1、 请务必阅读正文之后的免责条款部分 守正 出奇 宁静 致远 医药生物 生物制品 和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云 一年该股与沪深一年该股与沪深走势比较走势比较 报告摘要 细胞基因疗法（细胞基因疗法（CGTCGT）潜力巨大，上游）潜力巨大，上游 CDMOCDMO 产业有望迎来爆发式增产业有望迎来爆发式增长长 CGT 能够克服传统小分子和大分子抗体药物在蛋白质水平进行调控的局限性， 可在分子层面通过基因表达、 沉默或者体外改造的手段来实现现有疗法升级（如 CAR-T 治疗急性淋巴细胞白血病）或“无药可医”疾病的治疗（如对于罕见病的治疗庞大

2、需求），从原理上来说 CGT 属于新一代疗法。近年来 CGT 领域内投融资迅速升温，大量在研药物进入临床，截至2021 年 10 月已有 1890 项 CGT 在研项目（从临床前到注册前，2015 年仅不到 400 项）。复杂的技术机制、高门槛的工艺开发和大规模生产、严苛的法规监管要求、有限的产业化经验，CGT 产品更加依赖 CDMO，其外包渗透率超过 65%（传统生物制剂 35%）。作为核心的病毒载体的生产涉及十分复杂的工艺，难度极高，且制备周期较长，预期未来 CGT 的外包率仍将维持高位。 预计 2025 年全球 CGT CDMO 市场规模将达到 101 亿美元（五年复合35%） 、 国内

3、市场达到 17 亿美元 （五年复合 51%） 。 由于 CXO 巨头如 Lonza、药明康德等产能相对较大，GMP 标准完善，预计未来 CDMO 市场快速发展红利将由各大巨头分享。 公司十年磨一剑，聚焦行业难点专注载体技术的开发公司十年磨一剑，聚焦行业难点专注载体技术的开发 公司早在 13 年即开展基因治疗 CRO 业务，通过基础性、先导性研究打造并完善基因治疗早期研发所需的基础技术平台。 此后乘行业发展东风积极打造 CDMO 工艺团队和建设 GMP 产能，布局 CGT 研发生产全产业链业务，并形成先进的生产工艺开发、质控技术开发和生产制造水平，以及大规模的产业化能力，综合保障产品质量及服务能

4、力处于业内领先的位置。 技术升级产能提升规模效益显现， 营业收入利润快速增长。 得益于研发与技术的先发优势和持续提升的项目经验， 公司订单量逐年提升， 截止目前公司累计执行项目100 个、金额6.5 亿元；近年来营收保持快速增长，21 年公司收入达到 2.55 亿元，三年复合增速近 80%。 在手订单丰富，快速成长动力强劲在手订单丰富，快速成长动力强劲。 截止 21 年 8 月公司在手项目数 42 个，订单3 亿元，涵盖溶瘤病毒、AAV 和 LV 等多领域。得益于前期技术积累和项目资源储备，近年来公司 走势比较走势比较 Table_InfoTable_Info 股票数据股票数据 总股本/流通(

5、百万股) 493/69 总市值/流通(百万元) 12 个月最高/最低(元) 0.00/0.00 Table_ReportInfoTable_ReportInfo 相关研究报告：相关研究报告： (21%)(16%)(10%)(5%)0%6%21/3/2221/5/2221/7/2221/9/2221/11/2222/1/22和元生物沪深3002022-03-20 公司深度报告 买入/首次 和元生物(688238) 目标价：30 昨收盘： 公司研究报告公司研究报告 太平洋证券股份有限公司证券研究报告太平洋证券股份有限公司证券研究报告 公司深度报告公司深度报告 P2 和元生物：卧薪尝胆终不负， “好

6、风”借力上青云和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云 请务必阅读正文之后的免责条款部分 守正 出奇 宁静 致远 CDMO 业务尤其是 IND-CMC 发展迅速，其中服务亦诺微和复诺健的溶瘤病毒项目均已进入 II 期临床，未来将贡献丰富商业化订单收入。此外得益于早期布局 CRO 服务业务， 深入把握前沿技术工艺的发展方向， 持续积累技术诀窍 Know-how， 公司有望形成 CRO和 CDMO 项目互相转化的良性循环，目前众多 CRO 以及临床前项目将成为公司未来保持快速增长的潜力来源 首次覆盖，给与“买入”评级。首次覆盖，给与“买入”评级。公司是国内细胞基因治疗 CDMO 行业先行者，

