1、 请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明 1 1 医药医药 报告原因报告原因：新股新股报告报告 和元生物和元生物 （688238.SH） 首次首次评级评级 深耕多年终迎机遇，国内基因治疗服务深耕多年终迎机遇，国内基因治疗服务的的领先企业领先企业 增持增持 2021 年年 3 月月 27 日日 公司公司研究研究/深度报告深度报告 公司上市以来股价表现公司上市以来股价表现 投资要点：投资要点： 公司公司始终专注于基因治疗领域始终专注于基因治疗领域，业绩增长业绩增长较快较快，盈利能力显著提升盈利能力显著提升 公司自成立起一直聚焦基因治疗领域，专注于为基因治疗

2、的基础研究提供CRO 服务，以及为基因药物的研发提供 CDMO 服务。一方面，公司业绩增长较快。20182020 年公司营业收入分别为 0.44 亿、0.63 亿、1.43 亿，同比增长分别为 58.86%、 42.30%、126.94%，20182020 年营业收入 CAGR为 79.70%；20182020 年公司归母净利润分别为-0.32 亿、-0.37 亿、0.94亿，同比增长分别为-64.36%、-12.96%、358.60%。根据招股说明书披露的业绩信息，2021 年公司营业收入和归母净利润将达到 2.55 亿和 0.54 亿，同比增长分别为 78.57%和-42.55%。另一方面

3、，公司盈利能力显著提升。20182021 年上半年，公司毛利率围绕 48.41%上下波动。2021 年上半年公司毛利率为 47.90%，高于同业可比平均毛利率 47.54%，预计 2021 年将提升至 51.68%。得益于基因治疗 CDMO 项目的持续交付、新订单的启动推进和艾迪斯的剥离，公司的业务成熟度显著提高，2020 年净利率首次由负转正，净利率提升驱动 ROE 增长，预计 2021 年 ROE 将提升至 6.14%。 自主研发持续赋能公司基因治疗服务自主研发持续赋能公司基因治疗服务 依托自主研发，公司搭建了包括分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台等在内的全面的技术平台，形成了基因治疗

4、载体开发技术、基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心技术集群，建立了大规模、高灵活性的GMP 生产平台。目前，公司拥有近 1000 平方米的基因治疗产品中试平台，近 7000 平方米的基因治疗产品 GMP 生产平台，包括质粒生产线 1 条、病毒载体生产线 3 条、CAR-T 细胞生产线 2 条、建库生产线 3 条、灌装线 1条，GMP 产能规模已达国外同类企业水平。公司已实现为若干客户提供用于其在美国、中国、澳洲开展基因治疗临床 I&II 期试验的样品生产服务。 品牌效应持续加固公司基因治疗服务领先优势品牌效应持续加固公司基因治疗服务领先优势 得益于品牌效应逐步释放，公司承接的 CDMO 项目

5、和订单持续增加，客户 市场数据：市场数据：2022 年年 3 月月 25 日日 总股本（亿股） 4.93 流通股本（亿股） 0.69 收盘价 （元） 23.01 流通市值 （亿元） 16 基础数据：基础数据：2021 年年 12 月月 31 日日 每股净资产（元） 2.33 每股资本公积（元） 1.20 每股未分配利润（元） 0.12 分析师：分析师： 叶中正 执业登记编码：S0760522010001 邮箱： 魏赟 执业登记编码：S0760522030005 邮箱： 太原市府西街 69 号国贸中心 A 座 28 层 北京市西城区平安里西大街 28 号中海国际中心七层 山西证券股份有限公司 h

6、ttp:/ -10%0%10%20%30%3/223/233/243/25和元生物上证指数 证券研究报告： 公司研究证券研究报告： 公司研究/ /深度报告深度报告 请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明 2 2 粘性不断增强。 2020 年以后， 国内基因治疗产业开始快速发展， 带动 CDMO服务市场需求持续上升，公司承接的 CDMO 订单逐年增长，目前已为超过90 个 Pre-IND 及临床 I&II 期项目提供服务。截至 2021 年 8 月 20 日，公司在手合同共 42 个， 覆盖的基因药物类别以溶瘤病毒为主， 其次主要为 AAV和细胞治疗的

