《和元生物-全平台一体化CGT CDMO稀缺龙头展望未来三年业绩将持续高速增长-20220419（33页）.pdf》由会员分享，可在线阅读，更多相关《和元生物-全平台一体化CGT CDMO稀缺龙头展望未来三年业绩将持续高速增长-20220419（33页）.pdf（33页珍藏版）》请在三个皮匠报告上搜索。

1、 请仔细阅读在本报告尾部的重要法律声明 全平台一体化 CGT CDMO 稀缺龙头，展望未来三年业绩将持续高速增长 和元生物(688238) 基因治疗基因治疗 CDMOCDMO 行业：高速增长的黄金赛道行业：高速增长的黄金赛道 基因治疗作为新一代精准医疗疗法，尤其是 2017 年随着Luxturna、 Kymriah 和 Yescarta 3 款基因治疗药物上市后，行业规模迅速扩大，在政策和资本推动下，基因治疗行业逐渐成为未来发展的黄金赛道。根据弗若斯特沙利文数据，全球基因治疗市场规模预计由 2020 年的 20.8 亿美元增长至 2025 年的 305.4亿美元，复合增长率达 71.2%。基因

2、治疗生产具有较高的工艺壁垒，药企难以独立完成，CDMO 企业可提供多样化的工艺选择及优化服务，显著降低新药研发企业的成本和缩短药物商业化周期，基因治疗 CDMO 外包渗透率预计持续提升。在基因治疗市场的快速扩容和外包渗透率提升的双轮驱动下，基因治疗 CDMO 行业成长空间广阔，根据弗若斯特沙利文数据，预计全球基因治疗 CDMO市场规模由 2020 年的 17.2 亿美元增长至 2025 年的 78.6 亿美元，复合增长率达 35.5%。 全平台一体化全平台一体化 CGT CDMOCGT CDMO 稀缺龙头，展望未来三年稀缺龙头，展望未来三年业绩将持续高速增长业绩将持续高速增长 公司 2015

3、年以来持续构建技术平台，目前已经成为国内覆盖细胞治疗、基因治疗和溶瘤病毒的一体化 CGT CDMO 服务平台。公司 2021 年实现营业收入 2.55 亿元，同比增长 78.57%，其中业务结构上基因治疗 CDMO 业务占比 75.61%、基因治疗 CRO 业务占比21.66%、其他业务占比 2.73%，展望未来 35 年，伴随公司在服务的 50 多个管线的持续推进，基因治疗 CDMO 业务和基因治疗CRO 业务有望继续实现高速增长。 IPOIPO 产能投产后将显著提升公司产能供给、满足产能投产后将显著提升公司产能供给、满足未来未来 3535 年的业绩发展需求年的业绩发展需求 公司目前拥有近

4、1,000 平方米的基因治疗产品中试平台、近7,000 平方米的基因治疗产品 GMP 生产平台，包括质粒生产线 1条、病毒载体生产线 3 条、CAR-T 细胞生产线 2 条、建库生产线3 条、灌装线 1 条，GMP 产能规模已达国外同类企业水平。根据IPO 募投项目情况，公司将在上海自由贸易试验区临港新片区启动建设 77,000 平方米的精准医疗产业基地，设计 GMP 生产线 33条、反应器规模最大可达 2,000L，IPO 产能投产后将显著提升公司产能供给、满足未来 35 年的业绩发展需求。 业绩预测及投资建议业绩预测及投资建议 公司是国内覆盖细胞治疗、基因治疗和溶瘤病毒的一体化 CGT C

5、DMO 服务平台，考虑到公司 CGT CDMO 经验丰富和产能在陆续提升中，我们判断公司未来 35 年业绩将实现高速增长。预测2022-2024 年营业收入为 3.72/5.57/8.23 亿元，EPS 分别为0.16/0.25/0.37 元，对应 2022 年 4 月 19 日的 18.94 元/股收盘 评级及分析师信息 Table_Rank 评级：评级： 买入 上次评级： 首次覆盖 目标价格：目标价格： 最新收盘价： 18.94 Table_Basedata 股票代码股票代码： 688238 52 周最高价/最低价： 28.9/16.81 总市值总市值( (亿亿) ) 93.41 自由流通

6、市值(亿) 13.07 自由流通股数(百万) 69.01 Table_Pic 分析师：崔文亮分析师：崔文亮 邮箱： SAC NO：S02 联系电话： 分析师：徐顺利分析师：徐顺利 邮箱： SAC NO：S01 联系电话： 研究助理：孙子豪研究助理：孙子豪 邮箱： SAC NO： 联系电话： 相关研究相关研究 -20%-12%-4%4%13%21%2022/03相对股价%和元生物沪深300Table_Date 2022 年 04 月 19 日 仅供机构投资者使用 证券研究报告|公司深度研究报告 证券研究报告|公司深度研究报告 请

