1、 肾细胞癌 TCR-T 细胞治疗 市场研究报告 2023 年 3 月 弗若斯特沙利文（北京）咨询有限公司上海分公司 方法论 研究方法 沙利文于 1961 年在纽约成立，是一家独立的国际咨询公司，在全球设立 45 个办公室，拥有超过 2,000 名咨询顾问。通过丰富的行业经验和科学的研究方法，我们已经为全球 1,000 强公司、新兴崛起的公司和投资机构提供可靠的咨询服务。作为沙利文全球的重要一员，。

2、CONTENT061822一CAR-T 细胞免疫疗法简介一全球 CAR-T 细胞疗法技术发展趋势二巨大市场前景必然导致巨头间商业纠纷0811二CAR-T 细胞免疫疗法的应用场景四CAR-T 细胞免疫疗法面临的挑战10150912三CAR-T 细胞免疫疗法的发展历程五CAR-T 细胞免疫疗法在中国的情况09120618223.1 CAR-T 细胞免疫疗法的技术发展5.1 市场前景1.1 CAR-T。

3、细胞疗法为一些传统疗法无效、难治的疾病提供了新的治疗选择。以急性淋巴细胞白血病(ALL)为例，ALL是一种起源于T系淋巴祖细胞的恶性肿瘤性疾病，原始细胞在骨髓异常增生聚集并抑制正常造血，导致贫血、血小板减少和中性粒细胞减少;原始细胞也可侵及髓外组织，引起相应病变。化疗通常是ALL的第一步，旨在迅速、最大限度杀伤白血病细胞，恢复骨髓正常造血功能。目前，联合化疗方案是治疗ALL的主。

4、中国目前的细胞疗法临床研究仍有较大改善和创新空间。目前相对密集，以CAR-T为例，超过69%的研究针对淋巴瘤或白血病等血液类肿瘤，其中54%以上以CD19为靶标。35因此，企业必须建立更具差异化的创新产品线，并且应当：考虑针对更多特定的本土未满足需求的疾病，原因在于中国患者拥有不同的疾病图谱。例如，2006年推出的安科瑞36是全球首个溶瘤腺。

5、降低成本策略通用型CAR-T通用型CART(UCART)对于现有的CAR-T工艺来说，它是一种个性化的，利用每个患者细胞进行定制化的生产，所以这样一来，生产无法规模化，而且，每个患者细胞情况不同，部分患者没有优质的PBMC(外周血单个核细胞)，这会使之后无法对T。

6、基因治疗 CRO 服务分析基因治疗 CRO 提供药物发现阶段、临床前研究阶段、临床研究阶段的相关研究服务，其中药物发现阶段主要包括目的基因筛选和确认、目的基因功能研究、载体选择、构建与验证(此服务横跨药物发现阶段与临床前研究阶段)等;临床前研究阶段主要包括动物模型或替代性模型构建、药理药效学研究、药代动力学研究、毒理学研究、概念验证(P。

7、本报告旨在分析中国细胞与基因治疗 (Cellular and Gene Therapy, CGT)行业发展现 状、行业特点、治疗领域、驱动因素及发展趋势， 并聚焦中国医药CGT行业市场竞争态势，反映该 市场领袖梯队企业的差异化竞争优势。2021年第 二季度，沙利文对中国医药CGT行业进行了市场 规模分析，反映了过去和未来几年全球和中国医 药研发投入、细胞和基因疗法市场规。

8、2015年医药电商市场规模为447亿元，2020年达到1,876亿元,_五年CAGR=33.22%，中国医药电商经历了高速增长阶段,根据沙利文预测.2025年医药电商市场规模将达到5,588亿元.5年CAGR=24.44%，增速有所放缓，2030年达到1.2万亿.5年CAGR=16.52%，增速持续下降。

9、 绝大多数的罕见病由遗传基因导致。罕见病种类多达7,000余种，总人数估计达3.5亿人，超过了艾滋病与癌症的数量。 但是，罕见病出现的“确诊难、没有药”困境尚未解决，现阶段超过90%的罕见病缺乏有效治疗手段。罕见病治疗是国际难题，罕见病有效治疗方法稀缺，而且大多耗费巨大，这给患者和家庭带来沉重的经济和 心理压力，并最终导致更大的。

10、mRNA药物是利用靶点/抗原编码mRNA，通过特定的递送系统使细胞摄取并表达编码的抗原，从而引起体液和细胞介导免疫反应mRNA药物通过DNA模板(例如线性化质粒或PCR产物)的体外转录合成mRNA药物的主要作用环境是在细胞质内，使用络合剂可以提高细胞的转染率;络合剂既能保护mRNA不被RNases(核糖。

11、尽管COVID-19对医疗保健领域造成了巨大的破坏，但细胞和基因疗法的发展速度并没有减缓，甚至在过去一年里也有所加快。我们的分析显示，在2020年之前的十年中，仅6家主要制药公司就建立了50多个细胞和基因治疗联盟，并达成了价值160亿美元的许可协议，在收购上花费了约380亿美元。据再生医学联盟(Alliance for regenerative medicine)的数据，2。

12、 请阅读最后一页的重要声明！ 和元生物(688238) / 医疗服务 / 公司深度研究报告 / 2023.4.13 专注细胞与基因治疗专注细胞与基因治疗 CDMOCDMO 证券研究报告 投资评级：中性投资评级：中性( (首次首次) ) 基本数据基本数据 20232023- -0404- -1212 收盘价（元） 17.62 流通股本（亿股） 0.69 每股净资产（元） 2.33 总股本（亿股） 。

