1、本公司具备证券投资咨询业务资格，请务必阅读最后一页免责声明 证券研究报告 1 和元生物（688238.SH）深度报告 高速成长的中国细胞基因治疗 CDMO“独角兽” 2022 年 03 月 24 日 Table_Summary 三大前瞻性趋势研判中国 CGT CDMO 新龙头，和元生物作为上市第一股，有望率先领跑。 和元生物是一家聚焦基因治疗领域的 CRO/CDMO 公司， 成立于2013 年。1、平台化：公司覆盖主流基因治疗产品包括质粒、病毒等载体产品，溶瘤病毒和细胞治疗；吸纳组建了国内外细胞基因治疗领域的优秀科学家团队，用扎实的底层支撑技术彰显公司作为中国细胞基因治疗 CDMO 上市第一股

2、的绝对实力。2、产业化：公司目前拥有近 1000 的中试平台，近 7000 的 GMP生产平台，募投项目建成后，将新增近 10 倍 GMP 产能。3、全球化：公司基于基因治疗药物中、美、澳 IND 申报项目经验，同时可能通过境内外收购等途径，逐步将业务拓展至全球。 三大行业特征决定 CGT CXO 是值得长期关注的高成长赛道。1、外包化率高：CGT 行业高度依赖于 CDMO，外包渗透率达到 65%，远高于大分子药物的35%。2、外包前置化：细胞基因治疗产品较传统小分子化药和大分子生物药更复杂，操作和检测难度大；以全球首款上市 CAR-T 产品为例，诺华从立项到商业化生产，都跟 CDMO 合作紧

3、密。3、外包市场扩容：FDA 预计到 2025 年，将会每年批准 10-20 个 CGT 产品，商业化井喷时期明确，外包市场规模加速扩容。目前来看，全球 CGT CDMO 竞争格局尚未定型，中国企业有望异军突起。未来随着国内 CGT CDMO 完善产业链布局，同时提升能力平台，逐步突破海外客户，打开海外市场，全球市场渗透率有望实现量的飞跃，长期成长空间十足。 CRO 业务保持稳定增长，CDMO 业务快速放量带来第二增长曲线。公司2021 年实现收入 2.55 亿元，2018-2021 年主营业务收入年均复合增长率高达80.5%，呈现良好的高增长趋势。2020 年受益于 CDMO 项目的持续交付

4、和新订单的启动推进， 首次实现利润扭亏为盈， 净利润达到9129万元。 CRO业务， 2020年实现收入 3669 万元，占整体营收约 26%；同时，公司正在并继续将服务客户由科研院所拓展至医药企业，扩大 CRO 服务场景；CDMO 业务，CDMO 业务收入占主营业务收入的比重由 2018 年的 29.79%上升至 2021 上半年的73.13%。CDMO 业务目前以高技术附加值的 IND-CMC 项目为主，另外，随着临床 I&II 期项目的深入推进和多元开展，将促进 CDMO 业务不断成长。 投资建议： 我们认为公司作为国内稀缺性细胞基因治疗 CDMO 上市第一股，扎实的底层技术支撑公司铸就

5、较深护城河。并且，基因治疗 CRO 和 CDMO 两大业务板块强势发力，随着新产能的逐步落地和业务版图拓展至全球市场，公司有望维持高增长态势。因此，我们预计 2022-2024 年，收入分别为 3.8、6.0 及8.4 亿元，同比增长 49%、58%及 41%。首次覆盖，给予“推荐”评级。 风险提示：行业发展不及预期，短期产能不足风险，政策风险，新股上市股价波动风险。 Table_Profit 盈利预测与财务指标 项目/年度 2021A 2022E 2023E 2024E 营业收入（百万元） 255 380 599 843 增长率（%） 78.6 49.1 57.7 40.7 归属母公司股东净

6、利润（百万元） 54 76 120 169 增长率（%） -42.5 40.1 58.2 40.4 每股收益（元） 0.11 0.15 0.24 0.34 PE 240 171 108 77 PB 14.2 12.9 12.4 11.4 资料来源：Wind，民生证券研究院预测； （对应股价日期为 2022 年 3 月 24 日） 推荐 首次评级 当前价格： 25.62 元 分析师： 周超泽 执业证号： S05 电话： 邮箱： 研究助理： 叶小桃 执业证号： S02 电话： 邮箱： 和元生物(6882