7、近十年发展打造优质的基因治疗载体开发和生产工艺及质控平台，业务覆盖全面，近年来项目数迅速扩充，在手订单充裕，有望乘行业发 展 东 风 实 现 快 速 发 展 。 预 计 公 司 22/23/24 年 收 入 分 别 为3.52/6.11/9.57 亿元、 归母净利润为 0.85/1.14/2.41 亿元， 考虑公司 22年盈利短暂受产能影响以及所处 CGT CDMO 行业的高景气度，按照 PEG=2给与 22 年目标 PE 为 130 倍，对应目标价为 30 元，首次覆盖，给与“买入”评级。 风险提示：风险提示：客户拓展不及预期，订单量不及预期，新产品开发不及预期，价格降幅超预期。 盈利预测和

8、财务指标：盈利预测和财务指标： 2021A 2022E 2023E 2024E 营业收入(百万元) 255 352 611 957 （+/-%） 78.32 38.04 73.58 56.63 净利润(百万元） 54 85 114 241 （+/-%） (42.55) 56.43 34.35 111.30 摊薄每股收益(元) 0.11 0.17 0.23 0.49 市盈率(PE) 0.00 0.00 0.00 0.00 资料来源：Wind，太平洋证券注：摊薄每股收益按最新总股本计算 UUjYuYeVlYuUeXXYdU7NcM8OmOoOsQoMiNoOpMlOoMsQ8OmNpOxNtRnP

9、vPpMqQ 公司公司深度深度报告报告 P3 和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云 请务必阅读正文之后的免责条款部分 守正 出奇 宁静 致远 目录目录 一、一、 细胞与基因疗法东风渐起，旺盛需求助推外包细胞与基因疗法东风渐起，旺盛需求助推外包服务蓬勃发展服务蓬勃发展 . 6 (一) 细胞与基因疗法潜力巨大，有望迎来爆发式增长 . 6 (二) 研发和生产端的高壁垒带动 CGT 外包的旺盛需求 . 10 二、二、 国内国内 CGT 研发生产外包先行者，潜心打磨步入收获期研发生产外包先行者，潜心打磨步入收获期 . 16 (一) 十年磨一剑，构建

10、行业领先载体平台 . 16 (二) 技术升级产能提升规模效益显现，营业收入利润快速增长 . 21 三、三、 聚焦行业难点专注载体技术的开发，进一步提聚焦行业难点专注载体技术的开发，进一步提升升 GMP 产能迎接旺盛需求产能迎接旺盛需求 . 24 (一) CRO 服务业务保持稳定增长 . 24 (二) 布局 GMP 规模效应凸显，CDMO 业务顺势迎来爆发 . 27 四、四、 投资建议和盈利预测投资建议和盈利预测 . 34 (一) 盈利预测 . 34 (二) 投资建议 . 36 五、五、 风险提示风险提示 . 36 公司公司深度深度报告报告 P4 和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云和

11、元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云 请务必阅读正文之后的免责条款部分 守正 出奇 宁静 致远 图表目录图表目录 图表 1：基因治疗产品的分类 . 6 图表 2：基因治疗途径示意图 . 6 图表 3：全球 CGT 药物发展史 . 7 图表 4：全球获批上市的细胞基因治疗产品 . 8 图表 5：罕见病的用药情况 . 9 图表 6：基因治疗行业发展的驱动因素 . 9 图表 7：细胞和基因治疗行业投融资情况（亿美元） . 9 图表 8：细胞和基因治疗领域交易情况 . 9 图表 9：CGT 在研项目数（截至 2021 年中） . 10 图表 10：各国 CGT 在研项目数 . 10 图表 11

12、：基因治疗产业链 . 11 图表 12：基因治疗 CRO（上）和 CDMO（下）服务内容 . 11 图表 13：各 CXO 企业在载体改造和新载体发现方面的布局 . 11 图表 14：全球基因治疗 CRO 市场规模预测 . 12 图表 15：中国基因治疗 CRO 市场规模预测 . 12 图表 16：CGT 研发企业对于业务外包 CDMO 意愿调查 . 13 图表 17：CGT 疗法研发企业选择 CDMO 的驱动因素 . 13 图表 18：全球基因治疗 CDMO 市场规模预测 . 13 图表 19：全球主要基因治疗 CDMO 企业简介 . 14 图表 20：2020 年全球基因治疗 CDMO 市

