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1、血液瘤系列报告之MM项目全景分析咨询与项目评估部2022年6月宋艳HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部Copyright 2022 HAPPY LIFE TECHNOLOGY All Rights Reserved目录p 市场潜力p 上市药物p 临床在研品种HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部Copyright 2022 HAPPY

2、LIFE TECHNOLOGY All Rights Reserved多发性骨髓瘤：血液系统第2大常见恶性肿瘤，误诊率高达55%，目前仍无法治愈p 临床表现：常见的症状包括骨髓瘤相关器官功能损伤的表现，“CRAB”症状：血钙增高（Calcium elevation），肾功能损害（Renal insufficiency），贫血（Anemia），骨病（Bone disease）p 定义 多发性骨髓瘤（Multiple myeloma,MM）是一种浆细胞恶性增生、广泛浸润并分泌大量单克隆免疫球蛋白，从而引起广泛骨质破坏、反复感染、贫血、高钙血症、高粘滞综合征及肾功能不全等一系列临床表现的恶性肿瘤p分

3、类&诊断：分为意义未明单克隆免疫球蛋白增多症(MGUS)、冒烟型骨髓瘤(SMM)以及活动性多发性骨髓瘤(aMM)aMM 的 诊断标准：骨髓单克隆浆细胞比例10%和/或组织活检证明为浆细胞瘤；且有SLiM CRAB特征之一p分型：依照M蛋白类型分为：IgG型、IgA型、IgD型、IgM 型、IgE 型、轻链型、双克隆型以及不分泌型；进一步可根据M蛋白的轻链型别分为kappa（）型和lamda（）型数据来源：中国多发性骨髓瘤诊治指南（2022年修订）中国多发性骨髓瘤创新药物可及性研究J.药品评价 2020年1期,1-11,42页,CA,2020p 中国MM的疾病现状和患者特征：发病人数不断上升 具

4、有高风险细胞遗传学特征的患者比例更高 发病呈年轻化趋势：西方国家的发病年龄高峰为6575岁，中位发病年龄为68岁。我国MM的发病年龄高峰为5565岁，中位发病年龄为57岁，较西方国家早发病10年 诊断时已达晚期的比例更高：中国MM患者中DS 期和ISS 期的患者比例分别为85.5%和48.3%，显著高于国外的相关病例研究所报道的结果：美国MM患者中，DS 期的比例为40%50%HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部Copyright 2022 HAPPY LIFE

5、TECHNOLOGY All Rights ReservedMM流行病学：全球亚洲患者群体大，诊断能力提高与可及的新型治疗方案增加，提高五年生存率，促使多发性骨髓瘤患病率的升高36%29%20%8%5%2%亚洲欧洲北美拉丁美洲非洲大洋洲p 全球2020年MM新发病例：超过17万例，亚洲人群占36%2.1 2.1 2.2 2.3 2.3 2.4 2.5 2.5 2.6 2.7 2.7 2.8 10.2 11.4 12.6 13.9 15.3 16.7 18.2 19.8 21.4 23.1 24.8 26.6 20192020E 2021E 2022E 2023E 2024E 2025E 202

6、6E 2027E 2028E 2029E 2030E发病率患病率p 中国患病群体有望持续增长生存期较发达国家仍有提升空间：2019年，中国已登记多发性骨髓瘤患者的五年生存率为36.9%，而美国则为54.0%创新药物上市及被纳入国家医保目录，诊断能力提高，可用的新型治疗方案数量增加，成为多发性骨髓瘤患病率的增长驱动因素中国患者增长具有潜力：中国治疗方案的改善令多发性骨髓瘤患者生命得到延长，中国患者存量增加，推动市场规模继续增加。数据来源：Global Cancer，Frost&Sullivan4.94.22.52.21.60.911.71.81.10.960.820.69美国法国韩国新加坡日本中

