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国内分子砌块和工具化合物领域处于早期发展阶段,目前布局该领域的国内公司包括药石科技、皓元医药、毕得医药、阿拉丁、泰坦科技等。其中,皓元医药分子砌块产品涵盖喹啉类、 氮杂吲哚类、萘满酮类、哌嗪类、吡咯烷类、环丁烷类、螺环类等化学结构类型产品,工具 化合物产品覆盖基础研究和新药研发领域的大部分信号通路和靶标。通过开发分子砌块和工 具化合物产品且快速响应客户需求,公司在该领域逐步建立行业领先优势。皓元医药的前端业务由分子砌块业务和工具化合物业务两部分组成。其中,分子砌块通常指 运用于设计和构建药物活性物质的小分子化合物;工具化合物一般指具备生物活性及潜在成 药性的小分子化合物。分子砌块和工具化合物目前被广泛应用于药物发现过程中的各阶段。公司的 CDMO 业务均服务于创新药研发客户,目前已积累了大量技术和客户资源。其中, RC48 项目为荣昌生物 ADC 新药纬迪西妥单抗的中间体,纬迪西妥单抗是国内首个申报临床 的 ADC 一类抗癌新药,适应症为治疗 HER2 表达尿路上皮癌、胃癌、非小细胞肺癌、低表 达乳腺癌等。公司凭借自身的抗体药物偶联项目研发平台,全过程助力该 ADC 新药的研发、 申报和生产。