1、 请阅读最后一页的重要声明！ 和元生物(688238) / 医疗服务 / 公司深度研究报告 / 2022.4.13 专注细胞与基因治疗专注细胞与基因治疗 CDMOCDMO 证券研究报告 投资评级：中性投资评级：中性( (首次首次) ) 基本数据基本数据 20222022- -0404- -1212 收盘价（元） 17.62 流通股本（亿股） 0.69 每股净资产（元） 2.33 总股本（亿股） 4.93 最近最近 1212 月市场表现月市场表现 分析师分析师 张文录张文录 SAC 证书编号：S01 联系人联系人 华挺华挺 相关报告相关报告 核心观点 和元生物和元生物是是基

2、因治疗领域的综合服务商。基因治疗领域的综合服务商。公司公司专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等 CRO 服务，以及为基因药物的研发提供 IND-CMC 药学研究、临床样品 GMP 生产等 CDMO 服务。公司目前可提供：质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品；溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品；CAR-T 等细胞治疗产品的技术研究、工艺开发和 GMP 生产服务。 细胞与基因治疗产品壁垒高，细胞与基因治疗产品壁垒高，公司在手订单维持营收增长公司在手订单维持营收增长。基因治疗药物研发和生产难度大、周期长、成本高，同时对于技术平台、GMP 生产平台要求标准较高，对于 C

3、DMO 需求大。2021 年 8 月 20 日公司在手订单约 3.13 亿，项目数量 42 个（溶瘤病毒 22 个，AAV 基因治疗 6 个，细胞治疗 14 个），为 2022 年收入端维持高增长提供支撑。 公司已具有两大核心技术集群公司已具有两大核心技术集群：1、基因治疗载体开发技术；2、基因治疗载体生产工艺及质控技术。公司拥有近 1000 平方米的基因治疗产品中试平台，近 7000 平方米的基因治疗产品 GMP 生产平台，包括质粒生产线 1 条、病毒载体生产线 3 条、CAR-T 细胞生产线 2 条、建库生产线 3条、灌装线 1 条，GMP 产能规模已达国外同类企业水平。 公司作为主营业务

4、纯粹为细胞基因治疗的首家上市公司，由于细胞基因治公司作为主营业务纯粹为细胞基因治疗的首家上市公司，由于细胞基因治疗赛道的高景气，可以享受一定估值溢价空间。疗赛道的高景气，可以享受一定估值溢价空间。未来，公司有望维持高增长态势，预测2022-2024年公司收入分别为4.23/6.23/8.79亿元，同比增长 66.09/47.23/40.98%，归母净利润分别为 0.83/1.23/1.98 亿元，对应 EPS 分别为 0.21/0.31/0.50 元。首次覆盖，给予首次覆盖，给予“增持增持”评级。评级。 风险提示：风险提示：监管趋严的风险；技术路线迭代的风险；研发不及预期的风险；销售不及预期的

5、风险；国际关系变动的风险；产能释放不及预期的风险 盈利预测: 2020A 2021A 2022E 2023E 2024E 营业总收入（百万元） 143 255 423 623 879 收入增长率（%） 126.93 78.57 66.09 47.23 40.98 归母净利润（百万元） 94 54 83 123 198 净利润增长率（%） 358.57 -42.55 53.22 48.54 60.02 EPS（元/股） 0.32 0.14 0.21 0.31 0.50 PE 0.00 0.00 87.64 59.00 36.87 ROE（%） 11.12 5.91 8.31 10.98 14.9

6、5 PB 0.00 0.00 7.28 6.48 5.51 数据来源：wind 数据，财通证券研究所 -20%-12%-4%4%13%21%-04和元生物沪深300上证指数医疗服务 公司深度研究报告公司深度研究报告 证券证券研究报告研究报告 谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准 2 内容目录内容目录 1.1. 公司简介：深耕细胞与基因治疗领域多年的公司简介：深耕细胞与基因治疗领域多年的 CDMOCDMO 领先企业领先企业 . 3 3 1.1.1.1. 公司简介公司简介 . 3 3 1.2.1.2. 公司股权结构与