7、国发病率死亡率p MM全球趋势：西方国家及发达国家发病率较高，中国MM发病率及死亡率较亚洲发达国家及西方国家更低CAGR发病率患病率2019-2024E2.9%10.4%2024E-2030E2.5%8.1%单位：万人单位：每10万人HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部Copyright 2022 HAPPY LIFE TECHNOLOGY All Rights ReservedMM市场规模：2017年全球MM主要治疗药物销售额达到139亿美元，预计峰值规模达到3

8、30亿美元；2019年中国MM市场规模57亿元，预计2030年将达到267亿元5.76.3 7.9 10.0 12.4 14.7 16.9 19.1 21.0 22.9 24.726.7 20192020E 2021E 2022E 2023E 2024E 2025E 2026E 2027E 2028E 2029E 2030ECAGR=20.7%CAGR=10.4%p中国MM市场规模/10亿元：中国MM市场潜力巨大：无法治愈、低诊断率，缺乏创新治疗方式受发病率及患病率上升所推动，中国的多发性骨髓瘤药物市场预计将以20.7%的增长率从2019年的57亿元增至2024年的147亿元，并自2024年起

9、以10.4%的年复合增长率进一步增至2030年的267亿元p Nature预测：2027年，7个主要国家/地区MM市场规模达到287亿美元，峰值市场规模达到330亿美元2017年 MM主要治疗药物销售额达到139亿美元：高价原研药可及性高，多联疗法的推广以及MM患者生存期的延长共同推动该市场的蓬勃发展；达到销售峰值后，受来那度胺、硼替佐米、泊马度胺仿制药的影响，销售额出现一定下降免疫调节剂有望成为预测期内销售龙头，销售额峰值接近190亿美元，主要受来那度胺在临床应用的高渗透率推动；同时，卡非佐米及伊沙佐米、达雷妥尤单抗的处方推动蛋白酶体抑制剂和细胞表面靶向药物的销售将大幅增长。此外，Venet

10、oclax、Selinexor、Isatuximab等新疗法上市后市场渗透需要一定时间，预计销售额增长将相对温和7个主要国家包括：美国、法国、德国、意大利、西班牙、英国及日本数据来源：Frost&Sullivan,Nature ReviewHLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部Copyright 2022 HAPPY LIFE TECHNOLOGY All Rights Reservedp 中国未获批疗法，NCCN推荐：Isatuximab：1-3次复发MM推荐 E

11、lotuzumab：接受2线来那度胺+PI治疗后使用 Belantamab mafodotin-blmf；Idecabtagenevicleucel Ciltacabtagene autoleucel作为3线以上复发MM末线疗法推荐p 中美MM治疗差异：达雷妥尤单抗：美国：可用于适宜移植初治MM患者的诱导治疗，中国：用于不适宜移植的初治患者以及RRMM患者 蛋白酶体抑制剂：美国：卡非佐米及伊沙佐米在NCCN中推荐用于适合移植的初治MM患者 免疫调节剂：泊马度胺在中国应用于RRMM，美国NCCN推荐用于已接受2次含有其他IMIDs治疗失败后使用 塞利尼索：中国主要用于硼替佐米、来那度胺耐药及以P

12、I/IMIDs为基础的硼替佐米、来那度胺敏感的RRMM，美国NCCN推荐用于1-3次复发MM中美指南中，免疫调节剂及蛋白酶体抑制剂以联合方案广泛应用于初治MM及复发MM患者，CAR-T疗法以临床试验在中国指南中推荐用于RRMMp RRMM:中国指南推荐首先进入适合的临床试验，如CAR-T细胞治疗 首次复发：蛋白酶体抑制剂（卡非佐米、伊沙佐米、硼替佐米）、免疫调节剂（泊马度胺、来那度胺）、达雷妥尤单抗以及核输出蛋白抑制剂（塞利尼索）等34药联合化疗 序贯自体或异基因造血干细胞移植(有条件者)多线复发：含蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、达雷妥尤单抗以及核输出蛋白抑制剂、细胞毒药物等24药联合化疗诱导治

