试验混合或数字赋能完全去中心化和远程试验64%61%61%40%53%56%44%45%47%45%50%57%62%76%61%52%45%54%55%12%14%7%17%16%10%13%19%10%7%12%11%29%6%9%13%22%16%15%24%25%32%43%31%34%43%36

10、%43%48%38%32%9%18%30%35%33%30%30%8 去中心化临床试验调查报告3.有关疫情和后疫情时代方面的问题去中心化临床试验的调查报告9 去中心化临床试验调查报告3.疫情和后疫情时代方面的问题3.2 创新与恢复传统方法3.1 COVID-19对正在进行的试验的影响回顾一下，COVID-19疫情如何影响您正在进行的临床试验？随着疫情的消退，您是否预期恢复临床研究到传统方法或缩小创新规模？21%42%13%实质性要解决临床试验操作的重要问题或严重障碍的可能性中等否，我们已经看到新的研究模式是成功的，并将继续这些模式革命性范式转变，寻求改变当前研究或临床试验操作是，根据需要我们减

11、轻风险，可以返回到正常的研究模式有限的要解决临床试验操作的重要问题或严重障碍的可能性低66%58%2.22.42.53.12.74.14.24.34.94.105.15.23.22.82.62.22.42.53.12.74.14.24.34.94.105.15.23.22.82.610 去中心化临床试验调查报告3.疫情和后疫情时代方面的问题3.3 已实施或计划实施的技术/策略随着2020年以来临床运营产生的变化，您所在的组织已经实施或计划实施哪些技术或策略？这张图显示了已经启动或实施的技术或策略，但不仅仅是计划的技术或策略。远程研究中心访视/监查将纸质临床结局评估替换为数字评估（即eCOA、e

12、PRO）虚拟研究中心筛选前访视受试者远程访视（即远程医疗）减少参与研究中心访视的次数远程EMR访问远程电子知情同意更新研究方案，以纳入DCT选项为免疫治疗试验提供灵活性利用设备和可穿戴设备远程收集数据为受试者创建直达患者（DTP）的方式（例如IP、辅助材料等）创建直达患者（DFP）的实验室样本采集方式减少所需实体研究中心的数量设置家庭医疗保健和护理使用AI/ML解决方案进行DCT数据分析，实现实时决策部署流动医疗单位85%85%79%76%76%73%72%70%62%59%58%55%54%51%42%36%11 去中心化临床试验调查报告远程研究中心访视/监查将纸质临床结局评估替换为数字评估

13、（即eCOA、ePRO）虚拟研究中心筛选前访视受试者远程访视（即远程医疗）减少参与研究中心访视的次数远程EMR访问远程电子知情同意更新研究方案，以纳入DCT选项为免疫治疗试验提供灵活性利用设备和可穿戴设备远程收集数据为受试者创建直达患者（DTP）的方式（例如IP、辅助材料等）创建直达患者（DFP）的实验室样本采集方式减少所需实体研究中心的数量设置家庭医疗保健和护理使用AI/ML解决方案进行DCT数据分析，实现实时决策部署流动医疗单位3.疫情和后疫情时代方面的问题3.4 技术和策略的重要性 请对您所在组织已经实施或计划实施的以下技术或策略的重要性进行评级。这张图显示了在调查对象中认为两个最高重要

14、性级别（10分量表上为9或10）的技术或策略的百分比。53%49%44%35%35%33%25%25%25%23%19%19%18%18%16%8%12 去中心化临床试验调查报告4.去中心化问题去中心化临床试验的调查报告13 去中心化临床试验调查报告4.去中心化问题4.2 持续混合或去中心化试验是，试验正在进行中，我们在这些新模式下取得了成功可能，现在判断是否产生效率还为时尚早仅部分，在一些国家受到监管变化的影响54%39%7%在您实施混合或去中心化方法的临床试验中，您是否预期将继续保留该形式？4.3 计划的临床试验分类4.1 申办的临床试验分类贵公司在2021迄今申办的临床试验中，请按照传统