7、仔细阅读在本报告尾部的重要法律声明 2 价，PE 分别为 116.34/74.95/50.83 倍，考虑到公司为 A 股稀缺的 CGT CDMO 标的，首次覆盖、给予“买入”评级。 风险提示风险提示 行业发展低于预期、产能不能满足公司需求、竞争加剧的风险、核心技术人员流失风险、新型冠状病毒疫情影响。 盈利预测与估值盈利预测与估值 Table_profit 财务摘要 2020A2020A 2021A2021A 2022E2022E 2023E2023E 2024E2024E 营业收入(百万元) 143 255 372 557 823 YoY（%） 126.9% 78.6% 45.9% 49.6%

8、 47.7% 归母净利润(百万元) 94 54 80 125 184 YoY（%） 358.6% -42.5% 48.0% 55.2% 47.5% 毛利率（%） 58.1% 51.3% 51.5% 51.0% 51.4% 每股收益（元） 0.32 0.14 0.16 0.25 0.37 ROE 11.1% 5.9% 3.5% 5.1% 7.0% 市盈率 59.19 135.29 116.34 74.95 50.83 wV9UlXgZiXlXgWvWkWbR8Q6MsQnNoMnPiNrRsOeRsQnN7NmMwPvPnMqOxNmMyR 证券研究报告|公司深度研究报告 请仔细阅读在本报告尾部

9、的重要法律声明 3 正文目录 1. 专注于基因治疗的 CDMO 企业，打造全方位的基因治疗 CRO/CDMO 综合服务平台 . 5 2. 基因治疗 CDMO 行业：高速增长的黄金赛道 . 9 2.1. 基因治疗行业：新一代治疗技术，行业处于高速增长中 . 9 2.2. CGT CDMO：研发外包需求大，基因治疗 CDMO 市场空间广阔 . 13 3. 全平台一体化布局的 CGT CDMO 稀缺龙头，展望未来三年业绩将持续高速增长 . 18 3.1. 核心竞争优势 1：细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒等全平台一体化的布局 . 18 3.2. 核心竞争优势 2：客户覆盖广度高，且具有丰富的项目服务经验

10、. 22 3.3. 核心竞争优势 3：IPO 产能在快速投放中，支撑未来 35年的超高速增长 . 25 3.4. 全平台一体化 CGT CDMO 稀缺龙头，展望未来三年业绩将持续高速增长 . 27 4. 盈利预测及估值 . 28 4.1. 盈利预测 . 28 4.2. 投资建议 . 29 5. 风险提示. 30 图表目录 图 1 和元生物发展历程. 5 图 2 公司股权结构图 . 6 图 3 公司精准医疗产业基地 . 7 图 4 强大的 GMP 生产能力. 7 图 5 公司营业收入及其增长情况 . 7 图 6 公司归母净利润及其增长情况. 7 图 7 公司营业收入分产品收入情况（百万元） .

11、8 图 8 公司营业收入分产品占比情况. 8 图 9 公司整体毛利率与净利率情况. 8 图 10 公司各项业务毛利率情况 . 8 图 11 公司各项业务毛利占比. 9 图 12 公司费用率情况 . 9 图 13 基因治疗过程 . 9 图 14 基因治疗行业投融资情况（百万美元）. 10 图 15 基因治疗行业交易情况. 10 图 16 基因治疗在研管线数量. 10 图 17 基因治疗各阶段在研管线（2021） . 10 图 18 在研项目按适应症分类（新药申请前）. 11 图 19 在研项目按适应症分类（临床阶段） . 11 图 20 部分 CGT 药物单季度销售情况（百万美元）. 12 图

12、21 全球基因治疗市场规模（百万美元） . 13 图 22 中国基因治疗市场规模（百万元） . 13 图 23 基因治疗 CRO 和 CDMO . 13 图 24 基因治疗产业链 . 14 图 25 传统药物和基因治疗药物研发投入 . 14 图 26 基因治疗药企生产方式的选择 . 15 图 27 基因治疗药企选择 CDMO 服务的因素 . 15 图 28 基因治疗 CDMO 涉及的工艺流程 . 15 图 29 不同规模企业的研发管线占比 . 15 证券研究报告|公司深度研究报告 请仔细阅读在本报告尾部的重要法律声明 4 图 30 基因治疗 CDMO 服务内容 . 16 图 31 全球基因治疗