7、CDMO 项目。通过基因治疗 CRO 和 CDMO 业务，公司积累了一批包括知名药企、临床医院、国内外顶级高校等在内的优质客户。 投资建议投资建议：我们预测公司 20212023 年营业收入分别为 2.54、3.59、6.36亿元， 增速分别为 78.25%、 40.95%、 77.40%， 归母净利润分别为 0.49、 0.77、1.35 亿元，增速分别为-47.85%、56.07%、75.01%，对应 EPS 分别为 0.13、0.16、 0.27 元， 以 3 月 25 日收盘价 23.01 元计算， 对应 PE 分别为 177.00X、143.81X、85.22X。考虑到 1）基因治疗

8、行业步入快速发展阶段，公司所处的基因治疗 CRO 和 CDMO 赛道发展前景较好； 2） 公司在基因治疗 CDMO领域具有先发优势，铸就了较高的技术壁垒，形成了一定的品牌效应，加之客户粘性较强，具备持续获取新订单的能力；3）随着和元智造精准医疗产业基地建设项目建设实施， 公司的 GMP 生产线得以扩充， 产业化能力进一步增强，为未来业绩增长提供保障；对公司首次覆盖，给予公司“增持”的评级。 风险提示：风险提示：基因治疗行业发展存在不确定因素；客户新药研发商业化不及预期的风险；基因治疗 CDMO 业务增长趋势放缓的风险；CDMO 业务未来拓展的不确定性风险；短期内产能不足风险。 重要财务指标重要

9、财务指标 主要财务指标主要财务指标 2019 2020 2021E 2022E 2023E 营业收入(百万元) 63 143 254 359 636 YoY(%) 42.3 126.9 78.3 40.9 77.4 净利润(百万元) -37 94 49 77 135 YoY(%) 13.0 -358.6 -47.8 56.1 75.0 毛利率(%) 38.9 58.1 52.7 50.2 46.1 EPS(摊薄/元) -0.07 0.19 0.13 0.16 0.27 ROE(%) -43.0 11.1 5.5 3.5 5.8 P/E(倍) - 120.2 183.7 147.6 84.4 P

10、/B(倍) 133.7 13.4 12.6 5.2 4.9 净利率(%) -58.1 66.1 19.4 21.4 21.1 数据来源：Wind，山西证券研究所 UUiZqUaZkZsWfW1UcV6MaO9PoMmMoMsQjMnNnOeRtRvM8OoOzQwMrNnQvPqRoR 证券研究报告： 公司研究证券研究报告： 公司研究/ /深度报告深度报告 请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明 3 3 目录目录 1.公司深耕多年终迎机遇，是国内基因治疗服务领先企业公司深耕多年终迎机遇，是国内基因治疗服务领先企业 . 7 1.1 公司不忘初心，始终专注

11、于基因治疗领域. 7 1.3 公司主营业务快速发展，盈利能力显著提升 . 8 2.基因治疗领域基因治疗领域 CRO 和和 CDMO 业务方兴未艾业务方兴未艾 . 11 2.1 政策支持和监管优化使基因治疗行业迈入快速发展阶段 . 11 2.2 基因治疗行业迅速发展为 CRO 和 CDMO 业务创造了机遇. 13 3. “多年磨剑终成锋多年磨剑终成锋”，核心竞争力助力公司，核心竞争力助力公司“破茧化蝶破茧化蝶”. 19 3.1 自主研发持续赋能公司基因治疗服务 . 19 3.1.1公司搭建了全面的技术平台 . 19 3.1.2公司形成了先进的技术集群 . 21 3.1.3公司建立了大规模、高灵活

12、性的GMP生产平台 . 24 3.1.4依托技术和生产优势，公司提供全面的基因治疗综合服务 . 26 3.2 品牌效应持续加固公司基因治疗服务领先优势 . 28 3.2.1公司承接的CDMO项目和订单持续增加 . 28 3.2.2 公司的客户粘性不断提高 . 31 3.2 优秀团队助力公司基因治疗服务能力全面提升 . 33 4.盈利预测及估值对比盈利预测及估值对比 . 35 5.风险提示风险提示 . 37 证券研究报告： 公司研究证券研究报告： 公司研究/ /深度报告深度报告 请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明 4 4 图表目录图表目录 图图 1：

13、公司发展历程：公司发展历程 . 7 图图 2：公司股权结构图：公司股权结构图 . 8 图图 3：公司营收快速增长：公司营收快速增长 . 9 图图 4：2020 年公司净利润扭亏为盈年公司净利润扭亏为盈 . 9 图图 5：CDMO 逐步取代逐步取代 CRO 成为公司主要营收来源成为公司主要营收来源 . 9 图图 6：公司细分产品中临床相关服务营收占比增大：公司细分产品中临床相关服务营收占比增大 . 9 图图 7：2020 年公司净利率由负转正年公司净利率由负转正 . 10 图图 8：2021 年上半年公司毛利率高于同业可比平均年上半年公司毛利率高于同业可比平均 . 10 图图 9：公司费用率明显

