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血友病的主要治疗方法是凝血因子替代疗法,甲型血友病补充凝血因子VIII,乙型血友病补充凝血因子IX。替代疗法包括预防治疗和按需治疗两种方案。血友病的其他治疗方法包括抗纤溶药物治疗和防止血栓破裂等。仅推荐在不易获得浓缩因子的国家和地区施行这些疗法。近期人性化双特异性抗体艾美赛珠单抗(舒友立乐)被批准用于治疗甲型血友病,但其高昂的价格和终身服用的方式可能成为其商业成功上的障碍。全球血友病患病人数从2014 年的73.3 万上升到2018 年的77.4 万,复合增长率为1.4%。预计到2030 年,患者人数将继续以1.2%的复合增长率增长,患病人数预计在2023年将达到82.0 万人,到2030 年将达到89.0 万人。全球约85%为甲型血友病患者。