13、市 CDMO 场规模（百万美元）. 16 图 32 中国基因治疗 CDMO 市场规模（百万元） . 16 图 33 全球基因治疗 CDMO 行业竞争格局（按照收入规模）. 17 图 34 公司的核心技术平台 . 18 图 35 腺相关病毒包装与侵染细胞过程 . 20 图 36 慢病毒包装与侵染细胞过程. 20 图 37 公司研发投入情况（万元）. 22 图 38 公司员工学历构成（2021H1） . 22 图 39 2021H1 前五名销售客户销售金额和占比. 23 图 40 2020年前五名销售客户销售金额和占比. 23 图 41 公司大客户中不同产品的销售情况（万元）. 25 图 42 公

14、司 GMP 产能规模与生产线增长 . 27 图 43 公司 2018-2021 年营业收入增长情况 . 28 图 44 公司 2021年业务结构情况 . 28 表 1：公司融资经历 . 5 表 2：公司核心技术人员. 6 表 3：基因治疗药物产品分类. 9 表 4：基因治疗药物获批情况. 11 表 5：主要的基因治疗 CDMO 企业对比 . 17 表 6：公司核心技术集群. 19 表 7：主要的病毒载体对比 . 19 表 8：主要竞争对手载体开发和生产工艺对比. 20 表 9：主要竞争对手细胞培养工艺及质量控制对比. 21 表 10：公司核心期刊论文发表情况. 22 表 11：近年大客户销售与

15、合作情况（CRO 业务） . 23 表 12：近年大客户销售与合作情况（CDMO 业务）. 24 表 13：公司在手订单情况 . 25 表 14：基因治疗相关企业产能建设步伐加快. 26 表 15：主要竞争对手项目执行能力对比. 26 表 16：公司募投项目 . 27 表 17：公司主要产品及用途 . 27 表 18：公司收入拆分及预测情况 . 29 表 19：公司盈利预测及估值 . 29 表 20：可比公司估值情况（20220408）. 30 证券研究报告|公司深度研究报告 请仔细阅读在本报告尾部的重要法律声明 5 1.专注于基因治疗的专注于基因治疗的 CDMO 企业，打造全方位的基因治疗企

16、业，打造全方位的基因治疗CRO/CDMO 综合服务平台综合服务平台 和元生物成立于 2013 年，是国内首家科创板上市的 CGT CDMO 标的。公司核心业务包括细胞基因治疗的 CDMO 服务，以及载体研究、基因功能学研究的 CRO服务。公司 2013 年-2015 年主要提供基因治疗的科研服务，2016-2019 年为公司CGT CDMO 业务的核心准备期，2020 年以来，尤其是 IPO 上市之后产能和技术平台进一步强化后，已经成为覆盖细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒等一体化全平台的CGT CDMO 供应商。 图 1 和元生物发展历程 表 1：公司融资经历 融资轮次融资轮次 参与机构参与机构

17、金额（元）金额（元） 时间时间 A轮 华睿投资、孙博真、海越创投 2000万 2015.5 A+轮 张江科投 未披露 2016.3 A+轮 上海张江科技创业投资有限公司 828万 2017.3 A1轮 中信证券、国金证券、东北证券、招商证券 1805万 2017.7 B轮 华睿投资、个人投资者 2100万 2017.1 B+轮 华睿投资、倚锋资本、金浦投资 亿元级别 2020.3 Pre-C轮 倚锋资本、正心谷资本、浦东科创、金浦投资、盛山资产、乔贝创投、复容投资、丰航投资 2亿 2020.7 C轮 正心谷资本、展兴创投、港科创投、爱尔巴投资、昆仑资本、金浦投资、博远资本 超 3亿 2020.

18、9 C+轮 腾讯 1亿 2020.12 常态化股权激励计划为未来业绩增长奠定基础：常态化股权激励计划为未来业绩增长奠定基础：公司实际控制人为董事长潘讴东，其通过直接持股方式控制 19.15%的股权以及通过一致行动人王富杰、殷珊、杨兴林、夏清梅、额日贺、上海讴创、上海讴立间接控制的 8.04%，合计控制公司27.20%的股权。公司 2016 年、2018 年、2020 年、2021 年已实施 4 次员工股权激励，其中 2016 年和 2018 年通过上海讴立累计对 34 名员工实现员工持股、2020 年通过上海讴创对徐鲁媛、贾国栋两名高管实施员工持股、以及 2021 年通过股票期权对包括贾国栋、

19、徐鲁媛、由庆睿、韦厚良、杨佳丽 5 名管理层以及另外 86 名核心员 证券研究报告|公司深度研究报告 请仔细阅读在本报告尾部的重要法律声明 6 工进行股权激励，常态化的股权激励计划，实现公司利益、股东利益与员工利益的一致性，为未来公司业绩增长奠定基础。 图 2 公司股权结构图 公司董事长为潘讴东先生，在 1989 年至 2012 年期间，先后任职于第二军医大学基础部新药中试中心、上海讴博医学、华源集团上海医药分公司、上海生博医学，自 2013 起至今担任公司董事长一职，在生物工程领域具有丰富的从业和管理经验。公司核心技术人员贾国栋、杨兴林、由庆睿、韦厚良、杨佳丽均具有较高的专业背景，且在行业内

