SB-525临床I/Iia期试验入组情况 原图定位 SB-525是Sangamo Therapeutics, Inc.和辉瑞(Pfizer, Inc.)联合开发的重度血友病A基因治疗药品,2019年7月于第二十七届国际血栓和止血学会(ISTH)会议上公布了临床I/IIa期的最新研究结果:数据显示,SB-525总体耐受性良好,并且受试者的FVIII活性水平呈现剂量依赖性增加。此次临床试验一共入组10位患者,并将其分为4个剂量爬升组,9e11 vg/kg (2位患者),2e12 vg/kg (2位患者),1e13 vg/kg (2位患者)和3e13 vg/kg(4位患者)。