14、下降：公司费用率明显下降 . 10 图图 10：公司期间费用率控制成效显著：公司期间费用率控制成效显著 . 10 图图 11：体外治疗和体内治疗过程示意图：体外治疗和体内治疗过程示意图 . 14 图图 12：基因治疗行业发展历程：基因治疗行业发展历程 . 14 图图 13：基因治疗行业投融资不断升温（：基因治疗行业投融资不断升温（百万美元）百万美元） . 15 图图 14：基因治疗行业并购规模快速扩大：基因治疗行业并购规模快速扩大 . 15 图图 15：每年新增基因治疗临床试验数量高速增长：每年新增基因治疗临床试验数量高速增长 . 15 图图 16：在研基因治疗临床试验数量增长迅速：在研基因治

15、疗临床试验数量增长迅速 . 15 图图 17：2016-2020 全球基因治疗市场规模迅速扩大全球基因治疗市场规模迅速扩大 . 16 图图 18：2016-2020 中国基因治疗市场规模增长较慢中国基因治疗市场规模增长较慢 . 16 图图 19：基因治疗药物多处于早期开发阶段（：基因治疗药物多处于早期开发阶段（2022.1）. 16 图图 20：全球病毒载体产能不足：全球病毒载体产能不足 . 16 图图 21：全球基因治疗公司中初创公司占比较大：全球基因治疗公司中初创公司占比较大 . 17 图图 22：中国基因治疗公司中初创公司占比较大：中国基因治疗公司中初创公司占比较大 . 17 证券研究报

16、告： 公司研究证券研究报告： 公司研究/ /深度报告深度报告 请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明 5 5 图图 23：全球基因治疗：全球基因治疗 CRO 市场规模稳步增长市场规模稳步增长 . 18 图图 24：中国基因治疗：中国基因治疗 CRO 市场规模稳步增长市场规模稳步增长 . 18 图图 25：全球基因治疗：全球基因治疗 CDMO 市场规模快速增长市场规模快速增长 . 18 图图 26：中国基因治疗：中国基因治疗 CDMO 市场规模快速增长市场规模快速增长 . 18 图图 27：公司历年研发投入均在：公司历年研发投入均在 0.2 亿以上（百万

17、元）亿以上（百万元） . 19 图图 28：公司研发费用率逐年下降：公司研发费用率逐年下降 . 19 图图 29：公司技术平台概况：公司技术平台概况 . 20 图图 30：和元智造精准医疗产业基地建设安排：和元智造精准医疗产业基地建设安排 . 25 图图 31：基因治疗载体包装及作用机制（以腺相关病毒为例）：基因治疗载体包装及作用机制（以腺相关病毒为例）. 27 图图 32：2021 年上半年公司前五大客户情况年上半年公司前五大客户情况 . 31 图图 33：2020 年公司前五大客户情况年公司前五大客户情况 . 31 表表 1：基因治疗行业得到中央及地方政府的支持：基因治疗行业得到中央及地方

18、政府的支持 . 11 表表 2：中美基因治疗行业监管体系对比：中美基因治疗行业监管体系对比 . 12 表表 3：公司核心技术集群突破行业瓶颈的技术路径：公司核心技术集群突破行业瓶颈的技术路径 . 21 表表 4：公司核心技术与主要竞争者对比：公司核心技术与主要竞争者对比 . 22 表表 5：公司与主要竞争者产业链布局对比：公司与主要竞争者产业链布局对比 . 25 表表 6：公司提供的基因治疗相关服务与产品概述：公司提供的基因治疗相关服务与产品概述 . 26 表表 7：技术诀窍是公司核心技术集群的重要组成部分：技术诀窍是公司核心技术集群的重要组成部分 . 29 表表 8：公司在手订单情：公司在手

19、订单情况况 . 29 表表 9：公司已履行和正在履行的销售合同汇总：公司已履行和正在履行的销售合同汇总 . 29 表表 10：公司与主要竞争者客户构成及承接项目情况对比：公司与主要竞争者客户构成及承接项目情况对比 . 30 表表 11：主要基因治疗药物研发公司汇总：主要基因治疗药物研发公司汇总 . 32 证券研究报告： 公司研究证券研究报告： 公司研究/ /深度报告深度报告 请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明 6 6 表表 12：亦诺微产品临床试验情况：亦诺微产品临床试验情况 . 33 表表 13：公司高管人员介绍：公司高管人员介绍 . 34 表表