20、深耕多年，具有较高的行业经验，并产出较多的科研成果和项目。 表 2：公司核心技术人员 姓名姓名 职位职位 教育背景教育背景 介绍介绍 贾国栋 董事、总经理 天津大学生物工程博士学位 2009年 7月至 2017年 1月，先后担任通用电气医疗集团中国生命科学研发中心高级研究员、研究经理、研发总监；2017年 2月至 2017年 7月，任公司工艺研发总监；2017年 7月至 2019年 12月，任公司副总经理；2019年 12月至 2020年 10月，任公司总经理；2020年 10月至今，任公司董事、总经理。 杨兴林 副总经理、研发总监 博士学位 2011年 4月至 2013年 6月，任上海生博生

21、物技术总监；2013年 6月至 2013年 8月，任和元有限技术总监；2013年 8月至 2014年 8月，任和元有限董事、技术总监；2014年 8月至 2015年 5月，任和元有限技术总监；2015年 5月至 2015年 11月，任和元有限监事会主席、技术总监；2015年 12月至 2016年 3月，任公司监事会主席、副总经理；2016年 4月至今，任公司副总经理、研发总监 由庆睿 副总经理、CDMO 运营总监 博士学位 2012年 9月至 2013年 7月，任美国天主教大学博士后；2013年 7月至 2015年 3月，任通用电气（中国）研究开发中心高级研究员；2015年 3月至 2017年

22、 5月，任长春高新技术企业发展部部长；2017年 5月至 2020年 12月，任公司工艺开发经理、CMC总监、CDMO运营总监；2020年 12月至今，任公司副总经理、CDMO 运营总监 韦厚良 工艺开发副总监 博士学位 2015年 5月至 2017年 5月，任通用电气（中国）研究开发中心工艺开发研究员；2017年5月至今，任公司工艺开发副总监 杨佳丽 研发经理 博士学位 2014年 7月至 2016年 3月，任中国科学院上海生命科学研究院生化与细胞所助理研究员；2016年 4月至今，任公司研发经理 持续强化持续强化 CGT CDMO 平台能力建设：平台能力建设：公司持续推动生产平台建设，目前

23、拥有1000 平方米的基因治疗产品中试平台，近 7,000 平方米的基因治疗产品 GMP 生产平台，包括质粒生产线 1 条、病毒载体生产线 3 条、CAR-T 细胞生产线 2 条、建库生产线 3 条、灌装线 1 条，可完成质粒、腺相关病毒、溶瘤病毒、慢病毒等多种产品的共线生产。公司依据基因治疗 CDMO 市场需求，在上海自由贸易试验区临港新片区启动建设 77,000 平方米的精准医疗产业基地，设计 GMP生产线 33 条，反应器 证券研究报告|公司深度研究报告 请仔细阅读在本报告尾部的重要法律声明 7 规模最大可达 2,000L，其中一期 11 条生产线计划于 2023 年初投产， 二期 22

24、 条生产线计划于 2025 年初投产，新产能的 投产将能显著提高公司 CGT CDMO 的服务能力、为国内外核心客户持续赋能。 图 3 公司精准医疗产业基地 图 4 强大的 GMP 生产能力 2015 年年以来以来，随着全球基因治疗产业发展速度加快，基因治疗，随着全球基因治疗产业发展速度加快，基因治疗 CRO/CDMO 外外包包需求大幅上升需求大幅上升，与此同时，和元生物，与此同时，和元生物开始积极打造开始积极打造 CDMO 工艺团队和建设工艺团队和建设 GMP产能。随着平台建设产能。随着平台建设不断完善、不断完善、服务能力服务能力不断不断提升，和元生物提升，和元生物 CDMO 订单量迅速增订

25、单量迅速增加加, 2020 年以来收入增长迅速年以来收入增长迅速：营业收入由 2014 年的 0.08 亿元增长至 2020 年的1.43 亿元，复合增长率为 61.70%，并在 2020 年实现首次正利润，即 2020 年归母净利润为 0.94 亿元。公司在 2020 年高速增长的基础上，公司 2021 年实现营业收入2.55 亿元，同比增长 78.57%，归母净利润 0.54 亿元，扣非后归母净利润 0.41 亿元，同比增长 53.69%，延续超高速增长的趋势。 分产品来看，基因治疗 CDMO 产品收入增速最快，由 2018 年的 0.13 亿元增长至 2021 年的 1.93 亿元，复合

