1 什么是CGT

细胞与基因治疗( Cell and Gene Therapy, CGT)主要分为细胞治疗、基因治疗。细胞与基因治疗主要分为两种，一种是细胞治疗，主要涉及体外治疗，将病患的细胞在体外进行一定修饰后再回输回患者体内，从而达到治疗的效果;另一种是基因治疗，主要涉及体内治疗，将外源的基因导入到患者体内的靶细胞内，然后在基因层面治疗调控蛋白的表达，从而达到治疗疾病的目的。

2 中国CGT发展主要事件

中国细胞与基因治疗在20世纪90年代已有临床研究，至2005年有两款针对实体瘤的CGT产品，但是之后几年热度消散，直到2010年后细胞治疗开始受到各大药企及研发机构的青睐。2016年，魏则西事件一度导致一些细胞免疫管线研发进展滞后，然而随着相关技术指导与监管体系的完善，CGT发展迅速，大量CGT产品进入临床试验，生物技术公司争相布局CGT产业，复星凯特的阿基仑赛注射液于2021年6月获得NMPA批准，成为中国首款上市的CAR-T产品。

3 CGT技术

CGT技术按相关疗法可分为细胞治疗技术和基因治疗技术。

(1) 细胞治疗技术以体外治疗方式为主，通常在体外对细胞进行改造激活并扩增;基因治疗技术则以体内治疗方式为主，运用病毒或非病毒载体将目的基因递送入患者体内以治愈疾病。细胞治疗技术又可分为非基因编辑细胞治疗方式和基因编辑细胞治疗方式，前者直接运用人体自身细胞如干细胞进行分化以修复或重建正常细胞，后者在治疗前对人体细胞进行基因修饰或编辑，修饰后的细胞具有靶向性的特点，从而达到治疗某种疾病的目的。

(2) 基因治疗相关技术可分为病毒载体编辑技术和非病毒载体的编辑技术，前者依赖于病毒的易感染、易融合等特性，向患者体内输送或者直接嵌入治疗基因，例如经过基因工程改造的溶瘤病毒可选择性在肿瘤组织内复制，进而杀伤肿瘤细胞。该类方法是20世纪初大多数基因疗法的基础。非病毒载体编辑具有靶向性、可控性等优势，对于单碱基的基因遗传疾病有着独特优势。

4 国内基因与细胞治疗CDMO企业

国内基因与细胞治疗CDMO企业有药明生基、康龙化成、苏州博腾、五加和、赛诺生、金斯瑞、和元生物、派真生物、宣明生物等

来源：《弗若斯特沙利文：中国细胞与基因治疗产业发展白皮书（56页）.pdf》