7、管理层公司股权结构与管理层 . 5 5 1.3.1.3. 业务持续高速增长业务持续高速增长 . 7 7 2.2. 基因治疗领域基因治疗领域 CRO CRO 和和 CDMO CDMO 业务方兴未艾业务方兴未艾 . . 1111 2.1.2.1. 基因治疗监管发展历程基因治疗监管发展历程 . 1111 2.2.2.2. 中国基因治疗行业政策中国基因治疗行业政策 . 1212 2.3.2.3. 细胞与基因治疗行业蓬勃发展细胞与基因治疗行业蓬勃发展 . 1313 3.3. 和元生物具有完善的业务能力和技术平台和元生物具有完善的业务能力和技术平台 . 1717 4.4. 盈利预测与投资建议盈利预测与投资

8、建议 . 2020 4.1.4.1. 盈利预测假设与业务拆分盈利预测假设与业务拆分 . 2020 4.2.4.2. 估值分析与投资建议估值分析与投资建议 . 2121 5.5. 风险提示风险提示 . 2222 图表目录图表目录 图图 1. 1. 和元生和元生物办公楼实景物办公楼实景 . 3 3 图图 2. 2. 和元技术平台和元技术平台 . 4 4 图图 3. 3. 公司发展历程公司发展历程 . 5 5 图图 4. 4. 公司股权结构公司股权结构 . 6 6 图图 5. 5. 公司营业收入与净公司营业收入与净利润利润 . 8 8 图图 6. 6. 公司业务结构覆盖公司业务结构覆盖 CROCRO

9、 与与 CDMOCDMO . 8 8 图图 7. 7. 美国细胞与基因治疗领域发展历程美国细胞与基因治疗领域发展历程 . 1111 图图 8. 20168. 2016- -20202020 年细胞与基因治疗行业投融资情况年细胞与基因治疗行业投融资情况 . 1414 图图 9. 9. 细胞与基因治疗领域交易数量与金额快速增长细胞与基因治疗领域交易数量与金额快速增长 . 1414 图图 10. 10. 全球累计在研基因治疗临床试验数量全球累计在研基因治疗临床试验数量. 1717 图图 11. 11. 公司拥有国内领先的细胞与基因治疗公司拥有国内领先的细胞与基因治疗 GMPGMP 生产线生产线 .

10、1919 表表 1. 1. 公司管理与技术团队公司管理与技术团队 . 7 7 表表 2. 2. 公司收入拆分（万元）公司收入拆分（万元） . 9 9 表表 3. 3. 公司公司 20192019- -2021H12021H1 前十大客户情况前十大客户情况 . 1010 表表 4. 4. 公司公司 20212021 年在手订单情况年在手订单情况 . 1010 表表 5. 5. 中国中国基因治疗行业政策基因治疗行业政策 . 1313 表表 6. FDA6. FDA 已批准的在售基因治疗制品（截至已批准的在售基因治疗制品（截至 2021.082021.08） . 1515 表表 7. EMA7. E

11、MA 已批准的在售基因治疗制品（截至已批准的在售基因治疗制品（截至 2021.082021.08） . 1616 表表 8. 8. 公司核心技术突破技术瓶颈公司核心技术突破技术瓶颈 . 1818 表表 9. 9. 公司行业竞争情况公司行业竞争情况 . 2020 表表 10. 10. 公司盈利预测公司盈利预测 . 2121 表表 11. 11. 可比公司估值可比公司估值 . 2222 RZiZpXbYhUtXfW2XfW6MbPbRnPpPoMnPkPnNrNlOnMtP7NnNuMMYsPpRvPnPoO 公司深度研究报告公司深度研究报告 证券证券研究报告研究报告 谨请参阅尾页重要声明及财通证

12、券股票和行业评级标准谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准 3 1.1. 公司简介：深耕细胞与基因治疗领域多年的公司简介：深耕细胞与基因治疗领域多年的 CDMOCDMO 领先企业领先企业 1.1.1.1. 公司简介公司简介 和元生物是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究，提供基因治疗载体研制、基因功能研究等 CRO 服务；以及为基因药物的研发，提供 IND-CMC 药学研究、临床样品 GMP 生产等 CDMO 服务。 公司以“基因药中国造”为使命，围绕病毒载体研发和大规模生产工艺开发，打造了核心技术集群，建立了适用于多种基因药物的大规模、高灵活性 GMP生产

