SB-525临床I/IIa期结果之自发出血情况 原图定位 根据披露的临床数据显示,使用SB-525时,患者的凝血因子VIII水平呈现剂量依赖性上升;使用凝血因子VIII替代疗法时,患者的凝血因子VIII水平呈现剂量依赖性下降。在1e13vg/kg剂量组中,两位患者的凝血因子VIII活性水平分别在52周和32周内都保持稳定。在3e13vg/kg剂量组中,4位患者分别接受了为期24周、19周、6周和4周的随访:前两位患者(7号患者和8号患者)分别在24周和19周随访中保持了凝血因子VIII正常水平,后两位患者(9号患者和10号患者)分别在6周和4周随访中展现出了与7、8号患者相似的FVIII活性水平上升模式,即为使用SB-525后,患者凝血因子VIII水平可以在较早时间点达到正常水平。根据最新数据显示,9号患者的凝血因子VIII活性水平在第7周达到正常水平。数据截止期内,3e13vg/kg剂量组的患者未遭遇任何出血事件,并且在首次使用过预防性因子后,该剂量组患者也不需要进行FVIII替代治疗。