药石科技-公司深度报告：创新型分子砌块龙头CDMO打开长期增长空间-211012（22页）.pdf

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1、分子砌块是用于设计和构建药物活性物质的小分子化合物，属于底层结构化合物，具有种类丰富、结构新颖的特点，一般分子量小于 300。由于每种类型的药物分子砌块有不同的性质和功能，分别用于调节化合物的水溶性等理化性质、生物活性和选择性、药代动力学及安全性等，因此得到的用于筛选和评估的化合物也会表现出不同的特点。在新药研发起始的药物发现阶段，新药研发企业需要对成千乃至上万个化合物进行筛选和评估，从而找出一个在各个方面都符合成药要求的化合物，作为临床候选物。用于筛选和评估的化合物是由多个药物分子砌块通过化学合成的方法连接在一起形成的。在药物研发阶段使用并组合不同的分子砌块，可快速获得大量的候选化合物用于筛

2、选与评估，高效评估化合物结构与活性的关系，最终确定临床候选化合物。出于缩短新药研发时间、专业化分工和降低经济成本等多方面的原因，新药研发企业一般会通过外购和外包研发的方式从市场上得到需要的药物分子砌块。新药研发企业的研发人员通过化学合成的方法将这些药物分子砌块连接在一起得到新化合物，进而用得到的新化合物进行大量试验用于筛选和优化成有研究价值的苗头化合物、先导化合物，从而最终确定临床候选物。主动设计和开发潜在解决药物分子毒性和理化性质的药物分子砌块，将大大加快药物研发公司研发新药的进度，从而带动市场对新颖的高质量的药物分子砌块从研发到商业化生产的需求。在全球医药研发行业稳步增长的情况下，药物分子

3、砌块研发和生产行业也具备了较好的发展前景，特别是掌握最新信息、熟悉药物化学、有较强化学技术实力的企业。据哈佛医学院健康政策系 Richard G. Frank 估计，全球医药研发支出中有 30%用于药物分子砌块的购买和外包，据此可以估算全球药物分子砌块的市场规模到 2024 年为681 亿美元。分子砌块为核心：在新药研发起始即药物发现阶段，公司为药物研发企业提供克级规模的多种结构新颖、功能高效的药物分子砌块产品用于客户的新药分子发现。随着客户新药研发项目的顺利推进，主要向客户提供千克级、十千克级、百千克级及以上规模的药物分子砌块用于新药研发的临床前研究、临床研究、上市和商业化销售。上游布局药物

4、筛选：基于分子砌块核心资源，公司搭建了 DNA 编码化合物库技术(DEL-T)、基于片段的药物发现技术(FBDD)、超大容量特色虚拟化合物库筛选技术等创新药物发现技术平台，在多个疾病领域，针对不同的生物通路和靶点进行系统筛选，获得全新化学结构的小分子苗头化合物甚至先导化合物，并以此为载体，开展“风险共担、利益共享”的合作模式。下游布局 CDMO：为了更好地向客户提供全面和稳定的优质服务，充分利用公司在分子砌块领域积累的研发和供应优势，近年来，公司通过组建经验丰富的技术和管理团队，不断完善的质量、 EHS 和知识产权保护体系，工艺研究到商业化生产的场地建设，高效的项目管理体系搭建，公司进一步拓展了业务范围和规模，积极打造了高水准的一站式生物医药 CDMO 服务平台，为新药研发企业提供关键中间体、原料药和制剂的工艺研究、开发和生产。

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