13、体系。通过提供：质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品；溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品；CAR-T 等细胞治疗产品的技术研究、工艺开发和 GMP 生产服务，公司致力于加快基因治疗的基础研究、药物发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗产业整体发展，实现“让基因治疗造福人类”的公司愿景。 图图 1.1. 和元生物和元生物办公楼实景办公楼实景 数据来源：数据来源：和元生物官网，和元生物官网，财通证券研究所财通证券研究所 公司拥有包括分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF 级动物实验平台、临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台在内的全面的技

14、术平台，为公司从事多元化的 CRO、CDMO 服务提供了重要的技术研发支撑。 公司深度研究报告公司深度研究报告 证券证券研究报告研究报告 谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准 4 图图 2.2. 和元技术平台和元技术平台 数据来源：数据来源：和元生物和元生物招股书，招股书，财通证券研究所财通证券研究所 公司自成立起即深耕基因治疗领域，发展大体经历了 3 个阶段： 第一阶段，2013 年-2015 年，基因治疗 CRO 业务为主。公司以基因治疗CRO 业务为主，通过提供毒载体的改造和发现、病毒载体包装、基因功能研究等，服务于高校、医院等

15、机构开展疾病机理、基因功能修饰等基础性、先导性研究工作。此阶段，公司打造并完善基因治疗早期研发所需的基础技术平台，同时逐步加大对基因功能研究、载体大规模生产技术的探索，为拓展基因治疗CDMO 业务进行铺垫。 第二阶段，2016 年-2019 年，基因治疗 CDMO 业务准备期，迅速完成了技术、GMP 平台、人员及市场拓展的准备。2016 年以后，全球基因治疗产业加快发展，公司积极打造 CDMO 工艺团队和建设 GMP 产能，重点建成了基因治 公司深度研究报告公司深度研究报告 证券证券研究报告研究报告 谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标

16、准 5 疗载体工艺开发技术平台、质控研究技术平台等技术平台；于2018年启动公司首个新药临床申报 CDMO 服务项目，于 2019 年建成基于“一次性技术”的高灵活性 GMP 平台和完善的质量管理体系，同时启动首个中、美 IND 双报CDMO 项目。 第三阶段，2020 年-至今，基因治疗 CDMO 业务成长期。2020 年以后，国内基因治疗产业开始快速发展，带动CDMO服务市场需求持续上升。公司继续深化已有平台技术，加强新技术、新工艺和新方法在基因治疗载体在生产工艺和质量检测方面的应用开发，进一步加强和完善 GMP 质量管理体系以及项目管理体系，提升CDMO项目交付能力。同时打造细胞治疗工艺

17、技术平台，为客户提供多样化高质量服务。目前已为超过 90 个 Pre-IND 及临床 I&II 期项目提供服务。2020 年 5 月，公司帮助客户的溶瘤病毒项目成功获得美国临床试验批件，并提供样品用于客户在中国、美国、澳大利亚的临床试验研究，达成了 CDMO业务的重要里程碑。 图图 3.3. 公司发展历程公司发展历程 数据来源：数据来源：和元生物招股书和元生物招股书，财通证券研究所财通证券研究所 1.2.1.2. 公司股权结构与管理层公司股权结构与管理层 目前，公司已形成了完善合理的股权结构，为公司保持领先优势提供了坚实的制度保障。截止 2021 年 12 月 31 日，公司控股股东、机构股东

18、、核心团队股东、其他股东分别持有公司发行前股本总额的 24.03%、53.00%、10.09%、12.88%。其中，潘讴东先生为控股股东，同时也是公司的实际控制人；机构股 公司深度研究报告公司深度研究报告 证券证券研究报告研究报告 谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准 6 东主要是 VC/PE 投资人。核心团队股东包括王富杰等 5 人及上海讴立（贾国栋、徐鲁媛分别持股25.56%） 、上海讴创（贾国栋、徐鲁媛分别持股 50%）两个持股平台，均为控股股东一致行动人。 图图 4.4. 公司股权结构公司股权结构 数据来源：数据来源：和元生物

