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由于发展较晚，中国本的科研能、平、氛围和经验仍未达到全球领先平，对于多数本药企，想要研发出真正在国际上具有竞争的产品在能和速度上仍有定难度前，由于中国的结构及基本国情、付能的限制，前我国的罕见病新药研发明显低于欧美国家，罕见病市场尚未得到资本市场的重视。对比欧美国家，罕见病市场孤药由于定价，使时间长(部分需要终药)等因素，罕见病市场规模仍然可观，中国罕见病市场有待开发，以及中国是否适合罕见病药物研发公司存，尚未清晰，中国本企业在多数场景中具有成本优势，但未来仍需要具很大发展前景。随着中国经济、技术的发展及规模的增加、龄化的加深，中国医药市场在全球范围内不容觑，跨国药企愈发重视中国医药市场的开发。中国医药市场为“半封闭系统”，由于中国国情，如中国特的医保谈判、带量采购机制，以及均付能，患者教育差异等因素，跨国药企在短期内较难真正进入中国市场，或在与本药企的竞争中。
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