13、场竞争格局 . 14 图表 21：国内主要基因治疗 CDMO 企业简介 . 15 图表 22：公司业务类别 . 16 图表 23：和元发展大事记 . 17 图表 24：公司股权结构及子公司 . 18 图表 25：公司技术平台 . 19 图表 26：公司核心技术 . 20 图表 27：公司核心技术人员和履历 . 21 图表 28：公司历年收入及增速 . 22 图表 29：公司历年归母净利润（百万元） . 22 图表 30：公司业务拆分 . 22 图表 31：公司各项业务毛利率 . 23 图表 32：公司历年各项期间费用 . 23 图表 33：公司近年大客户列表和收入（万元） . 24 图表 34

14、：公司 CRO 服务业务拆分与毛利率 . 25 图表 35：公司 CRO 服务业务项目数和平均收入 . 26 图表 36：公司 CRO 和 CDMO 服务的客户转化情况 . 26 图表 37：公司在手未执行合同情况和 CDMO 服务合同新签订合同（百万元） . 27 图表 38：公司 CDMO 服务业务收入拆分（百万元） . 28 图表 39：公司各项 CDMO 服务业务毛利率 . 28 图表 41：公司 IND-CMD 服务完成项目情况 . 29 图表 42：公司正在执行 IND-CMC 服务平均合同金额 . 29 图表 43：公司正在履行的重点销售合同（合同金额或框架合同下的实际交易金额超

15、过 1500 万元） . 30 图表 44：公司各阶段 CDMO 服务订单的执行周期 . 30 图表 45：各 CXO 企业在生产工艺开发和质控方面的布局 . 31 图表 46：公司历年研发投入（万元） . 32 图表 47：公司在研项目 . 32 公司公司深度深度报告报告 P5 和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云 请务必阅读正文之后的免责条款部分 守正 出奇 宁静 致远 图表 48：公司收入拆分和预测（百万元，21 年业务拆分为预测值） . 35 图表 49：可比公司相关指标（估值日期：2022/3/20） . 36 公司公司深度深度

16、报告报告 P6 和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云 请务必阅读正文之后的免责条款部分 守正 出奇 宁静 致远 一、一、 细胞与基因疗法细胞与基因疗法东风渐起，旺盛需求助推外包服务蓬勃东风渐起，旺盛需求助推外包服务蓬勃发展发展 ( (一一) ) 细胞与基因疗法潜力巨大，有望迎来爆发式增长细胞与基因疗法潜力巨大，有望迎来爆发式增长 基因基因& &细胞治疗（细胞治疗（CGTCGT） ：改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法） ：改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法 基因治疗是指将外基因治疗是指通过基因添加、基因修饰、基因沉默等方式修饰个体基因的

17、表达或修复异常基因达到治愈疾病目的的疗法。细胞治疗是指采用生物工程的方法获取具有特定功能的细胞并通过体外扩增、特殊培养等处理后使这些细胞具有增强免疫、杀死病原体和肿瘤细胞等功能从而达到治疗某种疾病的目的。 CGT 药物主要包括：1、携带特定基因的基因治疗载体（如病毒）产品；2、基因修饰的人类细胞（如 CAR-T、CAR-NK）产品；3、经过或未经基因修饰的、具有特定功能的溶瘤病毒产品。CGT 最初主要应用于遗传性疾病治疗，逐步广泛应用于恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病以及自身免疫性疾病。根据治疗途径 CGT 可分为体内基因治疗和体外基因治疗。其中体内基因治疗是指将携带治疗性基因的病毒或非病毒载

18、体直接递送到患者体内；体外基因治疗则指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后回输。 图表 1：基因治疗产品的分类 图表 2：基因治疗途径示意图 说明说明 全球已获批全球已获批药品数量药品数量 基因治基因治疗载体疗载体产品产品 通过基因治疗载体向患者特定组织的细胞递送治疗性基因，用于治疗性蛋白的表达或调控。该类产品依赖于基因治疗载体的递送 2 细胞产细胞产品品 借助整合型病毒载体（如慢病毒载体）在体外条件下将基因导入前体细胞或干细胞基因组，伴随细胞分裂将基因传递至子代细胞，再将细胞回输至体内细胞产品主要包括 T 细胞、NK 细胞、干细胞等类别 8 溶瘤病溶瘤病毒产品毒产品 基于对具有肿瘤杀伤力的溶瘤病

