ICON plc发布了《美国付款人在保险决策中对患者报告结果的依赖》。

关键术语定义

PROs：国家质量论坛将患者报告结果(PRO)定义为“直接来自患者的关于患者健康状况的任何报告，无需临床医生或其他任何人解释患者的反应。”PRO仪器可包括症状变化或疾病负担、功能水平、与健康相关的生活质量、治疗满意度和治疗依从性的测量。通常，PRO仪器用于治疗慢性或致残性疾病的产品的临床研究

QALYs：质量调整生命年(QALY)是一种用于健康经济评估的指标，它量化了医疗干预的健康影响，考虑了生命的持续时间及其因疾病或死亡而退化的情况。健康状况良好的一年QALY为1.0;昏迷状态下的一年QALY较低，接近零。

ICER：临床与经济研究所(ICER)是一个独立的组织，负责评估处方药、医疗测试以及其他医疗保健和医疗保健服务创新的价值。

美国付款人使用不同的标准来评估新产品，人们关注疗效和安全性终点以及成本，很少关注患者报告结果(PRO)。相反，欧洲的卫生技术评估(HTA)机构会考虑PRO数据。德国市场特别侧重于审查相关的PRO和健康相关的生活质量数据，英国市场则使用通常来自PRO工具的效用数据进行决策。

未来展望

研究表明，付款人在覆盖率决策中很少重视PRO数据——除了那些疗效评估完全依赖于患者输入的治疗领域。但早期迹象表明，这种情况会随着时间的推移而改变。随着治疗费用的持续上涨，以及必须合理化其成本削减措施，支付者将被激励扩大其决策依据的基础。

数字健康技术的使用的增加也正在改变患者参与临床试验的情况。试验现在可以通过连接的设备收集患者数据，并且出现了易于使用、具有良好连接性和可管理数据流的非处方设备。

许多受访付款人表示赞赏专业数据在知识层面的价值。一家全国性MCO的药房主任指出，“PRO能让患者更深入地了解临床反应。”如果数据主观性的不确定性能够减少，采用专业人士的速度也会加快。一半的受访者预计，由于对ICER评估的日益尊重，在未来将扩大QALY数据在覆盖率决策中的使用。

报告小结

虽然赞助者更多地将专业人士纳入其研究项目，但美国的付款人到目前为止并没有在很大程度上依赖专业人士来做出覆盖范围的决定。可以预见到，随着时间的推移，支付者将需要更广泛的证据来合理化成本削减措施，而患者的观点可以增加临床终点。其他积极因素包括数字健康技术的兴起和ICER的日益增长的影响力。

同时，赞助人有机会在考虑到付款人的情况下开发和实施PRO工具——这一过程从尽早与付款人协商开始，到教育付款人了解给定PRO结果的价值为止。可以通过演示PRO数据如何解释安全性、有效性和耐受性终点对患者日常生活的影响，帮助付款人从PRO数据中获得更多价值生活。

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数据来源：《ICON plc：美国付款人在保险决策中对患者报告结果的依赖》。