19、招股书，和元生物招股书，财通证券研究所财通证券研究所 公司已建立了一支强大的技术与管理团队，人才储备雄厚。 公司深度研究报告公司深度研究报告 证券证券研究报告研究报告 谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准 7 表表 1.1. 公司管理与技术团队公司管理与技术团队 姓名 职务 简介 潘讴东 董事长 1989 年 7 月至 1992 年 10 月，任上海氯碱化工股份有限公司培训中心教师；1992 年 9月至 2002 年 12 月，任第二军医大学（现已更名为海军军医大学）基础部新药中试中心科研技术员；2003 年 3 月至 2005 年

20、3 月，任上海讴博医学生物工程科技有限公司总经理；2005 年 4 月至 2006 年 4 月，任华源集团上海医药分公司华东地区商务部经理；2006 年 5 月至 2012 年 12 月，任上海生博医学生物工程科技有限公司执行董事兼总经理；2013 年 3 月至 2013 年 4 月，任和元有限执行董事；2013 至今，任和元生物董事长。 贾国栋 董事、总经理 2009 年 7 月至 2017 年 1 月，先后担任通用电气医疗集团中国生命科学研发中心高级研究员、研究经理、研发总监；2017 年 2 月至 2017 年 7 月，任公司工艺研发总监；2017年 7 月至今，任职和元生物。 杨兴林

21、副总经理、研发总监 博士学位。1998 年 7 月至 2002 年 6 月，任天津市国家海洋信息中心海洋经济工作室助理工程师；2004 年 9 月至 2011 年 4 月，在中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所攻读博士学位；2011 年 4 月至 2013 年 6 月，任上海生博生物医药科技有限公司技术总监；2013 年 6 月至今任职和元生物 杨兴林 副总经理、研发总监 博士学位。1998 年 7 月至 2002 年 6 月，任天津市国家海洋信息中心海洋经济工作室助理工程师；2004 年 9 月至 2011 年 4 月，在中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所攻读博士学位；2011 年

22、 4 月至 2013 年 6 月，任上海生博生物医药科技有限公司技术总监；2013 年 6 月至今任职和元生物。 额日贺 副总经理、研发总监 本科学历。1999 年 7 月至 2002 年 5 月，任内蒙古双奇药业股份有限公司质量保证工程师；2002 年 5 月至 2002 年 8 月，任上海交大昂立生物药业有限公司质检技术员；2002年 10 月至 2003 年 10 月，任上海兆安医学科技有限公司质检技术员；2003 年 10 月至2007 年 10 月，任上海双金生物科技有限公司菌种工程师、质量部经理；2007 年 10 月至 2011 年 6 月，任维亚生物科技（上海）有限公司技术工程

23、师；2012 年 3 月至 2013年 3 月，任上海生博生物医药科技有限公司行政主管、采购；2013 年 4 月至今任职和元生物。 由庆睿 副总经理、CDMO 运营总监 博士学位。 2012 年 9 月至 2013 年 7 月，任美国天主教大学博士后；2013 年 7 月至 2015 年 3 月，任通用电气（中国）研究开发中心有限公司（现已更名为通用电气（中国）能源发展有限公司）高级研究员；2015 年 3 月至 2017 年 5 月，任长春高新技术产业（集团）股份有限公司企业发展部部长；2017 年 5 月至今任职和元生物。 数据来源：数据来源：和元生物招股书，和元生物招股书，财通证券研究

24、所财通证券研究所 1.3.1.3. 业务持续高速增长业务持续高速增长 近年来，得益于细胞与基因治疗行业蓬勃发展，公司业绩快速增长。2018- 公司深度研究报告公司深度研究报告 证券证券研究报告研究报告 谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准 8 2020 年公司营收分别为 0.44/0.63/1.43 亿元，2018-2020 年营收 CAGR 为 79.70%；20182020 年公司归母净利润分别为-0.32/-0.37/0.94 亿元。 图图 5.5. 公司营业收入与净利润公司营业收入与净利润 数据来源：数据来源：windwind