19、毒改造所得，原理为利用其对肿瘤细胞的特异性识别，以及感染肿瘤细胞后引起的免疫激活过程，对肿瘤细胞进行靶向杀伤 1 资料来源：公司招股说明书，太平洋研究院整理 资料来源：公司招股说明书，太平洋研究院整理 CGT 行业开端于 1972 年的 Friedmann 和 Robin 提出的基因治疗概念，随着相关技术发展，至 90 年代 FDA 批准进行全球首次人体临床试验；进入 21 世纪，我国上市全球首个基因治疗药物今又生、 2012 年荷兰 UniQure 上市欧洲首个基因治疗药物 Glebera；此后随着诺华 CAR-T 产品 Kescarta 获批成为全球首个 CAR-T 产品，国内外细胞治疗迅

20、速发展，目前我国已成为全球细胞疗法研发热度最高地区。 公司公司深度深度报告报告 P7 和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云 请务必阅读正文之后的免责条款部分 守正 出奇 宁静 致远 图表 3：全球 CGT 药物发展史 资料来源：公司招股说明书，太平洋研究院整理 截至目前 FDA 和 EMA 共批准 4 款针对遗传性罕见病的在售 CGT 药物，而在恶性肿瘤领域内的产品以 CAR-T 为主。截至 2021 年 4 月，美国 FDA 已批准的在售 CGT 药物有8 个，其中 6 个 CAR-T，2 个病毒载体疗法，1 个溶瘤病毒疗法。欧洲药品管

21、理局已批准的在售基因治疗药物有 9 个，其中 3 个是 CAR-T 疗法。截至 2021 年 7 月，我国批准上市的 CGT 药物：上海三维的重组人 5 型腺病毒注射液（安科瑞） 、深圳赛百诺的重组 基因腺病毒颗粒（今又生） 、复星凯特的 CD19 CAR-T 产品（基利仑赛注射液）和药明巨诺的 CD19 CAR-T 产品（瑞基奥仑赛注射液） 公司公司深度深度报告报告 P8 和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云 请务必阅读正文之后的免责条款部分 守正 出奇 宁静 致远 图表 4：全球获批上市的细胞基因治疗产品 通用名通用名 商品名商品名

22、厂商厂商 上市时间上市时间 适应症适应症 类别类别 病毒载体病毒载体 2021年销售额年销售额（亿美元）（亿美元） ciltacabtagene autoleucel Carvykti 南京传奇 2022（FDA） 复发性/难治性多发性骨髓瘤 CAR-T 慢病毒 - Idecabtagene Vicleucel Abecma Celgene 2021（FDA、EMA） 成人复发或难治性多发性骨髓瘤患者 CAR-T 慢病毒 1.64 Lisocabtagene Maraleucel Breyanzi Juno 2021（FDA） 成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤 CAR-T 慢病毒 0.87 El

23、ivaldogene Autotemcel Skysona Bluebird 2021（EMA） 脑性肾上腺脑白质营养不良症 基因疗法 慢病毒 - Brexucabtagene Autoleucel Tecartus Kite 2020（FDA、EMA） 成人复发/难治性大 B 细胞淋巴瘤、套细胞淋巴瘤 CAR-T 逆转录病毒 1.76 Autologous CD34+ cell enriched population that contains HSPC Libmedly Orchard 2020（EMA） 异色性白细胞营养不良 自体造血干细胞 慢病毒 - Onasemnogene Abep

24、arvovec- xioi Zolgensma 诺华 2019（FDA）、2020（EMA） 脊髓性肌肉萎缩症 基因疗法 腺相关病毒 13.51 Betibeglogene autotemcel Zynteglo Bluebird 2019（EMA） -地中海贫血 自体造血干细胞 慢病毒 - Tisagenlecleucel Kymriah 诺华 2017（FDA）、2018（EMA） 难治或复发性B淋巴细胞白血病、DLBCL CAR-T 慢病毒 4.74 Voretigene Neparvovec-rzyl Luxturna Spark 2017（FDA）、2019（EMA） RPE65 基

25、因突变相关的视网膜萎缩 基因疗法 腺相关病毒 - Axicabtagene Ciloleucel Yescarta Kite 2017（FDA）、2018（EMA） 复发或难治性成人大B细胞淋巴瘤 CAR-T 逆转录病毒 6.95 Autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells Strimvelis GSK 2016（EMA） 由于腺苷脱氨酶缺乏症（ADA-SCID）而导致的严重联合免疫缺陷 自体造血干细胞 逆转录病毒 Talimogene Laherparepvec Imlygic 安进 2015（FDA、E