20、 14：核心技术人员主要项目经历：核心技术人员主要项目经历 . 35 表表 15：2021-2023 年公司主营业务收入预测（百万元）年公司主营业务收入预测（百万元） . 36 表表 16：2020-2023 年可比公司估值对比年可比公司估值对比 . 37 证券研究报告： 公司研究证券研究报告： 公司研究/ /深度报告深度报告 请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明 7 7 1.公司公司深耕多年终迎机遇，是国内基因治疗服务领先企业深耕多年终迎机遇，是国内基因治疗服务领先企业 1.1 公司公司不忘初心，不忘初心，始终专注于基因治疗领域始终专注于基因治疗领

21、域 和元生物是一家和元生物是一家聚焦聚焦基因治疗领域的生物科技公司基因治疗领域的生物科技公司，CRO 和和 CDMO 是公司的是公司的主要主要业务业务。公司自 2013年成立起就一直聚焦基因治疗领域，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等 CRO 服务，以及为基因药物的研发提供 IND-CMC 药学研究、临床样品 GMP 生产等 CDMO 服务。公司以“基因药中国造”为使命，围绕病毒载体研发和大规模生产工艺开发，打造了核心技术集群，建立了适用于多种基因药物的大规模、高灵活性 GMP 生产体系，向基因治疗领域提供：质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品；溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病

22、毒等多种溶瘤病毒产品；CAR-T 等细胞治疗产品的技术研究、工艺开发和 GMP 生产服务。公司致力于加快基因治疗的基础研究、药物发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗产业整体发展，实现“让基因治疗造福人类”的美好愿景。 公司在基因治疗领域公司在基因治疗领域钻研摸索钻研摸索近十年，近十年， 依托业务布依托业务布局、 技术积累和行业局、 技术积累和行业发展机遇发展机遇确立了业内领先确立了业内领先地位地位。公司创始人潘讴东先生 2006 年开始创业，至今整整 16 年的时间一直在基因治疗病毒载体领域摸爬滚打，逐步从 CRO 业务拓展到 CDMO 业务，从来都没有放弃。期间，潘讴东先生委托王奎

23、锋、郭丽华 2 名自然人于 2013 年出资成立了公司的前身和元生物有限。2015 年公司完成了股份制改革，同年更名为股份有限公司。 2022 年 3 月 22 日， 公司正式在上交所科创板上市。 与从抗体等行业转型过来布局 CDMO 的竞争者 “抓住”行业发展历史机遇不同，公司一直在这个细分赛道中“熬到”了行业发展机遇的到来，凭借近十年的业务布局和技术积累，公司“扶摇直上”成为国内基因治疗行业病毒载体领域的领先企业。 图 1：公司发展历程 资料来源：公司招股说明书，公司官网，山西证券研究所 证券研究报告： 公司研究证券研究报告： 公司研究/ /深度报告深度报告 请务必阅读最后一页股票评级说明

24、和免责声明请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明 8 8 得益于较早进行股改， 公司形成了完善合理的股权结构， 为公司保持领先优势提供了坚实的制度保障得益于较早进行股改， 公司形成了完善合理的股权结构， 为公司保持领先优势提供了坚实的制度保障。截止 2021 年 12 月 31 日，公司控股股东、机构股东、核心团队股东、其他股东分别持有公司发行前股本总额的 24.03%、53.00%、10.09%、12.88%。其中，潘讴东先生为控股股东，同时也是公司的实际控制人；机构股东主要是 VC/PE 投资人，占比较大的有正心谷及旗下（持股 10.24%） 、浙江华睿及旗下（持股 8.61%）和倚锋资

25、本及旗下（持股 6.82%） ；核心团队股东包括王富杰等 5 人及上海讴立（贾国栋、徐鲁媛分别持股25.56%） 、上海讴创（贾国栋、徐鲁媛分别持股 50%）两个持股平台，均为控股股东一致行动人。 图 2：公司股权结构图 资料来源：公司招股说明书，山西证券研究所 1.3 公司主营业务快速发展，公司主营业务快速发展，盈利能力显著提升盈利能力显著提升 公司业绩公司业绩实现了快速增长实现了快速增长， 净利润顺利， 净利润顺利扭扭亏为盈亏为盈。 20182020 年公司营业收入分别为 0.44 亿、 0.63 亿、1.43 亿，同比增长分别为 58.86%、42.30%、126.94%，2018202

