1、自2019年以来,孤儿症/罕见疾病一直是所获投资最多的神经学适应症我们观察到,2019年至2020年间,对专注于神经学的孤儿症/罕见疾病适应症(NOR)公司的投资有小幅增长。我们利用CipherBio的数据创建了一个NOR投资版图,神经学适应症公司种子轮、A轮和B轮融资轮次的总融资额47亿美元,而NOR适应症公司的总融资额为24亿美元,占比为51%。NOR适应症公司与神经退行性疾病在投资数量方面相当,分别为66与65起交易,但NOR适应症公司的融资规模中位数高出76%(分别为3000万美元和1700万美元)。从有NOR资产的公司退出十分活跃,PassageBio、 SpringWorks、Pr
2、evail和Taysha以IPO方式退出(其中三家公司在临床前阶段上市),还有一次大型并购交易(AskBio)。本页名单上的公司按主攻一种(31家)或多种(25家) NOR适应症进行划分。7家公司主攻一个以上排名靠前适应症,拥有一项资产(Connecta、Libra、Prilenia和Scribe)或多项资产(Locana、Passage和Taysha)。为了治疗NOR,这些公司中约有一半(26家, 46%)正在开发小分子药物,这些药物通常起到蛋白质调节器的作用(例如:酶抑制剂、受体激动剂/拮抗剂)。2019年至2020年,我们观察到利用与腺相关的病毒投送或击倒目的基因的基因疗法获得了最多的投
3、资(14亿美元)。1亿美元以上融资数量翻了2.5番;临床试验赋能领域创下20亿美元投资纪录2020年,健康科技领域有42家公司完成了1亿美元以上融资,占该领域153亿美元总融资额的42%(2019年:12家,28%)。2020年3季度有13家公司完成1亿美元以上融资,占46亿美元总融资额的52%,成为创纪录的一个季度(超过此前2020年2季度创纪录的12亿美元)。2020年,辅助医疗保健子领域的投资占健康科技领域总投资额的39%,主要集中在初级医疗保健(66起,250亿美元)、精神健康(42起,9.39亿美元)和平台医疗保健(15起,8.14亿美元)。辅助医疗保健录得2020年最多的大规模投资交易(18起,占该子领域总投资额的42%),其次是临床试验赋能(8起,54%)和医疗机构运营(8起,29%)。2020年3季度,临床试验赋能子领域的融资比2季度增长58%,这可能是受到新冠疫情影响,新冠疫情给新兴临床试验赋能公司推出的产品在药物发现和临床试验领域的应用带来挑战。Schrdinger($SDGR,+366%,药物发现公司)是值得关注的临床试验赋能公司,该公司与谷歌云计算平台建立了战略合作关系,开展抗新冠病毒药物的筛选工作。
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