25、，财通证券研究所财通证券研究所 图图 6.6. 公司业务结构覆盖公司业务结构覆盖 CROCRO 与与 CDMOCDMO 数据来源：数据来源：和元生物招股书和元生物招股书，财通证券研究所财通证券研究所 具体来看，由于公司病毒载体业务涉及 CRO 与 CDMO 两方面业务，且近年来快速增长。从产品的结构来看，2018-2021 年上半年，基因治疗 CRO 和 CDMO 营收占比之和一直维持在 95%以上。主要得益于 2013-2019 年，公0%20%40%60%80%100%120%140%-020025030020021营业收入（百万元）归母净

26、利润营业收入YOY 公司深度研究报告公司深度研究报告 证券证券研究报告研究报告 谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准 9 司大量服务 CRO 客户，随着客户项目推进 IND 和 I/II 期临床，CDMO 需求快速增加。但是，由于行业发展仍处在发展早期，国内进入临床阶段的客户仍相对较少，公司收入仍主要是 IND-CMC 项目。 表表 2.2. 公司收入拆分公司收入拆分（万元）（万元） 类别 2021 年 1-6月 2020 年度 2019 年度 2018 年度 基因治疗 CRO 2,386.47 3,668.62 3,608.52 2

27、,934.85 基因治疗载体研制服务 1,649.76 2,625.57 2,641.17 2,477.33 基因功能研究服务 736.71 1,043.05 967.35 457.52 基因治疗 CDMO(Pre-IND) 5,311.24 9,008.68 2,483.02 1,291.17 Non-IND 服务 522.17 505.61 197.34 102.14 IND-CMC 服务 4,555.47 7,892.85 2,006.14 1,084.95 Pre-IND 配套服务 233.6 610.22 279.54 104.08 基因治疗 CDMO(Post-IND) 1,913

28、.30 1,162.66 - - 临床 I&II 期生产服务 1,913.30 1,162.66 - - 生物制剂、试剂及其他 267.89 391.21 192.74 108.68 合计 9,878.89 14,231.18 6,284.28 4,334.70 数据来源：数据来源：和元生物招股书，和元生物招股书，财通证券研究所财通证券研究所 公司深度研究报告公司深度研究报告 证券证券研究报告研究报告 谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准 10 表表 3.3. 公司公司 2 2019019- -20212021H H1 1 前十大客户

29、情况前十大客户情况 年度 序号 客户名称 主要服务 销售金额（万元） 销售占比 2021 年 1-6 月 1 深圳市亦诺微医药科技有限公司 基因治疗 CDMO 1,912.08 19.31% 2 上海复诺健生物科技有限公司 基因治疗 CDMO 1,211.13 12.23% 3 江苏万戎生物医药科技有限公司 基因治疗 CDMO 851.29 8.60% 4 原启生物科技（上海）有限责任公司 基因治疗 CDMO 639.23 6.46% 5 北京中因科技有限公司 基因治疗 CDMO 520.19 5.25% 合计 5,133.92 51.85% 2020 年度 1 深圳市亦诺微医药科技有限公司

30、基因治疗 CDMO 2,646.94 18.54% 2 上海复诺健生物科技有限公司 基因治疗 CDMO 1,751.39 12.27% 3 成都康华生物制品股份有限公司 基因治疗 CDMO 1,673.11 11.72% 4 南京吉迈生物技术有限公司 基因治疗 CDMO 733.02 5.13% 5 江苏万戎生物医药科技有限公司 基因治疗 CDMO 509.43 3.57% 合计 7,313.90 51.23% 2019 年度 1 深圳市亦诺微医药科技有限公司 基因治疗 CDMO 858.7 13.65% 2 杭州功楚生物科技有限公司 基因治疗 CDMO 647.85 10.30% 3 贵州中

31、泽微环生物科技有限公司 基因治疗 CDMO 597.39 9.50% 4 中国科学院上海营养与健康研究所 基因治疗 CRO 130.08 2.07% 5 陆军军医大学第一附属医院 基因治疗 CRO 91.76 1.46% 合计 2,325.79 36.97% 数据来源：数据来源：和元生物招股书，和元生物招股书，财通证券研究所财通证券研究所 目前公司在手订单情况良好，根据招股书披露截止 2021 年 8 月 20 日公司在手订单约 3.13 亿，项目数量 42 个（溶瘤病毒 22 个，AAV 基因治疗 6 个，细胞治疗 14 个） ，也为 2022 年收入端维持高增长提供支撑。 表表 4.4.