26、增长率达 146.24%，基因治疗 CRO 产品增长较为缓慢，由 2018 年的 0.29 亿元增长至 2020 年的 0.55 亿元。从业务机构来看，基因治疗 CDMO 业务已成为公司核心业务，2021 年占收入比重达到 75.61%，另外基因治疗 CRO 业务和生物试剂业务分别占比为 21.66%和 2.73%。 图 5 公司营业收入及其增长情况 图 6 公司归母净利润及其增长情况 证券研究报告|公司深度研究报告 请仔细阅读在本报告尾部的重要法律声明 8 图 7 公司营业收入分产品收入情况（百万元） 图 8 公司营业收入分产品占比情况 整体毛利率水平呈现相对稳健：整体毛利率水平呈现相对稳健

27、：公司毛利率水平整体较为稳定，2021 年毛利率为 51.34%，净利率为 21.28%。分业务来看，CRO 业务相对成熟，毛利率水平稳定在 60%以上。公司在 2018 年和 2019 年刚进入 CDMO 行业，毛利率水平较低，随着 CDMO 业务工艺水平提高和规模效应显现，毛利率水平开始提升。2020 年开始CDMO 业务开始成为公司主要的毛利来源， 2021 年 CDMO 业务毛利占比达到 69%，随着 CDMO 业务的进一步发展，有望带动公司整体毛利率水平的提高。 公司期间费用率持续下降。随着公司收入规模的持续扩大，而公司的销售费用和管理费用等支出相对稳定，因此期间费用率持续下降。 图

28、 9 公司整体毛利率与净利率情况 图 10 公司各项业务毛利率情况 证券研究报告|公司深度研究报告 请仔细阅读在本报告尾部的重要法律声明 9 图 11 公司各项业务毛利占比 图 12 公司费用率情况 2.基因治疗基因治疗 CDMO 行业：高速增长的黄金赛道行业：高速增长的黄金赛道 2.1.基因治疗行业基因治疗行业：新一代治疗技术，行业处于高速增长中：新一代治疗技术，行业处于高速增长中 基因治疗，也称为细胞和基因治疗（Cell and Gene Therapy，不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法） ，是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞

29、原有基因表达以治疗疾病的方法。其作用方式一般包括：用正常基因替代致病基因；使致病基因失活；导入新的或经过改造的基因。从临床应用上来看，可分为体外基因治疗和体内基因治疗。 图 13 基因治疗过程 基因治疗药物主要包括基因治疗载体产品、基因修饰的细胞产品，以及具有特定功能的溶瘤病毒产品。 表 3：基因治疗药物产品分类 产品分类产品分类 介绍介绍 基因治疗载体产品 通过基因治疗载体向患者特定组织的细胞递送治疗性基因，用于治疗性蛋白的表达或调控。该类产品依赖于基因治疗载体的递送，因此也称为载体类药物 溶瘤病毒产品 基于对具有肿瘤杀伤力的溶瘤病毒改造所得，原理为利用其对肿瘤细胞的特异性识别，以及感染肿瘤

30、细胞后引起的免疫激活过程，对肿瘤细胞进行靶向杀伤。除利用天然的肿瘤杀伤性以外，结合免疫治疗原 证券研究报告|公司深度研究报告 请仔细阅读在本报告尾部的重要法律声明 10 理的基因修饰溶瘤病毒疗法亦得到广泛开发 细胞产品 主要基于 T 细胞、NK细胞、干细胞等类别的改造。以 CAR-T 为例，其含义为嵌合抗原受体 T 细胞或免疫疗法，其原理是从病人体内取得 T 细胞，利用基因编辑技术或慢病毒修饰 CAR蛋白基因，经扩增后重新注入病人体内，以对肿瘤细胞产生免疫杀伤 在基因治疗相在基因治疗相关药物持续获批上市的带动下，行业融资不断升温：关药物持续获批上市的带动下，行业融资不断升温：2015 年以来，

31、 全球基因治疗行业加快发展，行业融资不断升温，风险投资、私募投资、 IPO 十分活跃。特别在 2017 年以后，随着腺相关病毒药物 Luxturna 和 2 款 CAR-T 药物 Kymriah 和 Yescarta 的上市， 基因治疗行业迅猛发展， 行业融资总额从 2017 年的约 75 亿美元大幅增长至 2020 年的 199 亿美元，融资并购的交易金额由 2015 年的39 亿美元增长至 2019 年的 1562 亿美元，行业呈现出加快整合和强劲发展的态势。 图 14 基因治疗行业投融资情况（百万美元） 图 15 基因治疗行业交易情况 临床在研产品管线数量众多，临床在研产品管线数量众多，