26、MA） 不能通过手术完全切除的晚期黑色素瘤 溶瘤病毒 单纯疱疹病毒 - 资料来源：公司招股说明书，太平洋研究院整理 CGTCGT 有望引领全球新一代疗法发展有望引领全球新一代疗法发展 从原理上 CGT 能够克服传统小分子和大分子抗体药物在蛋白质水平进行调控的局限性， 可在分子层面通过基因表达、 沉默或者体外改造的手段来实现现有疗法升级 （如CAR-T 治疗急性淋巴细胞白血病）或“无药可医”疾病的治疗（如对于罕见病的治疗庞大需求） ，作为新一代精准医疗 CGT 正快速兴起，发展趋势明晰，对以小分子和大分子药物为主的创新药市场起到了重要的补充、迭代和开拓作用。如同小分子药物、抗体药物引领生物医药的

27、前两次产业变革，基因治疗将引领生物医药的第三次产业变革。 公司公司深度深度报告报告 P9 和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云 请务必阅读正文之后的免责条款部分 守正 出奇 宁静 致远 图表 5：罕见病的用药情况 图表 6：基因治疗行业发展的驱动因素 资料来源：IQIVA，太平洋研究院整理 资料来源：网络资料，太平洋研究院整理 随着技术的逐渐成熟，前期 Kite、诺华等先行企业布局的 CAR-T、基因治疗药物取得优异的临床效果，并于 2017 年起相继获批上市，展示出庞大的市场潜力和示范效应，也使得行业融资不断升温，风险投资、私募投资、I

28、PO 十分活跃。在技术、资本和政策的驱动下，全球基因治疗行业快速升温，大量基因治疗药物研发进入临床阶段，并自 2015 年起呈现爆发式增长。 图表 7：细胞和基因治疗行业投融资情况（亿美元） 图表 8：细胞和基因治疗领域交易情况 资料来源：公司招股说明书，太平洋研究院整理 资料来源：公司招股说明书，太平洋研究院整理 CGTCGT 临床临床研发热情高涨，我国研发热情高涨，我国项目数位居全球前列项目数位居全球前列 在技术、资本和政策的驱动下，全球基因治疗行业快速升温，大量基因治疗药物研发进入临床阶段，并自 2015 年起呈现爆发式增长。目前的 CGT 临床治疗布局主要还是集中在肿瘤领域，而针对系统

29、疾病等领域也有所布局：根据 ASGCT 数据统计，截至2021 年 10 月，已有 1890 项 CGT 在研项目（从临床前到注册前） ，其中约 72%（1353项）处于临床前阶段、14%（264 项）处于临床临床 I 期、13%（239 项）处于临床临床0500200192020IPO私募投资风险投资企业合作FPO其他39205006008000520019交易金额（亿美元）交易数量（右轴） 公司公司深度深度报告报告 P10 和元生物：卧薪

30、尝胆终不负， “好风”借力上青云和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云 请务必阅读正文之后的免责条款部分 守正 出奇 宁静 致远 II 期、2%（29 项）处于临床临床 III 期、5 项处于即将注册阶段。 我国在基因治疗领域虽起步稍晚，但已迅速发展为全球最主要的基因药物研发市场之一，累计临床试验数量仅次于美国，居于全球第 2 位。随着精准医疗的推进、基础研究和技术开发的进步、药物临床转化热度的提高，预计未来开展的基因治疗临床阶段试验将持续增加。 图表 9：CGT 在研项目数（截至 2021 年中） 图表 10：各国 CGT 在研项目数 资料来源：ASGCT，太平洋研究院整理 资料来源

31、：ASGCT，太平洋研究院整理 ( (二二) ) 研发和生产端的高壁垒带动研发和生产端的高壁垒带动 CGTCGT 外包的旺盛需求外包的旺盛需求 基因治疗研发和生产外包商产业链上游主要为设备、仪器、试剂耗材供应商，下游主要为基因治疗新药研发公司。和传统药物 CRO 相比，基因治疗 CRO 除同样提供药理药效学研究、 药代动力学研究、 毒理学研究和临床研究阶段的相关服务外， 还包括：1、目的基因的筛选、确认与功能研究；2、针对目的基因的模型构建；3、载体选择和构建。基因治疗 CDMO 提供临床前研究阶段、临床研究阶段、商业化生产阶段的相关工艺开发和生产服务。 目前基因治疗上市药物还较少，成熟开发经

32、验不多，且鉴于基因治疗的特点，其临床转化与生命科学基础研究关联紧密，需深入解析基因功能，故基因治疗 CRO 服务现阶段多集中于临床前及更早期研究阶段，所服务客体主要为科研院所和新药公司的基因治疗先导研究。 公司公司深度深度报告报告 P11 和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云 请务必阅读正文之后的免责条款部分 守正 出奇 宁静 致远 图表 11：基因治疗产业链 图表 12：基因治疗 CRO（上）和 CDMO（下）服务内容 资料来源：公司招股说明书，太平洋研究院整理 资料来源：公司招股说明书，太平洋研究院整理 基因治疗产品研发聚焦于载体优化