26、0 年营业收入 CAGR 为 79.70%；20182020年公司归母净利润分别为-0.32 亿、-0.37 亿、0.94 亿，同比增长分别为-64.36%、-12.96%、358.60%。根据 证券研究报告： 公司研究证券研究报告： 公司研究/ /深度报告深度报告 请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明 9 9 招股说明书披露的业绩信息，2021 年公司营业收入和归母净利润将达到 2.55 亿和 0.54 亿，同比增长分别为78.57%和-42.55%。2021 年公司业绩增长的主要原因是基因治疗行业加速发展，下游行业需求持续增加，订单数量、金额提升

27、，规模效应显现，项目交付数量增加。 图 3：公司营收快速增长 图 4：2020 年公司净利润扭亏为盈 资料来源：Wind，山西证券研究所 资料来源：Wind，山西证券研究所 基因治疗基因治疗 CRO 和和 CDMO 为公司为公司提供的提供的主要主要服务服务，并且，并且 CDMO 逐步取代逐步取代 CRO 成为公司主要营收来成为公司主要营收来源源。 从产品的结构来看， 2018-2021 年上半年， 基因治疗 CRO 和 CDMO 营收占比之和一直维持在 95%以上，并且 CRO 占比持续下降而 CDMO 占比持续上升， 2020 年起 CDMO 成为公司的主要营收来源。从细分产品的结构来看，

28、2020 年以前基因治疗载体研制服务、 IND-CMC 服务和基因功能研究服务占营业收入的比例较大，2020 年起占比较大的变为 IND-CMC 服务、临床&期生产服务及基因治疗载体研制服务。 图 5：CDMO 逐步取代 CRO 成为公司主要营收来源 图 6： 公司细分产品中临床相关服务营收占比增大 资料来源：Wind，山西证券研究所 资料来源：Wind，山西证券研究所 得益于得益于 CDMO 业务的快速发展业务的快速发展， 公司盈利能力， 公司盈利能力提升明显提升明显。 20182021 年上半年， 公司毛利率围绕 48.41%上下波动。2021 年上半年公司毛利率为 47.90%，高于同业

29、可比平均毛利率 47.54%，预计 2021 年将提升至44.2162.91142.77254.9558.86%42.30%126.94%78.57%30%50%70%90%110%130%050020021E营业收入（百万元）营业收入YOY（%）-32.33-36.5294.4454.26-64.36%-12.96%358.60%-42.55%-100%-50%0%50%100%150%200%250%300%350%400%-60-40-2002040608001920202021E归母净利润（百万元）归母净利润YOY（%）

30、66.39%57.37%25.70%24.10%29.20%39.47%71.24%72.97%0%20%40%60%80%100%20021H1基因治疗CRO服务基因治疗CDMO服务生物制剂、试剂及其他其他业务24.54%31.89%55.28%46.00%0.00%0.00%8.15%19.32%56.03%41.98%18.39%16.66%0%20%40%60%80%100%20021H1IND-CMC服务临床I&II期生产服务基因治疗载体研制服务基因功能研究服务Non-IND服务生物制剂、试剂及其他Pre-IND配套服务其他业务 证券研究报

31、告： 公司研究证券研究报告： 公司研究/ /深度报告深度报告 请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明 1010 51.68%。得益于基因治疗 CDMO 项目的持续交付、新订单的启动推进和艾迪斯的剥离，公司的业务成熟度显著提高，2020 年净利率首次由负转正，净利率提升驱动 ROE 增长，预计 2021 年 ROE 将提升至 6.14%。公司盈利能力明显提升的原因主要是：基因治疗行业步入快速发展阶段为 CRO 和 CDMO 业务的发展创造了机遇；基因治疗 CDMO 服务属于技术导向型，而公司在技术方面具有明显的领先优势，能够吸引众多优质客户选择公司的产品

32、或服务并形成较强的客户粘性；公司的项目交付经验非常丰富，逐步在行业中形成了品牌效应。 图 7：2020 年公司净利率由负转正 图 8：2021 年上半年公司毛利率高于同业可比平均 资料来源：Wind，山西证券研究所 资料来源：Wind，山西证券研究所 公司的公司的费用控制成效显著，费用控制成效显著，预计预计销售销售期间期间费用率费用率仍将维持下降态势仍将维持下降态势。20182021 年上半年，公司销售费用率由 22.67%降低至 10.96%， 财务费用率由 1.53%降低至-2.49%， 管理费用率由 106.46%降低至 26.76%，研发费用率由 45.84%降低至 8.52%，销售期