7、38)/医药 本公司具备证券投资咨询业务资格，请务必阅读最后一页免责声明 证券研究报告 2 目录 1 和元生物：细胞基因治疗正当时，一站式 CRO/CDMO 扬帆起航. 3 1.1 一站式 CRO/CDMO 平台打造国内基因治疗领域的标杆企业 . 3 1.2 三阶段成长轨迹逐步兑现，跻身全球 CGT 第一梯队 . 4 1.3 深耕细胞基因治疗领域多年的优秀团队为公司可持续性发展保驾护航 . 5 1.4 CDMO 业务快速放量，公司未来增长动力强劲 . 6 2 细胞基因治疗黄金时代来临，行业进入“快车道” . 8 2.1 外包化率高：CDMO 服务覆盖 CGT 研发生产全流程，全周期助力产业蓬勃

8、发展有望率先受益 . 8 2.2 外包前置化：CGT 产品难度最大，药企倾向于早期外包模式 . 9 2.3 外包市场扩容：2025 年或将迎来细胞基因治疗产品商业化井喷期 . 11 2.4 全球 CGT CDMO 竞争格局尚未定型，中国企业有望异军突起 . 12 3 基因药 中国造：全面的业务能力和技术平台，和元生物领跑国内 CGT CDMO 行业 . 15 3.1 核心技术积蓄硬实力，业务板块覆盖 CGT 全流程 . 15 3.2 CRO 业务：服务涵盖基因治疗的基础研究和新药发现阶段，客户粘性强 . 16 3.3 CDMO 业务：充裕订单支撑 CDMO 业务快速发展，募投项目加速提升能力圈

9、 . 18 4 盈利预测与投资建议 . 23 4.1 盈利预测假设与业务拆分 . 23 4.2 估值分析 . 24 4.3 投资建议 . 25 5 风险提示 . 26 插图目录 . 28 表格目录 . 28 RZjYqUfUhUsW8Z0VdU6MbP8OoMrRtRnPlOmMnOkPmOmR7NnNuNxNpOpMuOrNpM和元生物(688238)/医药 本公司具备证券投资咨询业务资格，请务必阅读最后一页免责声明 证券研究报告 3 1 和元生物：细胞基因治疗正当时， 一站式CRO/CDMO 扬帆起航 1.1 一站式 CRO/CDMO 平台打造国内基因治疗领域的标杆企业 公司主营业务覆盖细

10、胞基因治疗研发生产全流程，一站式 CRO/CDMO 平台为客户提供多元化服务。和元生物是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，成立于 2013 年，专注于为重组病毒载体产品、溶瘤病毒产品、CAR-T 产品等基因治疗的先导研究和药物研发提供基因治疗载体构建、靶点及药效研究、工艺开发及测试、IND-CMC 药学研究、临床 I-III 期及商业化 GMP 生产等一站式 CRO/CDMO 服务。公司拥有涉及主营业务的专利 11 项，现有团队近400 人，其中硕士及以上学历人才逾 25%，是国家高新技术企业、上海市重点培育创业企业、上海市中小企业技术创新和质量服务机构、上海市专精特新企业、上海市专利试点企

11、业及上海海关创新先行示范企业、浦东新区首批科创板重点培育企业。 图 1：公司发展历程 资料来源：公司官网，民生证券研究院 公司具备覆盖主流基因治疗产品的技术工艺和 GMP 生产经验。公司提供的CRO 和 CDMO 服务覆盖基因治疗主流药物，主要包括：1）质粒、腺相关病毒、 慢病毒等载体产品； 2） 溶瘤疱疹病毒、 溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品；3）CAR-T 等细胞治疗产品的技术研究、工艺开发和 GMP 生产服务。 和元生物(688238)/医药 本公司具备证券投资咨询业务资格，请务必阅读最后一页免责声明 证券研究报告 4 图 2：公司覆盖基因治疗主流药物 资料来源：和元生物招股书，民生证券研

12、究院 1.2 三阶段成长轨迹逐步兑现，跻身全球 CGT 第一梯队 历经基因治疗 CRO 业务为主（2013 年-2105 年）-基因治疗 CDMO 业务准备期（2016 年-2019 年）-基因治疗 CDMO 业务成长期（2020 年-至今）三阶段发展战略，公司有望跻身全球 CGT 第一梯队。 CRO 业务方面，公司正在并继续将服务客户由科研院所拓展至医药企业，扩大 CRO 服务场景；CDMO 业务方面，公司以国内基因治疗市场为起点，基于基因治疗药物中、美、澳 IND 申报项目经验，逐步将业务拓展至全球主要的生物制药核心市场。同时，基于基因治疗 CDMO 服务的综合优势，公司未来还可能通过实施

13、境内外并购、与国外领先的基因治疗公司通过技术合作等方式，开展更多样化的基因治疗产品的研发、孵化及商业化等技术服务。 图 3：公司三阶段成长轨迹 资料来源：和元生物招股书，民生证券研究院 公司商业模式高度契合细胞基因治疗行业特点。公司采取了“院校合作基因和元生物(688238)/医药 本公司具备证券投资咨询业务资格，请务必阅读最后一页免责声明 证券研究报告 5 治疗先导研究基因治疗产业化”的商业模式，从而：1）通过服务科研院所，加强对基础科学、基因治疗先导研究发展趋势的追踪，保持自身技术的先进性；2）通过覆盖先导研究，从基因治疗的理论基础和转化源头出发，提升 CRO/CDMO 业务布局和技术研发

