未发生血管堵塞的持续时间 原图定位 从临床试验有效性来说,Exa-cel 用药后无论是不出现血管堵塞的持续时间,正常血红蛋白指标持续时间上,均出现持续性的改善,血红蛋白正常指标最高持续时间超过 40.7 个月,未出现血管堵塞的持续时间超过 36.5 个月。在安全性上,暂未发现脱靶安全性风险。