32、公司公司 2 2021021 年在手订单情况年在手订单情况 产品类别 在手项目数量（个） 在手未执行合同金额 （万元） 溶瘤病毒 14 22,060.58 AAV 基因治疗 6 3,023.56 细胞治疗 22 5,481.00 其他 - 694.5 小计 42 31,259.64 数据来源：数据来源：和元生物招股书，和元生物招股书，财通证券研究所财通证券研究所 公司深度研究报告公司深度研究报告 证券证券研究报告研究报告 谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准 11 2.2. 基因治疗领域基因治疗领域 CRO CRO 和和 CDMO C

33、DMO 业务方兴未艾业务方兴未艾 2.1.2.1. 基因治疗监管发展历程基因治疗监管发展历程 美国在基因治疗领域具有相对严谨和完善的监管体系，已形成由法律法规、管理制度与药物指南组成的三层法规监管框架。其监管发展历史整体上分为自由发展阶段、调整阶段、规范化发展阶段。 自由发展阶段（1991-1999） ：1991 年，FDA 发布了其在基因治疗领域的第一份指导意见，由此掀起了基因治疗的热潮。 调整阶段（1999） ：1999 年，一位患者在基因治疗的安全性临床研究中因为免疫过激反应而死亡，引发了公众对于基因治疗安全性的广泛讨论。基因治疗行业的发展一度面临较大的信任危机。 规范化发展阶段（199

34、9-至今） ：FDA 陆续公布了多项针对基因治疗的监管办法，以加强对受试者的保护，同时，建立 ClinicalTrials.gov 网站追踪各领域的临床试验情况，基因治疗发展随之步入正轨。2018 年，FDA 声明将减少不必要的双重监察，逐步简化监管程序。 图图 7.7. 美国细胞与基因治疗领域发展历程美国细胞与基因治疗领域发展历程 公司深度研究报告公司深度研究报告 证券证券研究报告研究报告 谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准 12 数据来源：数据来源：和元生物招股书和元生物招股书，财通证券研究所财通证券研究所 目前，FDA 已颁布

35、多项主要针对特定疾病领域基因治疗的政策，涉及神经退行性疾病、血友病、罕见病等，为各类基因治疗产品的设计、试验、分析、临床评估、用药随访，以及各国开展的基因治疗研究及临床试验提供了重要指导意见。 2.2.2.2. 中国基因治疗行业中国基因治疗行业政策政策 2016 年以来，国家和各级政府持续出台产业鼓励政策，支持基因治疗 CDMO及基因治疗整体产业的发展。行业相关政策具体如下 公司深度研究报告公司深度研究报告 证券证券研究报告研究报告 谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准 13 表表 5.5. 中国基因治疗行业政策中国基因治疗行业政策

36、序号 政策名称 发布时间 发布部门 主要内容 1 中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035 年远景目标纲要 2021 全国人大常委会 加强基因组学研究应用、生物药等技术创新 2 上海市建设具有全球影响力的科技创新中心“十四五”规划 2021 上海市政府 建立从实验室到临床阶段的细胞治疗及基因治疗关键技术体系，覆盖载体研发、生产工艺、质量控制等核心技术以及临床转化等多个环节，满足国内和国际市场日益扩大的细胞与基因治疗产业化需求，推动细胞治疗与基因治疗产品的技术创新与产业化进程。 3 上海市先进制造业发展“十四五”规划 2021 上海市政府 加快免疫治疗、基因治疗、溶瘤病毒疗法等