14、、储备方向的精准性，同时关注市场动态和业务机会；3）通过提供载体大规模制备工艺开发和 GMP 生产服务，在助力基因治疗药物开发和产业化的同时，能够深入把握前沿技术工艺的发展方向，持续积累技术诀窍 Know how，不断提高核心技术竞争力。 该商业模式下，公司在提供从基因治疗先导研究到药物商业化的服务上良好协同，技术研发基础不断巩固，市场竞争力持续提升。 图 4：细胞基因治疗行业特点 资料来源：和元生物招股书，民生证券研究院 1.3 深耕细胞基因治疗领域多年的优秀团队为公司可持续性发展保驾护航 深耕细胞基因治疗领域多年的优秀团队为公司可持续性发展保驾护航。公司总经理贾国栋博士在生物制药研发过程管

15、理方面有着多年实践经验，负责或参与完成多个国际一流 GMP 生产车间和基地的建设和试运行，参编 NMPA 药物监管领域著作 2 部，担任细胞治疗副主编。研发总监杨兴林博士精通慢病毒、腺病毒、腺相关病毒等病毒载体优化及改造，其发明的“一种慢病毒载体、构建方法及其应用”专利有效解决了“第四代”慢病毒载体产量低、实用性差等瓶颈，在 CAR-T 等基因治疗领域有广阔应用前景。CDMO 运营总监由庆睿博士主持及参与多项上海市科技重大专项，包括“精准医疗用慢病毒载体 CRO/CDMO 公共服务平台建设”等。 和元生物(688238)/医药 本公司具备证券投资咨询业务资格，请务必阅读最后一页免责声明 证券研

16、究报告 6 表 1：公司管理层丰富履历 姓名 职位 职责 行业成就 贾国栋 董事、 总经理 全面负责公司整体运营管理，并直接负 责公司技术研发、工艺开发和 CDMO 新领域拓展 贾博士在生物制药研发过程管理方面有着多年实践经验，负责或参与完 成多个国际一流 GMP 生产车间和基地的建设和试运行，专业擅长领域包括细胞 培养和药物纯化工艺的开发、分析方法开法及验证、技术转移、临床前中试生产 运行、动物实验、NMPA 的临床申报及后期临床研究等，并在一次性生产工艺、 工艺验证、实验设计 DOE、高通量工艺开发以及项目管理方面有着深入研究和 丰富实验经验。 杨兴林 副总经理、 研发总监 负责公司基础

17、研究和技术开发管理 杨博士在基因组编辑技术、功能基因组高通量筛选、病毒载体设计、病 毒载体优化及高通量病毒载体突变文库构建和筛选等方向有着丰富的研究经验。 由庆睿 副总经理、CDMO 运营总监 主要负责基因治疗、细胞免疫治 疗及肿瘤治疗产品的工艺开发、技术放大、临床项目申报以及 GMP 级病毒和质 粒的生产及质量控制 由博士在重组蛋白/抗体/多肽类/血液制品，VLP 疫苗产品等方面有着丰 富的工艺开发经验，并曾负责过项目的技术转移与投后管理，参与过早期项目研 究开发，如 PIV5 载体疫苗项目、P53 抗肿瘤化药项目、双功能抗体项目等。 韦厚良 工艺开发副总监 负责基因治疗和细胞治疗用质粒及病

18、毒载体 CDMO 项目的大规模生产工艺开发、放大和 GMP 转移，主持公司多项自研工艺开发项目 韦博士曾主要负责过血液制品、多肽和抗体类药物的纯化工艺开发与放 大生产， 如两步层析工艺的高纯静注人免疫球蛋白 （pH4.0） 和人凝血酶原复合 物，多肽药物的复性、修饰和纯化，并赴德国和瑞典参加膜层析及连续流层析研 讨会，在新型纯化技术、质量源于设计和工艺表征方面有深入的研究。 杨佳丽 研发经理 参与公司研发项目的方案设计、实验实施进展管理和专 利撰写等工作 杨佳丽博士具有丰富的高通量筛选和细胞功能检测实验经验，专业擅长领域 包括腺相关病毒、慢病毒及腺病毒包装和病毒体内外测试。 资料来源：公司招股