32、基因治疗药物基因治疗药物增长动能充足。增长动能充足。基因治疗临床在研的产品管线在近年来增长较快，根据 ASGCT 数据，截至 2021 年底，全球基因治疗在研管线数量达到 1941 个，其中处于临床前阶段的项目数量为 1412 个，占比达到72.75%，随着在研产品管线数量的稳定增长，预计基因治疗药物的获批数量也会不断增加。 从在研项目的适应症来看，基因治疗针对的适应症主要集中在肿瘤和罕见病两从在研项目的适应症来看，基因治疗针对的适应症主要集中在肿瘤和罕见病两大领域。大领域。新药申请前阶段中，肿瘤和罕见病领域的在研项目数量分别为 1048 和 998个，临床阶段中，肿瘤和罕见病领域的在研项目数

33、量分别为 354 和 364 个，远远超过其它适应症的在研项目数量。 图 16 基因治疗在研管线数量 图 17 基因治疗各阶段在研管线（2021） 证券研究报告|公司深度研究报告 请仔细阅读在本报告尾部的重要法律声明 11 图 18 在研项目按适应症分类（新药申请前） 图 19 在研项目按适应症分类（临床阶段） 基因治疗药物获批数量持续增加。基因治疗药物获批数量持续增加。截至 2021 年底，全球范围内共有 19 款基因治疗药物获批，其中 FDA 累计批准 8 款基因治疗产品，EMA 累计批准 11 款基因治疗产品，中国累计批准的 4 款基因治疗产品中，来自复星凯特的阿基仑赛注射液以及药明巨诺

34、的瑞基仑赛注射液均在 2021 年获批。从疗法分类来看，CAR-T 疗法的产品最多，其次分别是病毒载体疗法、溶瘤病毒疗法，产品占比分别为 42.11%、26.32%、15.79%。此外，基因治疗药物获批进程也在不断加快，根据 FDA 在 2019年的声明，预计到 2025 年，FDA每年将会批准 10-20 个基因治疗产品。 表 4：基因治疗药物获批情况 获批地区获批地区 商品名商品名 生产厂家生产厂家 获批时间获批时间 适应症适应症 疗法分类疗法分类 相关病毒载体相关病毒载体 FDA Abecma Celgene Corporation 2021 成人复发或难治性多发性骨髓瘤患者 CAR-T

35、 慢病毒 Breyanzi Juno Therapeutics, Inc. 2021 成人复发或难治性大 B细胞淋巴瘤 CAR-T 慢病毒 Tecartus Kite Pharma, Inc. 2020 成人复发/难治性大 B细胞淋巴瘤 CAR-T 逆转录病毒 Zolgensma Novartis Pharmaceuticals Corporation 2019 脊髓性肌肉萎缩症 病毒载体疗法 腺相关病毒 Kymriah Novartis Pharmaceuticals Corporation 2017 难治或复发性 B淋巴细胞白血病 CAR-T 慢病毒 Luxturna Spark Ther

36、apeutics, Inc. 2017 RPE65基因突变相关的视网膜萎缩 病毒载体疗法 腺相关病毒 Yescarta Kite Pharma, Inc. 2017 复发或难治性成人大 B细胞淋巴瘤 CAR-T 逆转录病毒 Imlygic Amgen Inc. 2015 不能通过手术完全切除的晚期黑色素瘤 溶瘤病毒 单纯疱疹病毒 EMA Abecma Celgene Corporation 2021 成人复发或难治性多发性骨髓瘤患者 CAR-T 慢病毒 Skysona Bluebird Bio 2021 脑性肾上腺脑白质营养不良症 病毒载体疗法 慢病毒 Tecartus Kite Pharma

37、, Inc. 2020 成人复发/难治性套细胞淋巴瘤 CAR-T 逆转录病毒 Zolgensma Novartis Pharmaceuticals Corporation 2020 脊髓性肌肉萎缩症 病毒载体疗法 腺相关病毒 Libmedly Orchard Therapeutics (Netherlands) BV 2020 异色性白细胞营养不良 基因修饰的自体造血干细胞 慢病毒 证券研究报告|公司深度研究报告 请仔细阅读在本报告尾部的重要法律声明 12 Zynteglo Bluebird bio 2019 -地中海贫血 基因修饰的自体造血干细胞 慢病毒 Luxturna Spark The

38、rapeutics, Inc. 2019 因 RPE65基因突变引起的视网膜营养不良导致视力丧失 病毒载体疗法 腺相关病毒 Yescarta Kite Pharma, Inc. 2018 弥漫性大 B细胞淋巴瘤（DLBCL）；原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL） CAR-T 逆转录病毒 Kymriah Novartis Pharmaceuticals Corporation 2018 B细胞急性淋巴细胞白血病（B-cell ALL）；弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL） CAR-T 慢病毒 Strimvelis GSK 2016 由于腺苷脱氨酶缺乏症（ADA-SCID）而导致的严重联合免疫缺陷