37、技术产品的研究和转化，加强合同委托模式（CMO/CDMO）发展 4 北京市“十四五”时期高精尖产业发展规划 2021 北京市政府 在细胞和基因治疗方面构筑领先优势,完善 CRO、CMO/CDMO 等平台服务体系,推动重点品种新药产业化。 5 上海市人民政府办公厅关于促进本市生物医药产业高质量发展的若干意见 2021 上海市政府 支持基因治疗、细胞治疗等高端生物制品；鼓励通过合同生产组织（CMO）或合同研发生产组织（CDMO）方式，委托开展研发生产活动 6 产业结构调整指导目录（2019 年本） 2019 国家发展改革委 将基因治疗药物和细胞治疗药物写入指导目录 7 知识产权重点支持产业目录（2

38、018 年本） 2019 国家知识产权局 将干细胞与再生医学、免疫治疗、细胞治疗、基因治疗划为国家重点发展和亟需知识产权支持的重点产业之一 8 关于组织实施生物医药合同研发和生产服务平台建设专项的通知 2018 国家发展改革委等四部委 重点支持生物医药合同研发服务、生物医药合同生产服务，重点支持创新药生产工艺开发和产业化，优先支持掌握药物生产核心技术、质量体系及环境健康安全（EHS）体系与国际接轨的规模化、专业化合同生产服务平台 9 “十三五”卫生与健康科技创新专项规划 2017 国家科技部、卫健委等 加强干细胞和再生医学、免疫治疗、基因治疗、细胞治疗等关键技术研究，加快生物治疗前沿技术的临床

39、应用，创新治疗技术，提高临床救治水平 10 战略性新兴产业重点产品和服务指导目录（2016 版） 2017 国家发展改革委 生物技术药物中提到了“针对恶性肿瘤等难治性疾病的细胞治疗产品和基因药物” 11 “十三五”生物产业发展规划 2016 国家发展改革委 建设集细胞治疗新技术开发、细胞治疗生产工艺研发、病毒载体生产工艺研发，病毒载体 GMP 生产、细胞治疗 cGMP生产、细胞库构建等转化应用衔接平台于一体的免疫细胞治疗技术开发与制备平台 12 “十三五”国家科技创新规划 2016 国务院 发展先进高效生物技术，开展重大疫苗、抗体研制、免疫治疗、基因治疗、细胞治疗、干细胞与再生医学、人体微生物

40、组解析及调控等关键技术研究，构建具有国际竞争力的医药生物技术产业体系 数据来源：数据来源：和元生物招股书和元生物招股书，财通证券研究所财通证券研究所 2.3.2.3. 细胞与基因治疗行业蓬勃发展细胞与基因治疗行业蓬勃发展 2015 年以来，全球基因治疗行业加快发展，行业融资不断升温，风险投资、私 公司深度研究报告公司深度研究报告 证券证券研究报告研究报告 谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准 14 募投资、IPO 十分活跃。特别在 2017 年以后，随着腺相关病毒药物 Luxturna和 2 款 CAR-T 药物 Kymriah 和

41、Yescarta 的上市，基因治疗行业迅猛发展，行业融资总额从 2017 年的约 75 亿美元大幅增长至 2020 年的 199 亿美元。 图图 8.8. 2 2016016- -20202020 年细胞与基因治疗行业投融资情况年细胞与基因治疗行业投融资情况 数据来源：数据来源：Alliance for Regenerative Medicine 2020 Annual ReportAlliance for Regenerative Medicine 2020 Annual Report，财通证券研究所财通证券研究所 同时，基因治疗领域并购规模快速扩大，于2019年爆发增长至1,562亿美元。

42、并购活跃度的显著提高，反映了行业加快的整合趋势和强劲的发展态势。 图图 9.9. 细胞与基因治疗领域交易数量与金额快速增长细胞与基因治疗领域交易数量与金额快速增长 数据来源：数据来源：Cell and Gene TherapiesCell and Gene Therapies，财通证券研究所财通证券研究所 公司深度研究报告公司深度研究报告 证券证券研究报告研究报告 谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准 15 同时，基因治疗药物全球商业化进程持续加快。截至 2021 年 8 月，美国 FDA已批准的在售基因治疗药物有 8 个，其中 5

