传统疫苗、DNA与mRNA疫苗三种疫苗比较 原图定位 基于 mRNA 的基因疗法主要是利用化学修饰后的 mRNA 导入细胞质中,利用细胞的蛋白翻译机器翻译外源 mRNA、生成目标蛋白质。不同于小核酸药物调控目标基因的表达,外源 mRNA 对患者基因不产生影响且外源 mRNA 的蛋白质表达具有暂时性,使得 mRNA 在遗传罕见病领域应用潜力远不及小核酸药物。目前 mRNA的应用领域主要是用于开发疫苗,包括抗感染疫苗、肿瘤疫苗等,其中进展最快的是 Moderna 和 BioNTech 公司分别开发的两款新冠疫苗,均已进入临床 III 期。