33、和新载体发现基因治疗产品研发聚焦于载体优化和新载体发现 现有基因治疗行业发展水平下，基因递送工具高度依赖于病毒载体，减少临床用量、降低应用成本、提高安全性与可及性是基因治疗药物开发的重要目标，在研发端要求开发出载体靶向性、感染效率和基因表达能力更优的基因治疗载体，这主要取决于包括载体衣壳、胞膜、骨架蛋白和载体基因组等在内的载体结构优化以及大片段基因的递送系统设计。此外临床应用的复杂性决定了对于病毒载体的多样化需求，在要求主流病毒载体关键性能持续优化的基础上，对于新型病毒和非病毒载体的需求亦日益提高。 回顾生物药 CXO 产业发展历史可知，相较于仅能提供生产外包的企业而言，具有强大先进研发平台的

34、企业在提供端到端服务方面具备强大优势，有利于企业竞争新客户订单、维持客户黏性。对于 CGT 外包产业而言，载体改造和新载体发现能力同样也是 CXO 企业满足客户多样化开发需求、保持技术平台核心竞争力的关键。 图表 13：各 CXO 企业在载体改造和新载体发现方面的布局 Lonza Oxford BioMedica 无锡生基无锡生基 博腾生物博腾生物 和元生物和元生物 载体改造载体改造 - 慢病毒载体平台：第三代慢病毒载体 通过收购OXGENE，优化病毒递送系统 AAV：针对AAV3 的改造取得科研成果 慢病毒载体平台：第四代慢病毒载体；可控慢病毒包装系统；AAV：AAV 元件优化、VP 蛋白优

35、化 新载体发现新载体发现 AAV：Anc-AAV 病毒载体筛选技术平台， 完成 AAV 体内筛选 - - 基于 AAV2 的新血清型分子进化和筛选 慢病毒：8 种慢病毒胞膜蛋白改造 AAV：AAVneo 基于百亿丰度 AAV 库体内筛选 ADV：新型大容量腺病毒的研发非病毒载体：外泌体载体开发 资料来源：公司招股说明书，太平洋研究院整理 公司公司深度深度报告报告 P12 和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云 请务必阅读正文之后的免责条款部分 守正 出奇 宁静 致远 CGT 领域研发端持续高景气度， 围绕载体优化和新载体发现等领域的研发投入

36、与日俱增；此外众多实验室阶段的初创项目催生庞大的基因治疗载体包装服务，全球 CGT CRO 市场规模持续扩容。根据公司招股说明书，2016 年至 2020 年，全球基因治疗 CRO市场规模从 4.0 亿美元增长至 7.1 亿美元。随着基因治疗行业的快速发展，未来全球基因治疗 CRO 市场规模将持续稳步增长，预计于 2025 年增至 17.4 亿美元。2016 年至2020 年，中国基因治疗 CRO 市场规模从 1.7 亿元增长至 3.1 亿元， 预计将于 2025 年增至 12.0 亿元。 图表 14：全球基因治疗 CRO 市场规模预测 图表 15：中国基因治疗 CRO 市场规模预测 资料来源

37、：公司招股说明书，太平洋研究院整理 资料来源：公司招股说明书，太平洋研究院整理 大规模工业化稳定生产难度高，大规模工业化稳定生产难度高，CDMOCDMO 成为产业链发展关键环节成为产业链发展关键环节 由于基因治疗载体在 1）工艺方面，质粒、细胞、病毒的大规模转染、培养和纯化过程高度复杂，其工艺开发的考量要素繁多、难控、可参考经验少；2）质量方面，由于病毒自身特性复杂，如空壳病毒的干扰、病毒感染效率差异大等，针对病毒的大规模质量检测方法开发难度大，而高稳定性、精确性的质量检测方法才能够确保工艺成功开发和 GMP 生产顺利进行；3）工业化生产方面，从小试工艺、中试工艺到 GMP 生产工艺的放大过程

38、中需要处理一系列基于微生物发酵、培养、反应、收获及纯化环节，带来了较高的复杂性和不确定性，其规模化生产门槛极高，使得 CGT 相比传统制药更加依赖 CDMO。据 J.P.Morgan 统计，基因治疗外包渗透率超过 65%，远超传统生物制剂的 35%。 3.964.775.446.307.058.329.9512.2314.8017.410%5%10%15%20%25%0246802016 2017 2018 2019 2020 2021E2022E2023E2024E2025E市场规模（亿美元）同比增速（右轴）-5%0%5%10%15%20%25%30%35%40%024

