血友病治疗发展历程 原图定位 血友病是一种罕见的疾病,其治疗方案在过去50年几乎没有改变。然而,近十年来,在治疗血友病的选择上出现了爆炸式的创新,2017年11月罗氏研发的双抗Emicizumab获得FDA批准上市,成为全球首个治疗甲型血友病的非因子类药品,不仅满足了体内有抑制物产生患者的治疗需求,而且给药频次降至每周一次,大大提升了患者的依从性。此外,在研的 新途径疗法正如雨后春笋般不断涌出,呈现未有之变局,如Anti-TFPI、Anti-ATIII siRNA、Anti-APC、基因疗法等多个新治疗途径的药品处于临床后期,未来上市后有望解决现有临床治疗的痛点,让血友病患者有了更多的治疗选择,大幅提升临床上对血友病患者的护理标准。