基因治疗发展历程 原图定位 理性期(1996~2012):1999年,18岁的美国男孩Jesse Gelsinger参与了美国宾夕法尼亚大学基因治疗项目并接受腺相关病毒载体注射,4天后,男孩因多器官衰竭死亡。基因治疗进入最艰难的寒冬时期。热潮退去后,人们开始对基因治疗进行冷静的思考。2003年,FDA暂时中止了所有用逆转录病毒来基因改造血液干细胞的临床试验;经过3个月严格审核权衡后,又允许基因治疗临床试验继续进行。同年10月,中国批准了基因治疗药物“今又生”上市,成为世界上第一个国家批准的基因治疗药物,这是一个腺相关病毒介导的P53病毒载体,用于晚期鼻咽癌配合放疗的联合治疗,但它的批准上市一直存在争议,临床应用也很有限,2008年被吊销生成许可。