19、说明书，民生证券研究院 1.4 CDMO 业务快速放量，公司未来增长动力强劲 CRO 业务保持稳定增长， CDMO 业务快速放量带来第二增长曲线。 公司 2021年实现收入 2.55 亿元，2018-2021 年主营业务收入年均复合增长率高达80.5%， 呈现良好的高增长趋势， 主要源于基因治疗赛道的高景气度以及公司向后端 CDMO 业务顺利延伸，业务成熟度显著提升。其中，CDMO 业务收入占主营业务收入的比重由2018年的29.79%上升至2021上半年的73.13%。2020 年受益于 CDMO 项目的持续交付和新订单的启动推进，首次实现利润扭亏为盈，净利润达到 9129 万元。 和元生物

20、(688238)/医药 本公司具备证券投资咨询业务资格，请务必阅读最后一页免责声明 证券研究报告 7 图 5：公司 2018-2021 年收入及归母净利润（单位：百万元） 资料来源：和元生物招股说明书，民生证券研究院 基因治疗 CRO 服务维持高毛利水平。2018 年-2021 年 H1，CRO 服务毛利率分别为 62.41%、69.24%、68.70%及 67.79%，主要得益于：1）基因治疗载体研制服务方面，公司对生产工艺、配方、操作流程等方面进行了主动优化和改进， 自 2019 年起基因治疗载体研制服务项目成本下降，同时完成项目数量同比较大增长， 因而毛利率水平整体稳定。 2） 基因功能

21、研究服务方面，随着下游需求的增加，公司服务项目内容、种类不断丰富，并逐步向高附加值业务拓展，提供了项目平均创收，增加完成项目数量。 基因治疗 CDMO 服务毛利率逐步提升至行业第一梯队水平。2018 年-2021年 H1，CDMO 服务毛利率分别为 21.60%、-3.12%、55.96%及 42.28%。2019 年毛利率为负主要是 9 号楼基因治疗 CDMO 服务平台完成建设并投入使用，由于平台建设投入较大，当期折旧摊销、房屋租赁费用等固定成本增加较多，但新增产能由于设施磨合、商业进度等因素尚未能全部转化为收入贡献，毛利水平受此影响下滑显著。2020 年基因治疗行业需求增长显著，叠加公司在

22、技术、团队、设施、产能等方面优势，订单数量、收入大幅增长，规模效应显现，毛利水平提升。 和元生物(688238)/医药 本公司具备证券投资咨询业务资格，请务必阅读最后一页免责声明 证券研究报告 8 图 6：公司三大业务板块 2018-2021H1 毛利率 资料来源：和元生物招股说明书，民生证券研究院 2 细胞基因治疗黄金时代来临， 行业进入 “快车道” 2.1 外包化率高： CDMO 服务覆盖 CGT 研发生产全流程，全周期助力产业蓬勃发展有望率先受益 病毒载体或将成为细胞基因治疗 CDMO 产业未来重要增长点。 载体作为细胞基因治疗最重要的环节， 尽管 CGT 企业不断涌现， 但载体作为 C

23、GT 疗法中不可缺少的一环，其研发生产能力却没有跟上。CGT 疗法研发生产主要包括三个环节：1）质粒生产；2）病毒载体生产（递送系统） ；3）细胞制备。其中，质粒生产技术由于发展很多年，生产工艺非常成熟，难度较小。而病毒载体的生产不仅难度大且成本极高，每 dose 的成本可达 3 万-100 万美元，而每dose 单抗成本在 50-150 美元之间。 图 7：细胞基因治疗工艺流程 资料来源：医麦客，民生证券研究院 载体产能严重不足，拥有 GMP 病毒生产和载体开发及优化选择能力的CDMO 公司将率先得到研发企业的青睐。常见的病毒载体包括慢病毒载体、腺病毒载体、 腺相关病毒载体和逆转录病毒载体等

24、， 再根据病毒载体启动子、和元生物(688238)/医药 本公司具备证券投资咨询业务资格，请务必阅读最后一页免责声明 证券研究报告 9 荧光、抗性、标签的不同设计又可构建多种多样的治疗性基因载体产品。病毒载体存在个性化的需求，加剧了其制备的多样性和复杂性，因此病毒载体的供应成为了整个行业的瓶颈，病毒载体的研发和生产也成为外包意愿度较高的环节。目前的 CDMO 在病毒载体生产的水平仍然较低，只有一小部分公司拥有病毒载体生产这种高度专业化的能力，在未来可能会出现供不应求的情况。2019 年 Biopharm International 预测细胞基因的产能从 2021 年起将不能满足需求。 图 8：