43、个 CAR-T，2 个病毒载体疗法，1个溶瘤病毒疗法；欧洲药品管理局已批准的在售基因治疗药物有 11 个，其中 3个是 CAR-T 疗法。 表表 6.6. FDAFDA 已批准的在售基因治疗制品已批准的在售基因治疗制品（截至截至 2021.082021.08） 通用名 商品名 生产厂家 获批时间 适应症 疗法分类 相关病毒载体 原研机构 idecabtagene vicleucel Abecma Celgene Corporation 2021 成人复发或难治性多发性骨髓瘤患者 CAR-T 慢病毒 Celgene Corporation Lisocabtagene Maraleucel Bre

44、yanzi Juno Therapeutics, Inc. 2021 成人复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤 CAR-T 慢病毒 Juno Therapeutics Brexucabtagene Autoleucel Tecartus Kite Pharma, Inc. 2020 成人复发/难治性大 B 细胞淋巴瘤 CAR-T 逆转录病毒 Kite Pharma, Inc. Onasemnogene Abeparvovec- xioi Zolgensma Novartis Pharmaceuticals Corporation 2019 脊髓性肌肉萎缩症 病毒载体疗法 腺相关病毒 Center f

45、or Gene Therapy, Abigail Wexner Research Institute, Nationwide Childrens Hospital Tisagenlecleucel Kymriah Novartis Pharmaceuticals Corporation 2017 难治或复发性 B 淋巴细胞白血病 CAR-T 慢病毒 Abramson Cancer Center of University of Pennsylvania Voretigene Neparvovec-rzyl Luxturna Spark Therapeutics, Inc. 2017 RPE65

46、 基因突变相关的视网膜萎缩 病毒载体疗法 腺相关病毒 Center for Cellular and Molecular Therapeutics, Childrens Hospital of Philadelphia (CHOP) Axicabtagene Ciloleucel Yescarta Kite Pharma, Inc. 2017 复发或难治性成人大 B 细胞淋巴瘤 CAR-T 逆转录病毒 Surgery Branch in NCIs Center for Cancer Research (CCR) Talimogene Laherparepvec Imlygic Amgen In

47、c. 2015 不能通过手术完全切除的晚期黑色素瘤 溶瘤病毒 单纯疱疹病毒 BioVex Limited 数据来源：数据来源：F FDADA，财通证券研究所财通证券研究所 公司深度研究报告公司深度研究报告 证券证券研究报告研究报告 谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准 16 表表 7.7. EMAEMA 已批准的在售基因治疗制品已批准的在售基因治疗制品（截至截至 2021.082021.08） 通用名 商品名 生产厂家 获批时间 适应症 疗法 分类 相关病毒载体 原研机构 idecabtagene vicleucel Abecma C

48、elgene Corporation 2021 成人复发或难治性多发性骨髓瘤患者 CAR-T 慢病毒 Celgene Corporation Elivaldogene Autotemcel Skysona Bluebird Bio 2021 脑性肾上腺脑白质营养不良症 病毒载体疗法 慢病毒 Bluebird Bio Brexucabtagene Autoleucel Tecartus Kite Pharma, Inc. 2020 成人复发/难治性套细胞淋巴瘤 CAR-T 逆转录病毒 Kite Pharma, Inc. Onasemnogene Abeparvovec-xioi Zolgensm

49、a Novartis Pharmaceuticals Corporation 2020 脊髓性肌肉萎缩症 病毒载体疗法 腺相关病毒 Abigail Wexner Research Institute, Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem and progenitor cells (HSPC) Libmedly Orchard Therapeutics (Netherlands) BV 2020 异色性白细胞营养不良 基因修饰的自体造血干细胞 慢病毒 Orchard Therapeu

50、tics (Netherlands) BV Betibeglogene autotemcel Zynteglo Bluebird bio 2019 -地中海贫血 基因修饰的自体造血干细胞 慢病毒 Genetix Pharmaceuticals Voretigene Neparvovec-rzyl Luxturna Spark Therapeutics, Inc. 2019 因 RPE65 基因突变引起的视网膜营养不良导致的视力丧失 病毒载体疗法 腺相关病毒 CHOP Axicabtagene Ciloleucel Yescarta Kite Pharma, Inc. 2018 弥漫性大 B 细