图表35Alnylam的双靶点siRNA结构 原图定位 公司开发的双靶点 GalNac技术的 CMC工艺相对更为简单。公司致力于开发双靶点沉默递送系统的主要原因是其协同作用在癌症治疗、抗病毒、代谢等方面具有很大潜力,相比单靶点药物或联用具有潜在更好的安全性和有效性。除公司外,目前全球只有 Alnylam在研发多靶点 siRNA药物,并且也处于探索阶段。从 CMC工艺来看,公司所使用的 GalAhead平台相比Alnylam更为简单,合成步骤和使用原料相对较少,具备潜在优势。