25、CGT 产能及需求量 图 9：慢病毒和 AAV 预测需求量 资料来源：Biopharm International，民生证券研究院 资料来源：Cell & Gene Therapy Insights，民生证券研究院 中小型制药企业在细胞基因治疗赛道占绝对主导地位，高度依赖外包服务商。根据 Roots Analysis 数据，美国占据 66%的细胞基因治疗研发管线，活跃度最高。而从药企规模来看， 大药企的管线占比仅 4%， 91%的管线都掌握在 biotech 企业手上，而中小型制药企业由于人力财力物力都十分有限，对外包服务的依赖程度极高，这也是为什么细胞基因治疗外包渗透率高达 65%，而普通的

26、生物制剂外包渗透率约 35%。 图 10：按药企规模和地区分布的细胞基因治疗研发管线 资料来源：Roots Analysis，民生证券研究院 2.2 外包前置化：CGT 产品难度最大，药企倾向于早期外包模式 和元生物(688238)/医药 本公司具备证券投资咨询业务资格，请务必阅读最后一页免责声明 证券研究报告 10 细胞基因治疗产品较传统小分子化药和大分子生物药更复杂，操作和检测难度大。从相对分子质量（Da）指标去看，各类型药物从小到大的排序为：小分子化学药核酸疗法肽段酶抗体细胞免疫治疗/噬菌体治疗微生物组/干细胞。 相对分子质量， 是指化学式中各个原子的相对原子质量的总和。单体物质的分子量

27、是由组成该物质的各个原子的相对原子质量之和决定的，由多种物质组成的大分子的分子量是多种组成成分的分子量的总和。一般情况下，物质组成越多，结构越复杂，需要的研发工艺越多，需要克服的问题越多，研发过程越难。如各个组成部分的质量、纯度、稳定性，以及大分子制备工艺、产率、成本等问题。因此，相对分子量越大，产品技术壁垒越高，产品研发难度越高。 图 11：各类型药物操作和检测的难易程度 资料来源：Science Direct，民生证券研究院 以诺华 Kymriah 产品为例，Kymriah 是全球首款获批上市的 CAR-T 产品，于 2017 年开始商业化销售。 诺华作为全球前十大知名跨国大药企， 公司实

28、力和能力首屈一指。 但是， 即使具备强劲研发实力和宽裕的研发投入， 在 CAR-T项目立项之初，诺华就寻找拥有核心技术平台和商业化产能的 CRO/CDMO服务商，在核心的慢病毒载体的设计改造上，诺华跟 Oxford Biomedica 合作，在临床后期乃至商业化生产上，诺华则选择了工艺成熟和产能充沛的Lonza。因此，我们可以看到，细胞基因治疗产品的外包时间点相较于小分子化药和大分子生物药更加提前，外包前置化特点显著。 和元生物(688238)/医药 本公司具备证券投资咨询业务资格，请务必阅读最后一页免责声明 证券研究报告 11 图 12：海内外 CGT CDMO 合作项目 资料来源：各公司官

29、网，民生证券研究院 2.3 外包市场扩容： 2025 年或将迎来细胞基因治疗产品商业化井喷期 商业化时间点较为明朗，随着临床管线的推进，2025 年基因细胞治疗或将迎来井喷期。 根据 PharmaProject 发布的 PharmaR&D Annual Review2020 ，预计2020年基因治疗在研管线1300余个， 69%的产品处于临床前研究阶段，只有 25 个产品推进到了临床 III 期阶段；2020 年细胞治疗在研管线 491 个，比 2019 年增加 215 个。根据 Evaluate Pharma 数据显示，全球细胞及基因治疗的市场规模将从 2017 年的 13 亿美元增长至 2

30、024 年的 437 亿美元，年复合增长率达到 65%。2019 年，FDA 发布声明称，鉴于进入临床前阶段的CGT 疗法数目激增，FDA 预计到 2025 年，将会每年批准 10-20 个 CGT 产品。 CDMOCDMO药企药企合作内容合作内容Lonza桑加莫生物科技公司CAR-TAdverum Biotechnologies Inc AAV诺华CAR-T吉利德CAR-T安捷伦将新的分析技术与龙沙Cocoon 平台相整合ValenzaBio推进VB421（一种治疗自身免疫疾病的抗IGF-1R抗体）生产达成合作协议Moderna在荷兰生产Moderna新冠疫苗原液Ankyra治疗公司开发及生

31、产一款细胞因子融合蛋白Altimmune在新冠疫苗（AdCOVID）生产上的合作Catalent诺华AAV萨雷普塔治疗公司AAVThermo Fisher桑加莫生物科技公司AAV星火治疗AAVAbeona Therapeutics IncAAV萨雷普塔治疗公司AAVFreeline Therapeutics Holdings PIC AAVOxford Biomedica诺华CAR-TBMSCAR-T阿斯利康新冠疫苗药明康德（药明生基）RegenxBio IncAAV博腾股份（博腾生物）凯地生物多个CAR-T项目的CMC研究开发中吉智药（南京）生物多个罕见遗传病基因治疗项目苏州惟佑基因AAV博