39、681012142016 2017 2018 2019 2020 2021E2022E2023E2024E2025E市场规模（亿元）同比增速（右轴） 公司公司深度深度报告报告 P13 和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云 请务必阅读正文之后的免责条款部分 守正 出奇 宁静 致远 图表 16：CGT 研发企业对于业务外包 CDMO 意愿调查 图表 17：CGT 疗法研发企业选择 CDMO 的驱动因素 资料来源：CRB，太平洋研究院整理 资料来源：CRB，太平洋研究院整理 总体而言欧美发达地区的基因治疗 CDMO 行业发展相对更为成熟，市场规

40、模更大，行业格局更为成型。根据药明康德投资者资料，2016 年至 2020 年其市场规模从 10 亿美元增长到 23 亿美元，年复合增长率达 22%；预计到 2025 年，全球基因治疗 CDMO 市场规模将达到 101 亿美元，2020 年至 2025 年的年复合增长率将上升至 35%。国内基因治疗 CDMO 行业经过近年的稳定增长，将迈入高速发展阶段。根据药明康德投资者交流资料，预计国内 CDMO 市场规模有望在 2025 年达到 17 亿美元，20-25 年复合增长率达51%、25-30 年仍可保持近 30%复合增速。 图表 18：全球基因治疗 CDMO 市场规模预测 资料来源：药明康德公

41、开资料，太平洋研究院整理 0%20%40%60%80%100%120%仅自体疗法仅异体疗法均有自有工厂CMO、CDMO二者结合0%20%40%60%80%100%仅自体疗法仅异体疗法均有现有GMP生产能力限制资本支出可用劳动力时间表安排临床结果的不确定性 公司公司深度深度报告报告 P14 和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云 请务必阅读正文之后的免责条款部分 守正 出奇 宁静 致远 市场份额方面，目前外包业务相对集中于全球巨头如 Catalent、Lonza、Thermo Fisher 和药明康德等，主要是由于巨头在生物药市场方面拥有丰富

42、经验和人才，且产能相对较大，GMP 标准完善； Catalent20 年 CGT CDMO 业务收入 7.2 亿美元，市场份额 32%居首，其次为 Lonza 的 5.2 亿美元占比 23%。 图表 19：全球主要基因治疗 CDMO 企业简介 产业链布局产业链布局 客户构成客户构成 项目情况项目情况 Lonza 在美国、日本、新加坡、荷兰均布局基因和细胞治疗的基地，超过20 年的 GMP 经验；最高达 2000L 悬浮培养产能 诺华、吉利德等超过160 个客户 2 个进入商业化阶段的项目， 超过 120 个项目 Catalent 基因治疗 CDMO 领域：2019 年度收购领先的基因治疗病毒载

43、体开发和制造公司 Paragon BioServices；2020 年度收购比利时细胞和基因疗法公司 MaSTherCell Global， 2016 至 2020 年基因治疗领域并购投入超过 15 亿美元；全球工厂超过 45 家 2020 年度， 首次实现 CDMO 服务的药物管线获得 FDA 批准商业化 Oxford BioMedica 作为慢病毒载体基因治疗的先驱， 英国 Oxford BioMedica 公司是诺华的 CAR-T 产品 Kymriah 生产慢病毒载体的唯一供应商。此外，还与赛诺菲、GSK 等制药巨头保持着合作关系，为他们提供工艺开发和生物加工等服务。目前近 20 万平方

44、英尺产能 诺华、BMS、阿斯利康 2020 年 CDMO 项目增长至 20 个，主要为与诺华、BMS 等合作的 CAR-T 项目 无锡生基医无锡生基医药药 2020 年完成中美两地腺相关病毒(AAV)一体化悬浮培养平台和CAR-T 细胞治疗一体化封闭式生产平台建设；2021 年度收购英国基因治疗技术公司 OXGENE，大幅增强先进病毒载体平台的能力 2021 年一季度，药明康德美国区实验室为36 个临床阶段细胞和基因治疗项目提供CTDMO 服务，包括 22 个 I 期临床试验项目和 14 个 II/III 期临床试验项目；其国内公司无锡生基医药执行 2 个 CMC 项目 金斯瑞生物金斯瑞生物科