13、疗方案RVd*;VAd;VCd;VTd;RCdKRd;DRVd;IRd;KCd;ICd;DKRd;DCVd;DVTd;VTD-PACEVd;Rd;TAd;TCd维持治疗方案R;I;VR/Vd(高危者)T(非高危者);PI联用中美指南同时推荐美国指南推荐中国指南推荐适合移植患者诱导治疗方案RVd*;DRd*;Dara-VMP;VCd;RCd;Vd;RdKRd;IRd;DCVd;KCd；DVM+泼尼松VTd;TAd;TCd;VAd;VMP;MPT维持治疗方案R;I;VR/V(高危者)T(非高危者);PI联用不适合移植患者p 初治MM 中国指南推荐：年龄70 岁，体能状况好，或虽70 岁，但经全身体

14、能状态评分良好的患者，经有效的诱导治疗后应将自体造血干细胞移植（ASCT）作为首选注1：*为NCCN指南推荐的首选治疗方案；RRMM治疗方案的NCCN指南部分仅列举首推或其他推荐方案；RRMM治疗的中美指南同时推荐方案中，仅中国指南按照患者药物敏感性和耐药性进行方案的选择注2：PI为蛋白酶体抑制剂；IMIDs为免疫调节剂；K为卡非佐米；d为地塞米松；R为来那度胺；V为硼替佐米；P为泊马度胺；I为伊沙佐米；D为达雷妥尤单抗，S为塞利尼索；C为环磷酰胺；T沙利度胺；M马法兰；B苯达莫司汀数据来源：中国多发性骨髓瘤诊治指南（2022年修订）；Multiple Myeloma,NCCN Guideli

15、nes Version 5.2022中国指南PI+IMIDs为基础单抗为基础PI/IMIDs为基础来那度胺敏感VPd*Ipd*IRd*PKdKRdDPd*DKd*DVd*DRd*DSdPCdSVdSPdPdSKd硼替佐米敏感DRd*来那度胺耐药DSd硼替佐米耐药PKdKRdDRd*硼替佐米、来拿度胺双耐药DKd*DPd*DSdVPd*PKd美国NCCN指南单抗联合方案：DCVd;Isa+Kd*;Isa+Pd*;Elo+Vd;Elo+Rd;Elo+PdPI、IMIDs联合方案：VRd*;CRd*;VBd;RBd;AVd;CVd;KCd;Kd;CRd;ICd其他方案：Belantamab mafo

16、dotin;Idecabtagene vicleucel;Ciltacabtagene autoleucelHLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部Copyright 2022 HAPPY LIFE TECHNOLOGY All Rights ReservedMM治疗药物机制互补，联合用药增加临床获益，伴随新药发展推进，患者中位生存期由3年提高至8-10年p不同机制新药的发展推进，逐步延长患者生存时间早期治疗包括美法仑、泼尼松等联合化疗上世纪80年代干细胞移植的临床开

17、发取得进展上世纪90年代后期开始，PI和IMiD药物的逐步上市对MM的治疗策略产生重大影响自2015年达雷妥尤单抗获批上市，单抗类药物逐渐成为主流用药，其与PI、IMiD的不同联用方案有效提高患者的临床获益2020年Idecabtagene vicleucel在美获批上市，CAR-T细胞治疗成为治疗末线RRMM的新型疗法p骨髓微环境的免疫变化促进MGUS进展为MMMGUS是通常出现在MM之前的肿瘤前状态骨髓微环境变化，通过免疫抑制增强和肿瘤细胞凋亡减弱两方面效应，导致MGUS向MM恶化药物治疗方案主要从肿瘤刺激因素和肿瘤抑制因素两方面进行干预pMM主要治疗药物机制具有差异，联用方案带来更大收益

18、PI：通过特异性抑制蛋白酶体活性，抑制增殖相关基因，使IL-6、生长因子、黏附因子等表达水平降低IMiD：调节免疫改变骨髓微环境，促使骨髓瘤细胞凋亡，途径包括增加IL-2和IFN-表达、NK细胞介导的ADCC、血管生成抑制等抗体：靶向骨髓瘤表面抗原，诱发癌细胞凋亡或免疫介导的细胞毒性(如ADCC/ADCP/CDC)，及清除肿瘤刺激细胞(MDSC/Treg/Breg)细胞疗法：定向改造的免疫细胞，靶向骨髓瘤细胞高表达且正常组织低表达的抗原表位，直接抑制和杀伤骨髓瘤细胞数据来源：Progress and Paradigms in Multiple Myeloma;The Role of T Cel

