近年来，随着医疗技术的进步，基因治疗在诸多疾病方面展现出良好的医疗效果，基因治疗药物研发公司也逐渐增多，行业市场呈现繁荣景象。那么，什么是基因治疗药物?分类有哪些?国内外有哪些研发公司呢??本文将具体梳理。

1.基因治疗药物

基因治疗是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。而基因药物是指利用重组DNA技术，生产多胎、蛋白质、生物酶以及细胞生长因素等，而激素、可溶性细胞因子受体主要是通过微生物培养产生的。

2.基因治疗药物分类

基因治疗药物主要包括基因治疗载体产品、基因修饰的细胞产品，以及具有特定功能的溶瘤病毒产品。

(1)基因治疗载体产品

基因治疗载体产品，系通过基因治疗载体向患者特定组织的细胞递送治疗性基因，用于治疗性蛋白的表达或调控。该类产品依赖于基因治疗载体的递送，因此也称为载体类药物。

(2)溶瘤病毒产品

溶瘤病毒产品，系基于对具有肿瘤杀伤力的溶瘤病毒改造所得，原理为利用其对肿瘤细胞的特异性识别，以及感染肿瘤细胞后引起的免疫激活过程，对肿瘤细胞进行靶向杀伤。除利用天然的肿瘤杀伤性以外，结合免疫治疗原理的基因修饰溶瘤病毒疗法亦得到广泛开发。

(3)细胞产品

细胞产品主要基于T细胞、NK细胞、干细胞等类别的改造。 CAR-T为例，其含义为嵌合抗原受体T细胞或免疫疗法，其原理是从病人体内取得T细胞，利用基因编辑技术或慢病毒修饰CAR蛋白基因，经扩增后重新注入病人体内，以对肿瘤细胞产生免疫杀伤。

3.国内外基因治疗药物研发公司

国外基因治疗药物研发公司

诺华[NOVN.SIX]

主要包括腺相关病毒(AAV)载体技术;用于复发或难治性急性淋巴细胞白血病、脊髓性肌萎缩症(SMA)等治疗领域。

罗氏[ROG.SIX]

主要包括腺相关病毒(AAV)载体技术;用于遗传性视网膜疾病(IRD)领域。

吉利德科学[GILD.O]

主要包括T 细胞治疗技术(CAR-T 细胞平台与 TCR-T 细胞平台);用于血液系统肿瘤和实体瘤等领域。

安进[OROT.L]

主要包括基因修饰的溶瘤病毒研发平台;溶瘤病毒疗法，主要用于治疗不能经手术完全切除的黑色素瘤病灶。

生物基因[BIIB.O]

主要包括反义寡核甘酸(ASO)药物研发平台;用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。

BluebirdBio[BLUE.O]

主要包括慢病毒载体技术、T细胞治疗技术、核酸内切酶和巨噬细胞基因编辑技术;用于治疗输血依赖性0-地中海贫血(TDT)、镰状细胞病(SCD)、复发性/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)。

SareptaTherap eutics[SRPT.O]

主要包括腺相关病毒(AAV)载体技术、 CRISPR-Cas9 基因编辑技术;用于治疗神经肌肉系统罕见疾病，如杜兴氏肌肉营养不良症，肢带型肌营养不良，SanfilippoA 型综合症(MPSIIIA)和夏科-马里-图思病(CMT)。

OrchardThera peutics[ORTX.O]

主要包括靶向干细胞的基因治疗技术，用于治疗腺甘脱氨酶缺乏症(ADA-SCID)。

国内主要基因治疗药物研发公司

博雅辑因

核心技术包括造血干细胞平台、通用型 CAR-T 平台、 RNA 剪辑编辑平台;用于治疗贫血、血液及淋巴系统肿瘤、实体瘤。

亦诺微医药

核心技术包括基因修饰的溶瘤病毒研发平台，用于血液瘤及实体瘤等领域。

上海复诺健

核心技术包括Synerlytic 溶瘤病毒平台;用于治疗实体瘤。

复星凯特

核心技术包括CAR-T、TCR-T;用于治疗血液及淋巴系统肿瘤、实体瘤。

纽福斯

核心技术包括AAV基因治疗技术平台;用于治疗神经损伤疾病、血管性视网膜病变等多种眼科疾病。

滨会生物

核心技术包括CAR-T、TCR-T,同种异体细胞疗法;用于治疗血液及淋巴系统肿瘤、实体瘤、HIV。

药明巨诺[02126.HK]

核心技术包括CAR-T、TCR-T，用于治疗血液及淋巴系统肿瘤、实体瘤。

以上就是基因治疗药物的定义、分类及当前全球主要研发公司，如果您想了解更多相关行业知识，敬请关注三个皮匠报告行业知识栏目。

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