39、 基因修饰的自体干细胞 逆转录病毒 Imlygic Amgen Inc. 2015 不能通过手术完全切除的且已扩散的黑色素瘤 溶瘤 病毒 单纯疱疹病毒 中国 FKC-876 复星凯特 2021 大 B细胞淋巴瘤 CAR-T 逆转录病毒 Relmacabtagene autoleucel 药明巨诺 2021 复发或难治 B细胞淋巴瘤 CAR-T 慢病毒 Oncorine Sunway 2005 头颈部鳞状细胞癌；鼻咽癌 溶瘤病毒 腺病毒 Gendicine Sibiono 2004 头颈部鳞状细胞癌 病毒载体疗 法 腺病毒 基因治疗重磅产品上市后销售额快速增长基因治疗重磅产品上市后销售额快速增长

40、。2021 年 Yescarta、Kymriah 和Zolgensma 销售额分别达到 6.95、5.87 和 13.51 亿美元， 其它新上市的 CGT 药物在逐步完成市场导入期后，销售额预计也将实现快速增长。 图 20 部分 CGT 药物单季度销售情况（百万美元） 在多方因素推动下，基因治疗行业规模不断扩大。在多方因素推动下，基因治疗行业规模不断扩大。根据弗若斯特沙利文数据，全球基因治疗市场规模由 2016 年的 5040 万美元增长到 2020 年的 20.8 亿美元，复合增长率达 153%，预计到 2025 年市场规模达到 305.4 亿美元。中国基因治疗市场0200400600800

41、0200295762784745870364176YescartaKymriahZolgensmaTecartusBreyanziAbecma 证券研究报告|公司深度研究报告 请仔细阅读在本报告尾部的重要法律声明 13 规模预计由 2016 年的 1500 万元增长到 2020 年的 2380 万元，复合增长率为12.23%，随着基因治疗产品陆续获批上市及政策的扶持，预计到 2025 年国内市场规模将达到 178.9 亿元。 图 21 全球基因治疗市场规模（百万美元） 图 22 中国基因治疗市场规模（百万元

42、） 2.2.CGT CDMO：研发外包需求大，基因治疗：研发外包需求大，基因治疗 CDMO市场空间市场空间广阔广阔 基因治疗基因治疗 CRO 和和 CDMO 服务贯穿整个药物研发服务贯穿整个药物研发、生产、生产的全流程。的全流程。其中基因治疗 CRO 服务阶段覆盖基础研究、药物发现、临床前研究和临床等阶段，主要为制药企业、科研院校等主体从事新药研发或先导基础研究提供外包服务，CDMO 服务主要为新药研发提供工艺开发、放大及验证、IND 申报、临床 I-III 期及商业化生产服务。 图 23 基因治疗 CRO 和 CDMO 基因治疗 CDMO 产业链上游主要为设备、仪器、试剂耗材供应商，下游主要

43、为基因治疗新药研发公司，受益于下游基因治疗行业的高速增长，基因治疗基因治疗 CDMO 行行业迎来快速发展时机业迎来快速发展时机。 证券研究报告|公司深度研究报告 请仔细阅读在本报告尾部的重要法律声明 14 图 24 基因治疗产业链 2.2.1.基因治疗企业外包意愿强，推动基因治疗企业外包意愿强，推动 CDMO 服务蓬勃发展服务蓬勃发展 a) CGT 药企前期研发投入大：药企前期研发投入大：与传统药物相比，基因治疗药物从研发到生产往往需要较长的周期，且难度较大，因此需要更高的成本投入，在药物发现和临床前阶段中研发投入约需要 9-11 亿美元，在临床阶段的研发投入约需要 8-12 亿美元。而基因治

44、疗药企独立研发则需要面临在工艺、技术等方面的较高的资本投入，CDMO 企业在工艺开发和 GMP 生产经验上具有比较优势，可以提供由临床前研究到商业化生产的全流程服务，显著降低新药研发企业的显著降低新药研发企业的成本，在行业精细化和专业化分工的趋势下，成本，在行业精细化和专业化分工的趋势下，CDMO 服务成为基因治疗药企服务成为基因治疗药企的选择。的选择。 图 25 传统药物和基因治疗药物研发投入 根据根据 CRB 发布的报告，选择部分或完全发布的报告，选择部分或完全 CDMO 服务的占样本企业的服务的占样本企业的 77%，仅，仅有有 23%的企业选择完全自主生产。的企业选择完全自主生产。进一步

