沙利文：中国细胞治疗产业发展白皮书（42页）.pdf

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沙利文：中国细胞治疗产业发展白皮书（42页）.pdf

1、细胞疗法为一些传统疗法无效、难治的疾病提供了新的治疗选择。以急性淋巴细胞白血病(ALL)为例，ALL是一种起源于T系淋巴祖细胞的恶性肿瘤性疾病，原始细胞在骨髓异常增生聚集并抑制正常造血，导致贫血、血小板减少和中性粒细胞减少;原始细胞也可侵及髓外组织，引起相应病变。化疗通常是ALL的第一步，旨在迅速、最大限度杀伤白血病细胞，恢复骨髓正常造血功能。目前，联合化疗方案是治疗ALL的主要方法之一，尽管多数患者可以达到较好治疗效果，但仍有少部分化疗无效或化疗后复发患者，而对于复发难治性ALL患者缺乏治疗手段。2017年，FDA批准了诺华研发的药物Kymriah，成为全球首个获批的CAR-T产品，用于治疗

2、难治或复发性B细胞前体急性淋巴细胞白血病，为化疗无效或复发的患者提供了新的治疗选择。细胞治疗是从一个或多个人体组织中提取有特定性能的细胞并进行修饰功能改进、数目扩增，重新输入患者体内，用以针对病人进行特定治疗的方案。由于个体差异，难以控制每例患者传统药物的最佳使用剂量，但在细胞治疗中，可应用合成生物学设计基因开关控制药物的合成或释放，根据临床需要设计不同细胞药物以治疗更多疾病。例如CAR-T在白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤的治疗中展现出惊艳的治疗效果，通过向T细胞构建人工设计的CAR分子，再将这种改造后的CAR-T细胞回输到患者体内，可特异性赋予病人免疫细胞靶向激活作用，带来长期治疗效果。同时，

3、该治疗方法可根据病人的病情发展状态进行动态个性化的调整及预后监测。细胞治疗能感知复杂的人体内环境，只在特定的环境中激活，以发挥相应功能，这意味着可以更大程度上限制药物的毒副作用。人体代谢、药物效应动力学和药物代谢动力学决定了小分子药物靶向性较低，不只在病变组织或细胞内分布，还分布于整个机体组织，通常会造成严重的脱靶效应。而细胞治疗优势在于可主动迁移到靶组织或靶细胞内发挥作用。例如TIL疗法治疗肿瘤，在肿瘤组织内浸润了大量T细胞，这些细胞中存在部分针对肿瘤特异性抗原的T细胞，是能够深入肿瘤组织内部杀伤肿瘤的免疫细胞，TIL疗法将肿瘤组织中的T细胞分离出，在体外进行刺激扩增后回输到患者体内，从而扩大免疫应答，以治疗原发或继发肿瘤。中国在细胞治疗方面的基础研究和临床试验开展较早，临床研究可追溯到上世纪90年代，但当时细胞治疗相关的监管政策与法规相对滞后，对于研究开发的多个环节设计的具体内容没有详细要求与规定，约束性不强。2016年经历魏则西事件之后，国家开始加强对于细胞治疗的安全性研究与临床规范管理。近年来，我国在包括干细胞和免疫细胞在内的细胞治疗方面政策频出，反映出国家层面对细胞治疗技术发展的推动以及临床转化的关注。随着细胞治疗监管体系完善和临床研究不断推进，细胞治疗将进入快车道，迎来高速发展阶段。

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