13、 请仔细阅读在本报告尾部的重要法律声明 夯实生命科学业务基础，搭建基因与细胞治疗高楼 金斯瑞生物科技(1548.HK) 各项业务均高速增长，各项业务均高速增长，ciltacilta- -celcel 放量在即放量在即 我们预计公司生命科学业务在从定制化向 GMP 升级过程中继续保持前几年 30%左右增速。蓬勃生物抗体药从药物发现最早期向后面 CRO、CDMO 积累订单越来越多，GCT CDMO 。

14、本公司具备证券投资咨询业务资格，请务必阅读最后一页免责声明 证券研究报告 1 和元生物（688238.SH）深度报告 高速成长的中国细胞基因治疗 CDMO“独角兽” 2023 年 03 月 24 日 Table_Summary 三大前瞻性趋势研判中国 CGT CDMO 新龙头，和元生物作为上市第一股，有望率先领跑。 和元生物是一家聚焦基因治疗领域的 CRO/CDMO 公司， 成立于2013 年。。

15、和元生物（688238） 证券研究报告公司研究 医药生物 1 / 28 东吴证券研究所东吴证券研究所 请务必阅读正文之后的免责声明部分请务必阅读正文之后的免责声明部分 细胞基因治疗细胞基因治疗 CDMO 高速成长， 核心能力铸高速成长， 核心能力铸就一体化稀缺平台就一体化稀缺平台 投资评级（暂无） 盈利预测盈利预测与与估值估值 2020A 2021E 2023E 2023E 营业收入（百万元） 。

16、 -1- 证券研究报告 2023 年 3 月 3 日 行业行业研究研究 厚积薄发，搭乘新世代药物发展浪潮厚积薄发，搭乘新世代药物发展浪潮 细胞基因治疗 CDMO 行业深度报告 医药生物医药生物 从根治愈，细胞基因治疗从根治愈，细胞基因治疗（CGTCGT）开启）开启商业化商业化黄金黄金时代时代。与传统小分子、大分子药物相比，CGT 药物靶向生物遗传信息传递的上游，理论上可以治疗一切因蛋白质异常引发。

17、细胞基因治疗细胞基因治疗CDMOCDMO行业报告行业报告未来已来，关注病毒载体外包生产未来已来，关注病毒载体外包生产行业深度研究行业深度研究证券研究报告证券研究报告细胞与基因疗法发展如火如荼细胞与基因疗法发展如火如荼，临床开发热情高涨临床开发热情高涨CGT能够克服传统小分子和抗体药物在蛋白质水平进行调控的局限性，可在分子层面通过基因表达、沉默或者体外改造的手段来实现疗法升级或罕见病的治疗。随着基。

18、1 敬请关注文后特别声明与免责条款 Table_Summary 科研和诊断原料发力助精准诊断高增长，细胞科研和诊断原料发力助精准诊断高增长，细胞治疗受益政策春风前景诱人治疗受益政策春风前景诱人 方正证券研究所证券研究报告方正证券研究所证券研究报告 中源协和(600645) 公司研究 生物医药生物医药行业行业 公司深度报告 2023.01.28/强烈推荐 历史表现：历史表现： TABLE_QUOT。

19、基因和细胞治疗 CDMO:龙头加紧布局的潜力市场行业内研发参与者显著增加，企业联合推进研发管线目前细胞和基因治疗行业内的企业大约有391家。这些公司中有一些非常小的参与者，他们只研究一两种疗法，行业内的大公司产品线则能达到十几个项目。参与基因治疗产品研发的公司包括生物科技公司、新兴制药公司以及中大型制药。

20、据新药研发监测数据库（CPM）显示，截止 2020 年，我国干细胞治疗研究项目占全球约 10%，免疫细胞治疗临床研究占全球约 1/3，已经成为仅次于美国的第二大市场。同时，随着科研投入的持续增加和技术实力的不断加强，在中国开展的细胞治疗的临床研究正在逐年增加，每年新增数量仅次于美国。中国已成为世界上细胞治疗临床研究最活跃的地区之一。 随着生物技术的发展以及。

21、 CAR-T为目前细胞治疗行业的重要分支：作为新兴的肿瘤治疗技术，近年来得到了产业与投资界的高度关注。综合技术对应的患者规模、技术发展阶段等因素，CAR-T在整个行业的体量及进展均名列前茅，因此得到了更高的关注度;   CAR-T结构的主要组成部分包括：抗原结合域(Antigen-bin。

22、细胞基因治疗行业内收并购交易频繁。2019 年 5 月，全球生物药 CDMO 领先产生 Catelent 以 1.2 亿美元价格收购专注于基因治疗病毒载体研究的公司Paragon Bioservices，。2020 年1 月，The Center for Breakthrough Medicines 宣布预计投资 11 亿美元建造先进的细胞基因治疗规模化生产工厂。Lon。

23、 识别风险，发现价值 请务必阅读末页的免责声明 1 1 / 2222 Table_Page 行业专题研究|医药生物 2020 年 6 月 18 日 证券研究报告 CXO 全球视角之三全球视角之三 细胞和基因治疗细胞和基因治疗 CDMO，下一个下一个快速快速增长的新增长的新赛道赛道 分析师：分析师： 罗佳荣 分析师：分析师： 孙辰阳。