45、调查基因治疗药企选择 CDMO 服务的原因发现，排在前三的因素分别为 GMP 生产能力有限、资本投入成本限制和产能限制，其占比分别为 54%、18%和 12%。 证券研究报告|公司深度研究报告 请仔细阅读在本报告尾部的重要法律声明 15 图 26 基因治疗药企生产方式的选择 图 27 基因治疗药企选择 CDMO 服务的因素 b) 基因治疗基因治疗生产生产工艺工艺壁垒壁垒，药企难以独立完成。，药企难以独立完成。基因治疗生产工艺涉及到大肠杆菌发酵、质粒纯化、细胞培养、重组病毒载体纯化多个流程，以及在生产中保证工艺一致性、稳定性、安全性等质量检测的多个方面。以 CAR-T 疗法生产为例，可以拆分为质

46、粒、病毒、细胞治疗三个生产环节，不同环节都涉及多道生产工艺，因此铸就了基因治疗生产工艺的较高壁垒。而基因治疗药而基因治疗药企多为中小型企业，难以独立完成生产工艺，企多为中小型企业，难以独立完成生产工艺，因此因此具有较高的 CDMO 服务需求。根据 Roots Analysis 数据，中小型企业的研发管线数量占比达到 91%，而大型和超大型企业的研发管线占比仅为 9%，随着基因治疗行业的企业数量的进一步增加，预计预计 CDMO 服务的渗透率将服务的渗透率将持续持续提高。提高。 图 28 基因治疗 CDMO 涉及的工艺流程 图 29 不同规模企业的研发管线占比 资料来源：Roots Analysi

47、s，华西证券研究所 c) CDMO 企业可提供多样化的工艺选择及优化服务：企业可提供多样化的工艺选择及优化服务：基因治疗药物在研发上对工艺的要求更高，且个性化特征明显，因此往往要求药企具有较为全面的技术平台及较高的 GMP 生产能力，但是基因治疗新药企业大多为新创企业，在工艺开发和优化上缺乏相关经验。CDMO 企业可以为新药企业提供 Non-IND、IND-CMC 及临床用产品的生产及商业化 GMP 生产服务，协助新药企业开展工艺研究、质量检测、药学研究等，能够为新药企业提供更为多样化的选择。 证券研究报告|公司深度研究报告 请仔细阅读在本报告尾部的重要法律声明 16 图 30 基因治疗 CD

48、MO 服务内容 2.2.2.基因治疗基因治疗 CDMO 行业国内竞争格局尚未稳定行业国内竞争格局尚未稳定 受益于下游基因治疗行业的高速增长，基因治疗受益于下游基因治疗行业的高速增长，基因治疗 CDMO 行业市场规模不断扩大。行业市场规模不断扩大。根据弗若斯特沙利文数据，2016 年至 2020 年，全球基因治疗 CDMO 市场规模从7.7 亿美元增长到 17.2 亿美元，预计到 2025 年将达到 78.6 亿美元，2020-2015 年复合增长率将为 35.5%。2018-2020 年中国基因治疗 CDMO 市场规模则从 8.7 亿元增长到 32.6 亿元，预计到 2027 年将增长至 19

49、7.4 亿元，2020-2027 年复合增长率将高达 43.3%。 图 31 全球基因治疗市 CDMO 场规模（百万美元） 图 32 中国基因治疗 CDMO 市场规模（百万元） 全球范围内，欧美发达地区的基因治疗 CDMO 行业发展相对更为成熟，头部企业占据了较高的市场份额，2020 年全球基因治疗 CDMO 企业 CR 5 市场份额接近80%。目前国内从事基因治疗 CDMO 业务的企业共有 16 家，国内基因治疗 CDMO行业处于发展初期，行业竞争格局尚未稳定，主要参与者有无锡生基医药、金斯瑞生物科技、博腾生物、和元生物等企业，随着市场规模的进一步扩大，国内基因治疗CDMO 具有进一步的整合

50、空间。 证券研究报告|公司深度研究报告 请仔细阅读在本报告尾部的重要法律声明 17 图 33 全球基因治疗 CDMO 行业竞争格局（按照收入规模） 表 5：主要的基因治疗 CDMO 企业对比 公司名称公司名称 2021CGT 业务收入业务收入 产业链布局产业链布局 客户构成客户构成 项目情况项目情况 Lonza 6.52亿美元 在美国、日本、新加坡、荷兰均布局基因和细胞治疗的基地，超过 20年的 GMP经验；最高达 2000L悬浮培养产能，2021年收购率先使用外泌体疗法的企业Codiak。 2021年新签 170个CDMO 客户 2021年新签 400 多个临床和商业项目 Catalent