33、间费用率由 130.65%降低至 35.23%。总体看来，公司费用控制已取得较好的效果。考虑到和元智造精准医疗产业基地建设项目一期将在 2023 年初投产，公司目前产能不足、订单积压等问题将会得到妥善解决，预计未来公司的销售期间费用率还将会下降。 图 9：公司费用率明显下降 图 10：公司期间费用率控制成效显著 资料来源：Wind，山西证券研究所 资料来源：Wind，山西证券研究所 -100%-50%0%50%100%-20%0%20%40%60%80%20021H12021ECDMO毛利率CRO毛利率生物制剂系列毛利率其他业务毛利率总体毛利率总体净利率60.38%44.

34、88%36.99%52.12%42.98%47.90% 47.54%0%10%20%30%40%50%60%70%金斯瑞凯莱英药明康德药明生物博腾股份和元生物同业可比平均20021H1-10%10%30%50%70%90%110%20021H12021E销售费用率管理费用率财务费用率研发费用率0%20%40%60%80%100%120%140%20021H1 证券研究报告： 公司研究证券研究报告： 公司研究/ /深度报告深度报告 请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明 1111 2.基因

35、治疗领域基因治疗领域 CRO 和和 CDMO 业务业务方兴未艾方兴未艾 2.1 政策支持和监管政策支持和监管优化优化使使基因治疗行业基因治疗行业迈入迈入快速发展快速发展阶段阶段 作为一个与作为一个与人体人体健康息息相关的领域，基因治疗行业得到了多方面的政策支持健康息息相关的领域，基因治疗行业得到了多方面的政策支持。基因治疗是国家重点发展的创新生物医药前沿领域，近年来受到一系列国家、地方政策支持，如近期出台的十四五医药工业发展规划明确指出“重点开发细胞治疗和基因治疗等新型生物药的产业化制备技术” 。这些支持政策为基因治疗、细胞治疗等高端生物制药及 CMO、CDMO 行业的发展创造了良好契机。 表

36、 1：基因治疗行业得到中央及地方政府的支持 时间时间 类别类别 名称名称 相关内容相关内容 2016.8 中央 “十三五”国家科技创新规划 开展重大疫苗、抗体研制、免疫治疗、基因治疗、细胞治疗、干细胞与再生医学、人体微生物组解析及调控等关键技术研究，研发一批创新医药生物制品，构建具有国际竞争力的医药生物技术产业体系 2016.12 中央 “十三五”生物产业发展规划 建设集细胞治疗新技术开发、细胞治疗生产工艺研发、病毒载体生产工艺研发、病毒载体 GMP 生产、细胞治疗cGMP 生产、 细胞库构建等转化应用衔接平台于一体的免疫细胞治疗技术开发与制备平台 2017.1 中央 战略性新兴产业重点产品和

37、服务指导目录（2016 年版） 生物技术药物中提到了“针对恶性肿瘤等难治性疾病的细胞治疗产品和基因药物” 2017.6 中央 “十三五”卫生与健康科技创新专项规划 加强干细胞和再生医学、免疫治疗、基因治疗、细胞治疗等关键技术研究， 加快生物治疗前沿技术的临床应用，创新治疗技术，提高临床救治水平 2018.1 中央 知识产权重点支持产业目录（2018 年本） 将干细胞与再生医学、免疫治疗、细胞治疗、基因治疗划为国家重点发展和亟需知识产权支持的重点产业之一 2018.5 中央 关于组织实施生物医药合同研发和生产服务平台建设专项的通知 重点支持生物医药合同研发服务、生物医药合同生产服务，重点支持创新

38、药生产工艺开发和产业化，优先支持掌握药物生产核心技术、 质量体系及环境健康安全 （EHS）体系与国际接轨的规模化、专业化合同生产服务平台 2019.10 中央 产业结构调整指导目录（2019 年本） 将基因治疗药物和细胞治疗药物写入指导目录 2020.11 地方 关于推动生物医药产业园区特色化发展的实施方案 提升策源能力，建设生物医药领域国家重大科技基础设施，加强前沿基础研究，围绕新靶标、新位点、新机制、新分子实体，开展基础研究和应用研究。组织攻关合成生物学、干细胞、个性化诊断、新一代测序技术等前沿颠覆性技术，实施高端生物制品、新型药物设计开发、高端影像设备等产业技术攻关和基础再造工程 202