15、、混合或去中心化分别注明在试验中的占比？46%传统的完全现场试验39%混合或数字化赋能试验15%完全去中心化和虚拟试验在尚未启动但计划于2021年底和/或2022年开始的临床试验中，请注明试验的分类（百分比）-传统、混合或去中心化？混合或数字化赋能试验传统的完全现场试验完全去中心化和虚拟试验42%41%17%2.22.42.53.12.74.14.24.34.94.105.15.23.22.82.62.22.42.53.12.74.14.24.34.94.105.15.23.22.82.62.22.42.53.12.74.14.24.34.94.105.15.23.22.82.614 去中心化

16、临床试验调查报告4.4 DCT解决方案收益的重要性提高受试者的访问88%76%73%86%70%84%39%更快的招募和入组实时访问数据和监查的能力减少开展临床试验的运营成本增加受试者的多样性采用去中心化设计避免试验过长时间中断减少碳足迹并与公司目的保持一致请对去中心化试验解决方案的能带来的收益重要性进行评级。该表格描述了在调查对象中认为评级为非常重要或比较重要的收益元素百分比。更高的受试者保留为受试者提供了便利性和舒适性90%88%4.去中心化问题5.34.64.64.54.46.34.74.54.55.315 去中心化临床试验调查报告4.5 去中心化试验和工具符合预期请评价去中心化试验和工

17、具如何帮助您所在的组织达到预期？该表格描述了在调查对象中认为已超出或远远超出其预期的工具所占百分比。提高受试者的访问39%29%24%31%22%31%18%更快的招募和入组更高的受试者保留采用去中心化设计避免试验过长时间中断减少碳足迹并与公司目的保持一致减少开展临床试验的运营成本增加受试者的多样性实时访问数据和监查的能力为受试者提供了便利性和舒适性43%40%4.去中心化问题16 去中心化临床试验调查报告4.6 改进/更改DCT解决方案的方法：研究中心/研究者根据从您的研究中心/研究者处收到的反馈，您将如何改进或更改去中心化试验解决方案，以使其更能发挥效应？提供更健全的教育和培训能够链接到E

18、HR等36%34%30%30%33%29%33%18%改善对研究受试者数据的访问和监督因为与新技术相关，需要提供更好的监管支持和监督充足的DCT准备时间更好的补偿/付款方式通过多语言平台增加覆盖范围更好的设备提供服务支持和可用的资源创建更易用的界面和更好的用户体验53%49%4.去中心化问题17 去中心化临床试验调查报告根据从您的受试者处收到的反馈，您将如何改进或更改您的去中心化试验解决方案，以使其对以下利益相关者更有效？4.7 改进/更改DCT解决方案的方法：受试者较少的门诊访视次数并减少出行时间49%37%48%48%34%46%30%39%24小时/7天的服务台支持，以受试者母语提供支持

19、创建更易用的界面和更好的用户体验减少受试者必须使用的应用程序或系统的数量提高对去中心化临床试验的认识和准入为DCT的受试者和护理人员提供更健全的教育和培训通过CRO提供的固定联系人和材料支持个体化服务通过多语言平台增加覆盖范围5.34.64.64.54.46.34.74.54.55.35.34.64.64.54.46.34.74.54.55.35.34.64.64.54.46.34.74.54.55.34.去中心化问题18 去中心化临床试验调查报告4.去中心化问题您的主要利益相关者在首次体验数字化之后是如何反馈的？4.8.1 研究中心和/或临床医生的反馈方便/更快速 21 需要加强/存在困惑

20、17 需要额外培训 14需要适应时间 11 难以实施 7 数据采集方面的顾虑 5良好的适应性/灵活性 5 新系统需要投入额外的精力和时间 5更少的工作量 3 有兴趣尝试/好奇 3 未知/不适用 3 对患者有帮助 2缺乏资源 2 需要更快 2 没有经验 2耐心 219 去中心化临床试验调查报告4.去中心化问题 您的主要利益相关者在首次体验数字化之后是如何反馈的？4.8.2 受试者的反馈方便/更快/更容易 30需要支持/需要额外培训 14更喜欢不进行办公室访视 12灵活性 10 不便/难以实施 7 技术问题/门户网站界面不良 6无经验 5 未知/不适用 4 数据采集方面的顾虑 4更喜欢与医生直接接