32、生吉医药CAR-T项目慢病毒大规模工艺港药溶瘤溶瘤细菌YB1项目中美CMC及IND注册南京卡提医学多个CAR-T项目和元生物亦诺微溶瘤病毒复诺健及其关联公司执行4个CMC-IND合同荣瑞医药溶瘤病毒江苏康缘溶瘤病毒江苏万戎溶瘤病毒元宋生物INC-CMC康华生物临床前药学研究南京吉迈重组病毒临床前研究样品生产及 IND 申报相关技术服务天士力创世杰重组病毒工艺变更及GMP生产技术方案；新增临床I/II期金斯瑞（蓬勃生物）上海隆耀生物科技有限公司CAR-T香雪精准TCR-T海外海外中国中国和元生物(688238)/医药 本公司具备证券投资咨询业务资格，请务必阅读最后一页免责声明 证券研究报告 12

33、 图 13：全球基因细胞治疗临床在研管线 资料来源：PharmaProject，民生证券研究院 CAR-T 逐步完成市场导入期，销售额逐年攀升。2021 年诺华 Kymriah 和吉利德 Yescarta 分别实现销售收入 5.87 亿美元和 6.95 亿美元， 2018-2021 年年均复合增长率分别为 97.67%和 38.08%。 图 14：三大 CAR-T 产品销售情况 资料来源：新康界，民生证券研究院 2.4 全球 CGT CDMO 竞争格局尚未定型，中国企业有望异军突起 全球基因/细胞治疗 CDMO 走向：发展初期，行业格局未定。我们从产业链布局、核心能力平台、客户构成、项目执行能

34、力及市占率五大方面进行横向对比，将海内外 CGT CDMO 进行梯队划分。 海外第一梯队：包括 Catalent、Lonza、Thermo Fisher，头部三家占据近 68%的市场份额。海外头部三家企业产业链布局和能力平台搭建都050100150200百万美元诺华Kymriah 吉利德yescarta吉利德Tecarus和元生物(688238)/医药 本公司具备证券投资咨询业务资格，请务必阅读最后一页免责声明 证券研究报告 13 较为完善，均具备临床前-临床-商业化生产能力，同时覆盖细胞基因主流药物。 Catalent 2020 年以 7.23 亿美金的收入位居榜首， 拥有超过 90个 cG

35、MP 级别的 AAV 生产项目经验； 同时， 2020 年， 首次实现 CDMO服务的药物管线获得 FDA 批准商业化。 Lonza 则是客户管线最早实现商业化销售的， 服务超过 160 个客户及 120 个项目， 2 个进入商业化阶段，为两款最早上市的 CAR-T 产品 Kymriah 和 Yescarta。 海外第二梯队：包括药明康德（WuXi ATU） 、Charles River、Oxford Biomedica，三家占据约 15%市场份额。海外第二梯队供应商在细胞基因治疗的某些环节具备高壁垒的技术能力平台，之后再过收购或加大投入逐步完成全产业链布局。比如，药明康德对于细胞基因治疗产品

36、建立的分析检测平台已经在全球打响知名度，587 个总项目数中，分析检测项目数为 251 个，占比约 43%。除此之外，药明康德收购英国公司OXGENE，加强了在病毒载体方面的能力；上海临港产能的扩建，提高临床后期乃至商业化的规模化生产能力。 国内第一梯队：包括和元生物和金斯瑞生物科技（蓬勃生物） ，两家占据国内约 11%市场份额。中国的 CGT CDMO 由于成立时间较晚，叠加目前细胞基因治疗外包还未开始明显像中国转移。因此，我们认为，未来随着国内 CGT CDMO 完善产业链布局，同时提升能力平台，逐步突破海外客户，打开海外市场，全球市场渗透率有望实现量的飞跃，长期成长空间十足。 国内第二梯

37、队：包括博腾股份（博腾生物）和康龙化成，康龙化成和博腾生物 2021 年上半年分别实现收入 7166 万元和 1000 万元。 图 15：CGT CDMO 全球竞争格局 资料来源：药明康德官网，和元生物招股说明书，民生证券研究院 和元生物(688238)/医药 本公司具备证券投资咨询业务资格，请务必阅读最后一页免责声明 证券研究报告 14 表 2：全球 CGT CDMO 核心竞争力对比 公司名称 工厂设施 CGT 相关能力平台 客户构成及项目情况 项目执行能力 Lonza 1、2001 年，美国，25000 ft2 2、2005 年，荷兰，55000 ft2 3、2011 年，新加坡，4100