45、技科技 2020 年度成立金斯瑞蓬勃生物平台开展基因治疗 CDMO 业务，建设中美两地临床试验所用的 GMP 设施及设备 通过传奇生物布局CAR-T 细胞治疗 隆耀生物、香雪生命等 2020 年度，新获得 14 个 CMC 阶段项目，14 个临床项目 博腾生物博腾生物 已在苏州建立免疫细胞治疗的工艺平台和临床 1期 GMP生产平台，可满足质粒、病毒、细胞产品从工艺开发到临床生产的需求 截至 2021 年 3 月，服务 7 家 CDMO 客户 2020 年度共签订 5 个客户订单（订单金额约 5,600 万元），预计未来 2-3 年仍为“建能力、树口碑、拓市场” 和元生物和元生物 拥有近 1,0

46、00 平方米的基因治疗产品中试平台，近 7,000 平方米的基因治疗产品 GMP 生产平台，包括质粒生产线 1 条、病毒载体生产线 3 条、 CAR-T 细胞生产线 2 条、 建库生产线 3 条、 灌装线 1 条；此外，正在上海临港建设近 80,000 平方米的精准医疗产业基地，设计 GMP 生产线 33 条，反应器规模最大可达 2,000L 亦诺微、复诺健、康华生物、南京吉迈等合作CDMO 客户 60 家+ 截至 2021 年 7 月，其中 IND-CMC 项目34 个，临床 I-II 期项目6 个 资料来源：公司招股说明书、药明康德公开资料，太平洋研究院整理 图表 20：2020 年全球基

47、因治疗 CDMO 市场竞争格局 资料来源：药明康德公开资料，太平洋研究院整理 Catalent, 7.23, 32%Lonza, 5.19, 23%Thermo Fisher, 3.01, 13%药明生基, 1.50, 7%Charles River, 1.35, 6%Oxford BioMedical, 0.60, 3%其他, 3.68, 16% 公司公司深度深度报告报告 P15 和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云和元生物：卧薪尝胆终不负， “好风”借力上青云 请务必阅读正文之后的免责条款部分 守正 出奇 宁静 致远 目前在国内 CGT 行业主要经营 CDMO 业务的企业包括 1

48、6 家。从这些企业的成长路径和发展史来看主要是 1）传统 CXO 向 CGT CDMO 领域的延申；2）早期的 CGT 企业向CDMO 转型布局； 3） 学术界、 产业界人才携技术、 资源与团队打造。 对国内目前 CGT CDMO的主要业务情况、进行整理，可以看出“产能设施扩建”是目前应对行业难题即病毒载体的产能的主要解决手段， 也是融资的主要目的。 各家企业均可提供 “一体化服务” ：业务覆盖到 GMP 级质粒、腺病毒、LV、AAV、溶瘤病毒、CAR-T 等临床级载体和细胞制剂的开发制备，全面满足客户的早期研发、临床和大规模商业化生产的需求” ，同时各企业依然有优势业务， 如和元生物的溶瘤病

49、毒业务， 派真、 宜明的 AAV 病毒载体生产。 图表 21：国内主要基因治疗 CDMO 企业简介 公司公司 目前核心工艺平台及生产规模目前核心工艺平台及生产规模 药明生基药明生基 AAV 和 LV 贴壁： 采用细胞工厂， 生产规模 28L65L；AAV 和 LV 悬浮工艺:采用一次性生物反应器， 生产规模 50 200L；美国费城约 20000、中国无锡约 13000 的实验室和生产基地 和元生物和元生物 拥有包括贴壁细胞工厂、贴壁微载体生产，基于固定床反应器的细胞培养，基于滚瓶的细胞培养以及多种细胞的悬浮细胞培养工艺；近 4500的基因治疗载体研发生产综合平台、近 10000 的基因治疗产

50、品 GMP 生产平台，近 80000 精准医疗产业基地建设项目即将投产 金斯瑞蓬勃金斯瑞蓬勃生物生物 镇江质粒病毒商业化生产中心占地面积为 200 亩；GMP 车间 5,000 ；1200 慢病毒：提供 5L-150L 不同规模的质粒生产，满足研发、小试、中试等各个阶段生产需求;慢病毒临床级 GMP 生产：符合 GMP 法规，适用于早期临床试验阶段，拥有成熟的慢病毒贴壁工艺和悬浮工艺;腺相关病毒临床申报整体方案；悬浮培养工艺，满足临床申报要求 博腾生物博腾生物 目前可提供DNA质粒工艺开发和GMP生产;细胞治疗产品工艺开发， non-GMP和GMP生产;病毒载体工艺开发， non-GMP和GM