21、触 3过多责任3 有兴趣尝试/好奇 220 去中心化临床试验调查报告平均而言，您所在组织实施混合或去中心化试验（即从方案重新设计到首例受试者）需要花费多长时间？4.10 实施混合或去中心化试验的时间是 78%否 22%根据您的经验，您认为去中心化试验的数据质量水平是否至少与传统试验相同或更高？4.去中心化问题4.9 DCT的数据质量水平72%0-10个月26%11-20个月1%21-30个月1%31-40个月2.22.42.53.12.74.14.24.34.94.105.15.23.22.82.62.22.42.53.12.74.14.24.34.94.105.15.23.22.82.621

22、 去中心化临床试验调查报告5.技术解决方案方面的问题去中心化临床试验的调查报告22 去中心化临床试验调查报告5.1 DCT管理中技术与创新团队的拓展如果您可以尝试在您的产品线中使用试验的新功能、产品或平台，您是否愿意成为首批使用者之一？5.2 尝试新功能、产品或平台的意愿您是否计划扩大单独的技术和创新团队，以评估和协助DCT管理？是 69%否 31%是 72%否 28%5.技术解决方案方面的问题2.22.42.53.12.74.14.24.34.94.105.15.23.22.82.62.22.42.53.12.74.14.24.34.94.105.15.23.22.82.623 去中心化临床

23、试验调查报告请为以下策略、工具和平台在试验表现积极影响方面进行打分。5.3 策略、工具和平台对性能的影响5.技术解决方案方面的问题远程监查电子临床结局评估/患者报告结局（eCOA/ePRO）50%44%42%47%35%34%健全的DCT培训和资源远程电子知情同意远程医疗平台和应用eSource解决方案32%32%31%31%为研究中心和患者提供个性化DCT支持设备/可穿戴设备虚拟研究中心该表格描述了在调查对象中认为每种策略、工具或平台中两个最高影响级别（10分量表为9或10）的百分比。直达患者（DTP）和直取患者（DFP）服务27%24%22%17%家庭医疗保健和护理移动健康临床社区设施使用

24、5.34.64.64.54.46.34.74.54.55.35.34.64.64.54.46.34.74.54.55.324 去中心化临床试验调查报告6.虚拟研究中心问题去中心化临床试验的调查报告25 去中心化临床试验调查报告4.CRO Capability Awareness6.虚拟研究中心问题6.1 有虚拟研究中心的临床试验百分比在您的临床试验中，预计虚拟研究中心的比例是多少？20%17%14%8%7%7%5%4%3%2%11-200-1021-3071-8041-5051-6031-4091-10061-7081-906.2 需要家庭医疗保健机构/社区机构的试验在您的临床试验中，您预计需

25、要家庭医疗保健机构或社区机构的比例是多少？21%17%15%11%6%6%6%5%2%1%11-200-1021-3041-5031-4051-6091-10071-8081-9061-70使用虚拟研究中心报告的试验百分比报告的家庭医疗保健机构或社区机构的试验百分比在每个百分比范围内的回复百分比在每个百分比范围内的回复百分比26 去中心化临床试验调查报告4.CRO Capability Awareness6.虚拟研究中心问题在考虑虚拟研究中心时，请对以下每个特性的重要性进行评级。6.3 虚拟研究中心的重要特性该表格描述了在调查对象中认为比较重要或非常重要的特性所占百分比。为研究中心/PI提供明确的DCT/虚拟研究中心培训为DCT/VT提供清晰的操作和安全流程88%85%85%82%67%DCT研究中心认证明确的患者路径通过一家公司覆盖全球范围5.34.64.64.54.46.34.74.54.55.35.34.64.64.54.46.34.74.54.55.35.34.64.64.54.46.34.74.54.55.327