38、 4、2018 年，美国，300000 ft2（体系内唯一基因载体工厂） 1、基因载体：质粒，AAV（2000L）,LV，AdV，溶瘤病毒 2、细胞治疗：自体和异体细胞治疗产品 诺华、吉利德等超过160 个客户；2 个进入商业化阶段的项目， 超过 120 个项目 超过120个工艺开发项目经验，250L 工艺开发规模；50-2000LcGMP 生产；为 Kymriah、 Yescarta 等提供细胞治疗 GMP 生产服务 Catalent 1、基因载体，美国，650000 ft2 2、细胞治疗，比利时、美国、德国，155000 ft2 1、 基因载体： 质粒， AAV，LV 2、细胞治疗：自体和

39、异体细胞治疗产品 2020 年，首次实现 CDMO 服务的药物管线获得 FDA 批准商业化 拥有超过 90 个 cGMP 级别的 AAV 生产项目经验。累计超过 50,000L 的 HEK293 瞬转悬浮培养经验，累计超过 4000L 的HEK293 悬浮培养经验， 具有超过 50 个 iCELLis Bioreactor 500 的生产经验 Thermo Fisher 1、2019 年，美国，65000 ft2；美国, 950000ft2；收购 Brammer Bio并同年扩展产能，90000 ft2 2、2020 年，美国. 290000 ft2, 新质粒工厂，1000L，67000 ft

40、2， 3、2021 年，收购 Henogen S.A., 7000 1、 基因载体： 质粒， AAV，AdV，RV，HSV，LV 2、现有产能 7900L Oxford Biomedica 近 20 万平方英尺产能 慢病毒载体基因治疗的先驱 诺华、BMS、阿 斯利康 2020 年 CDMO 项目增长至 20个，主要为与诺华、BMS 等合作的 CAR-T 项目 和元生物 拥有近1000平方米的基因治疗产品中试平台，近 7000 平方米的基因治疗产品 GMP 生产平台，包括质粒生产线 1 条、病毒载体生产线 3 条、CAR-T 细胞生产线 2 条、建库生产线 3 条、灌装线 1 条 1、 基因载体

41、： 质粒， AAV，LV 2、细胞治疗：自体和异体细胞治疗产品 3、溶瘤病毒 亦诺微、复诺健、康华生物、南京吉迈等超过 20 家 CDMO 客户；截至 2021 年 8 月，IND-CMC 项 目34 个，临床 I-II 期项目6 个 截至2021年8月20日， 完成 200 批次病毒生产与放行， 其中 IND-CMC 项目34 个，临床 I-II 期项目6 个；有中美双报 经验 药明康德（无锡生基） 1、美国：427000 ft2 2、英国：26000 ft2 3、中国：430600 ft2 1、 基因载体： 质粒， AAV，LV 2、细胞治疗：自体和异体细胞治疗产品 53 个临床前和临床

42、I期项目（29 个美国，24 个中国） ；8 个临床 II 期（美国） ；11个临床 III 期（9 个美国，2 个中国） 4 个项目处在 BLA 阶段 金斯瑞生物科技（蓬勃生物） 中国：质粒及 GMP 病毒厂房：累积面积 4800 基因载体：质粒，AAV，LV 隆耀生物、香雪生命等； 2020 年， 新获得 14 个 CMC 阶段项目，14 个临床项目 截至 2021 年上半年， 50 个质粒 CMC 项目，20 个病毒载体 CMC 项目 康龙化成 1、美国：2020 年收购 Absorption Systems 2、英国：2021 年收购 Allergan 1、美国：实验室分析、生物学测试

43、和动物测试等实验室服务 和元生物(688238)/医药 本公司具备证券投资咨询业务资格，请务必阅读最后一页免责声明 证券研究报告 15 Biologics Limited 2、英国：涵盖 CGT 工艺开发及其 cGMP 生产的全流程的全套 CDMO 服务 博腾股份（博腾生物） 中国：1200 实验室，4000 GMP 车间 1、 基因载体： 质粒， AAV，LV 2、细胞治疗：自体和异体细胞治疗产品 凯地生物、博生吉医药、港药溶瘤、南京卡提医学、苏州惟佑基因、中吉智药 截至 2021 年上半年， 已完成 7个项目， 新签 9 个订单， 执行中项目 14 个 资料来源：各公司官网，民生证券研究院

44、 3 基因药中国造：全面的业务能力和技术平台，和元生物领跑国内 CGT CDMO 行业 3.1 核心技术积蓄硬实力，业务板块覆盖 CGT 全流程 公司主要提供基因治疗 CRO 和 CDMO 服务，此外，还从事少量生物制剂及试剂的生产与销售。在稳健经营的 CRO 业务基础上，公司良好把握了国内基因治疗领域的成长机遇，近年来积极拓展基因治疗 CDMO 业务，并快速转换为以 CDMO 业务为主要收入增长引擎和战略发展重点。 基因治疗由于其复杂的技术机制、高门槛的工艺开发和大规模生产、严格的法规监管要求、有限的产业化经验、差异化的适应症药物用量，相比传统制药更加依赖于研发和生产外包服务。 图 16：公