39、1.3 中央 中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和 2035 年远景目标纲要 加强基因组学研究应用、生物药等技术创新 2021.5 地方 上海市人民政府办公厅关于促进本市生物医药产业高质量发展的若干意见 支持基因治疗、细胞治疗等高端生物制品；鼓励通过合同生产组织（CMO）或合同研发生产组织（CDMO）方式， 证券研究报告： 公司研究证券研究报告： 公司研究/ /深度报告深度报告 请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明 1212 委托开展研发生产活动 2021.7 地方 上海市先进制造业发展“十四五”规划 加快免疫治疗、基因治疗、溶瘤病毒疗

40、法等技术产品的研究和转化，加强合同委托模式（CMO/CDMO）发展 2021.8 地方 北京市“十四五”时期高精尖产业发展规划 在细胞和基因治疗方面构筑领先优势，完善 CRO、CMO/CDMO 等平台服务体系，推动重点品种新药产业化 2021.9 地方 上海市建设具有全球影响力的科技创新中心“十四五”规划 建立从实验室到临床阶段的细胞治疗及基因治疗关键技术体系，覆盖载体研发、生产工艺、质量控制等核心技术以及临床转化等多个环节，满足国内和国际市场日益扩大的细胞与基因治疗产业化需求，推动细胞治疗与基因治疗产品的技术创新与产业化进程 2021.12 中央 十四五医药工业发展规划 重点开发细胞治疗和基

41、因治疗等新型生物药的产业化制备技术 资料来源：公司招股说明书，山西证券研究所 行业监管与产业发展的协同度不断提升行业监管与产业发展的协同度不断提升，国内基因治疗行业有望实现“弯道超车”，国内基因治疗行业有望实现“弯道超车” 。尽管中国基因治疗行业起步晚于美国，但行业监管历史与美国相似，均历经了自由发展阶段、调整阶段和规范化发展阶段。随着行业成熟度不断提高，我国行业监管逐步向体系化、规范化发展，并且行业监管与产业发展的协同度不断提升：2019 年，国家发改委提出面向产业发展基础良好、竞争力较强的珠三角、长三角、京津冀等优势区域，推动细胞产业等重点生物医药领域集聚发展；2020 年，上海市政府发布

42、关于推动生物医药产业园区特色化发展的实施方案 ，提出重点建设以张江生物医药创新引领核心区为轴心的“1+5+X”生物医药产业空间布局预计我国基因治疗行业的整体创新能力和前沿领域影响力将会快速提升，实现“弯道超车”指日可待。 表 2：中美基因治疗行业监管体系对比 阶段阶段 国别国别 时间时间 内容内容 自由发展阶段 美国 1991-1999 （1）1991：FDA 发布首份关于人体细胞治疗和基因治疗考虑因素的指导文件 （2）1997：NIH 批准基因治疗方案的权力被取消，FDA 被认为是批准基因治疗方案的唯一权威机构 中国 1993-2015 （1）出台了涉及基因治疗药物临床实验、质量控制、伦理审

43、查等内容的政策，尚未建立全面的基因治疗监管框架 （2）2009：卫生部（现卫健委）颁布允许临床应用的第三类医疗技术目录 ，其中包括自体免疫细胞（T 细胞、NK 细胞）治疗技术 （3）2015：国务院取消第三类医疗技术临床应用准入的非行政许可审批，进一步促进了行业发展 调整阶段 美国 1999 （1）1999：Jesse Gelsinger 在基因治疗的安全性临床研究中因为免疫过激反应而死亡， 引发了公众对于基因治疗安全性的广泛讨论,基因治疗行业的发展一度面临较大的信任危机 中国 2016 （1）2016：部分医疗事故的发生引发了对基因治疗安全性的重大讨论，卫计委（现卫健委）暂停了所有未经批准的

44、第三类医疗技术的临床应用，明确要求所有免疫治疗技术仅可用于临床研究，基因治疗行业发展的迅猛态势随之短暂性放缓 证券研究报告： 公司研究证券研究报告： 公司研究/ /深度报告深度报告 请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明 1313 规范化发展阶段 美国 1999 至今 （1）2000:FDA 开始对基因治疗临床试验的参与患者加强保护和监测 （2） 2000-2002： NIH 和FDA 就严重不良事件的报告要求达成一致； ClinicalTrials.gov上线 （3）2003：FDA 暂停逆转录病毒在血液干细胞改造中使用 （4）2004：IOM 报告

