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1、免疫检查点抑制剂(CPI,Checkpoint Inhibitor):检查点抑制剂单药的应答率偏低(只在抗原表位数量高的肿瘤如Melanoma有效率较高),部分患者难以受益,需要联用其他疗法加强对肿瘤的识别/杀伤能力。CAR-T等细胞疗法:识别/杀伤能力强,但会被肿瘤微环境抑制,导致T细胞增殖/治疗能力下降(e.g.BioNTech的CARVac平台);肿瘤细胞在突变作用下肿瘤抗原完全消失或低水平表达,产生免疫逃逸(BioNTech的NEOSTIM平台)。治疗用蛋白药物大多采用原核(大肠杆菌)/真核(昆虫/哺乳动物细胞)细胞表达,为保证蛋白质的正确空间构象和翻译后修饰以及提高表达效率,对于单个
2、药物需要较多前期序列优化,以及后期复杂的修饰和纯化流程。相比之下,将编码蛋白质药物的遗传信息直接递送,用个体细胞作为反应器进行原位表达则可以加速成药流程。基因编辑疗法通过对特定DNA片段的加入、删除,或特定DNA碱基的缺失、替换等,以改变目的基因或调控元件的序列、表达量或功能,从而在基因层面对疾病进行干预和治疗。相较于上一代的ZFNs和TALENs技术,CRISPR/Cas9具有剪切效率高、构建简单、开发周期短、成本低等特点,是目前基因编辑领域最具前景的研发方向。和BioNTech合作研发的新冠mRNA疫苗BNT162b2 Q2单季度销售额达到78.78亿美元,2021H1销售额113亿美元,预计今年将分发21亿剂,全年销售指引从260亿美元上调到335亿美元。新冠mRNA疫苗mRNA-1273 Q2单季度产量达到2亿剂,全球销售额达到41.97亿美元,2021H1销售额59.3亿美元,预计今年将分发8-10亿剂,全年销售指引维持200亿美元;2022-2023年在手订单120亿美元,可选择订单80亿美元。