45、司业务板块 资料来源：和元生物招股书，民生证券研究院 全面的技术平台为公司的高速发展提供重要支撑。公司拥有包括分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF 级动物实验平台、临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台在内的全面的技术平台，为公司从事多元化的外包服务提供了重要的技术研发支撑。 两大核心技术集群突破瓶颈， 达到国际高标准。 公司两大核心技术集群包括：和元生物(688238)/医药 本公司具备证券投资咨询业务资格，请务必阅读最后一页免责声明 证券研究报告 16 1、基因治疗载体开发技术；2、基因治疗载体生产工艺及质控技术。两大核心技术集群，能够针对性

46、地突破基因治疗面临的病毒载体工艺开发、不同规模的工艺放大、 大规模 GMP 生产和质量控制中面临的关键技术瓶颈， 并通过与先进的 GMP 平台和完善的质量控制体系有效协同， 完成符合 FDA、 NMPA 等标准的 IND 申报服务，交付国际多中心临床试验样品。 图 17：公司全面的技术平台 资料来源：和元生物招股说明书，民生证券研究院 3.2 CRO 业务：服务涵盖基因治疗的基础研究和新药发现阶段，客户粘性强 CRO 服务涵盖基因治疗的基础研究和新药发现阶段。理解基因功能、候选基因靶点和候选药物的作用机制，是基因治疗的研发基础，对于药物的临床转化及开发成功至关重要。公司提供的基因治疗 CRO

47、服务包括基因治疗载体研制服务和基因功能研究服务，目前主要系针对基因治疗的基础研究阶段，同时对于药物发现和药效药理研究阶段的覆盖亦逐步增加。 基因治疗载体研制服务：基因治疗载体是将目的基因导入宿主细胞进行表达，以研究基因功能或治疗疾病的工具，包括病毒载体和非病毒载体（如质粒） 。公司可提供实验室阶段的基因治疗载体包装服务，包括质粒构建、腺相关病毒包装、慢病毒包装、腺病毒包装、其他载体构建等服务。 基因功能研究服务：基因功能研究是通过在细胞或动物水平上调或者下和元生物(688238)/医药 本公司具备证券投资咨询业务资格，请务必阅读最后一页免责声明 证券研究报告 17 调基因表达，研究基因表 达变

48、化带来的细胞功能或动物生理功能变化，以此验证基因功能，完善基础研究 积累，为寻找合适的基因治疗靶点提供支持。公司可为研究者提供细胞实验服务、动物实验服务、外泌体研究服务、检测服务等基因功能研究服务。 图 18：公司基因治疗 CRO 服务 资料来源：和元生物招股书，民生证券研究院 CRO 服务科研类客户占比较高，逐步加强非科研类客户的业务拓展。根据 JAMA 杂志2020年3月刊， 在纳入统计的341项美国基因治疗临床试验中，接近 50%的临床 I 期与 II 期试验项目获得过来自学术界的资助，表明基因治疗药物研发比较依赖于基础研究转化。客户以科研院校为主，同时公司类客户收入 2018-2021

49、H1 占比分别为 5.69%、8.04%、12.34%和 15.89%，逐步提高。 图 19：载体研制服务的客户类型及收入构成情况 资料来源：和元生物招股书，民生证券研究院 基因治疗载体研制服务：CRO 的基础核心业务，收入端近 3 年总体保持稳定。为基因功能研究者提供质粒、病毒等各种基因表达载体的设计和构建、包装、生产等服务，以满足基因治疗早期研发的需求。1）2018-2021H1， 载体研制服务收入分别为 2477 万元、 2641 万元、 2626万元及1650万元， 占CRO 收入的比例分别为84.41%、 73.19%、 71.57%和 69.13%，比重保持较高；2020 年收入略

50、微下降，主要系院校类客户受到 2020 年上半年新冠肺炎疫情影响， 科研实验需求暂时性滞缓导致。 和元生物(688238)/医药 本公司具备证券投资咨询业务资格，请务必阅读最后一页免责声明 证券研究报告 18 2）现有 CRO 业务布局系基于载体研制服务发展而来。载体研制服务作为公司自设立起即从事的早期主营业务， 为公司拓展 CRO 业务提供了技术、市场和客户基础。 基因功能研究服务：对基因治疗载体研制服务的拓展及延伸。公司可为研究者提供细胞功能学实验、动物模型构建、指标检测等服务，服务种类众多，满足基因功能研究者对特定目的基因的研究需求。2018-2021 H1，基因功能研究服务实现收入分别