45、建议限制 RAC 审查例外协议 （5）2016：NIH 实现简化协议提交和审查 （6）2017：FDA 批准了首个基因治疗产品 （7）2018：NIH 和 FDA 建议取消不必要的重复监督；RAC 专注于新兴生物技术的案例；FDA 发布基因治疗指南草案 （8）2019：FDA 发布关于安全有效发展推进细胞和基因治疗开发的政策声明 ，加速新疗法、新药物的临床试验审批 （9）2020：美国成立基因治理研究所（IGT） ，对基因治疗的监管和报销结构进行调整 中国 2016 至今 （1）2016：国务院发布的 “十三五”国家科技创新规划 、国家发改委发布的 “十三五”生物产业发展规划均对基因治疗领域的

46、产业发展制定了激励政策 （2）2017：国家食品药品监督管理总局（现 NMPA）发布细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行） 等政策，大幅提高产业门槛和监管力度，引导行业以安全为前提发展 （3）2020：政府出台多项监管政策，涉及免疫细胞治疗、溶瘤病毒、基因治疗等多个领域，促使行业发展进一步规范化 资料来源：公司招股说明书，山西证券研究所 2.2 基因治疗行业迅速发展为基因治疗行业迅速发展为 CRO 和和 CDMO 业务创造了机遇业务创造了机遇 基因治疗，也称为细胞和基因治疗基因治疗，也称为细胞和基因治疗，是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通是一种利用基因治疗载体将外源的

47、治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。基因治疗的作用方式一般包括：用正常基因替代致病基因；使致病基因失活；导入新的或经过改造的基因。目前已上市和临床试验阶段的基因治疗产品主要靶向肿瘤、罕见遗传性疾病等适应症，治疗药物主要包括基因治疗载体产品、基因修饰的细胞产品，以及具有特定功能的溶瘤病毒产品，其中：基因治疗载体产品，系通过基因治疗载体向患者特定组织的细胞递送治疗性基因， 用于治疗性蛋白的表达或调控； 细胞产品主要基于 T 细胞、 NK 细胞、干细胞等类别的改造；溶瘤病毒产品，系基于对具

48、有肿瘤杀伤力的溶瘤病毒改造所得，原理为利用其对肿瘤细胞的特异性识别，以及感染肿瘤细胞后引起的免疫激活过程，对肿瘤细胞进行靶向杀伤。基于上述机制和药物产品，形成了体外治疗和体内治疗两种基因治疗策略。 证券研究报告： 公司研究证券研究报告： 公司研究/ /深度报告深度报告 请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明 1414 图 11：体外治疗和体内治疗过程示意图 资料来源：公司招股说明书，山西证券研究所 基因治疗行业为新兴行业，基因治疗行业为新兴行业，市场潜力较大市场潜力较大。基因治疗与分子生物学、基因组学、基因编辑技术等基础科学的发展关联十分密切。 自 1

49、953 年 DNA 双螺旋结构模型提出后， 相关理论研究和技术取得了巨大进步，为基因的研究及应用奠定了基础。近年来，在基础生命科学和前沿生物科技进步的推动下，全球创新药行业的发展逐步达到新的临界点，以基因疗法为代表的新一代精准医疗快速兴起，发展趋势明晰，对以小分子和大分子药物为主的创新药市场起到了重要的补充、 迭代和开拓作用。 2017 年至今， 已有 Yescarta、 Tecartus、Breyanzi、Abecm 等多款药物获批上市。但由于发展时间较短，基因治疗行业企业规模偏小、市场竞争者较少，市场潜力较大。 图 12：基因治疗行业发展历程 资料来源：公司招股说明书，山西证券研究所 得益

50、于良好的发展前景和巨大的市场潜力，基因治疗行业备受全球资本市场青睐得益于良好的发展前景和巨大的市场潜力，基因治疗行业备受全球资本市场青睐，行业整合速度明显，行业整合速度明显加快加快。2015 年以来，全球基因治疗行业加快发展，行业融资不断升温，风险投资、私募投资、IPO 十分活跃。尤其是在 2017 年腺相关病毒药物 Luxturna 和 2 款 CAR-T 药物 Kymriah 和 Yescarta 上市后，基因治疗 证券研究报告： 公司研究证券研究报告： 公司研究/ /深度报告深度报告 请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明请务必阅读最后一页股票评级说明和免责声明 1515 行业迅猛发展