19、l Immunity in Monoclonal Gammopathy and Multiple Myeloma:From Immunopathogenesis to Novel Therapeutic Approaches注：MGUS:monoclonal gammopathy of undetermined significance;ADCC:抗体依赖细胞介导的细胞毒性作用;ADCP:抗体依赖细胞介导的吞噬作用;CDC:补体依赖细胞介导的细胞毒性作用HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估

20、部HLT 咨询与项目评估部Copyright 2022 HAPPY LIFE TECHNOLOGY All Rights Reserved中国开展MM研究品种中国上市适应症国家分布数据来源：FDA/NMPA/EMA/HMA/PMDA/公开信息整理靶点分布序号药物名称公司上市适应症技术类型靶点中国MM最高阶段MM首批时间上市国家/地区1Ciltacabtagene autoleucel/西达基奥仑赛传奇生物;Janssen5L MMCAR-T细胞治疗BCMA临床II期2022美国2Idecabtagene vicleucel2seventy bio;BMS/2020美国、欧洲、日本等3Belan

21、tamab mafodotinGSKADC临床III期2020美国、欧洲4Isatuximab/伊莎妥昔单抗Sanofi3L MM单抗CD38临床III期2020美国、欧洲、日本等5Daratumumab+hyaluronidase-fihjJanssen1L-4L MM;1L AL/2020美国、欧洲、日本等6Daratumumab/达雷妥尤单抗Janssen1-4L MM批准上市2015中国、美国、欧洲、日本等7ElotuzumabAbbVie;BMS2L MMCS-1/2015美国、欧洲、日本等8Selinexor/塞利尼索Antengene;德琪医药2L MM;DLBCL小分子靶向药X

22、PO1批准上市2019中国、美国、欧洲等9PanobinostatSecura Bio3L MMHDAC/2015欧洲、日本等10PlitidepsinPharmaMar3L MM多肽eEF1A2018澳大利亚11Dexamethasone/地塞米松Dexcel PharmaMM激素/2019美国12Dexamethasone acetate/地塞米松Laboratoires CTRS2016欧洲13Ixazomib citrate/枸橼酸伊沙佐米Takeda2L MM蛋白酶体抑制剂批准上市2015中国、美国、欧洲、日本等14Pomalidomide/泊马度胺BMS3L MM;KS免疫调节剂2

23、013美国、欧洲、日本等p 中国：靶向生物制剂选择较少，主流方案仍以多药化疗为主 西达基奥仑赛由传奇生物自主研发，已在美国上市，中国处于临床II期。2017年杨森与传奇生物达成协议，在全球共同开发和推广产品 Belantamab mafodotin由GSK开发，目前正在中国开展临床III期。其是靶向BCMA单抗与细胞毒剂MMAF偶联而成的ADC药物，在FDA的处方信息中包含眼毒性黑框警告 伊莎妥昔单抗是由赛诺菲开发的CD38单抗，已在中国开展联合来那度胺、地塞米松和联合来那度胺、硼替佐米两项临床III期 小分子靶向药：德琪医药获得塞利尼索亚太区权益；Panobinostat 2015年经FDA

24、批准上市，但目前已在美国退市，其仍在欧洲及日本销售p 全球：单抗联合化疗成为主流，全面覆盖MM的一线至末线治疗；CAR-T细胞治疗为患者提供更多选择 达雷妥尤单抗、伊莎妥昔单抗靶向CD38；达雷妥尤单抗已成为指南推荐的基石药物，广泛应用于MM全线治疗 Elotuzumab靶向CS1，用于二线治疗MM，其联合来那度胺、地塞米松一线治疗方案临床III期未达主要终点 CAR-T细胞治疗和ADC品种获批适应症为五线MM，均靶向BCMA 塞利尼索靶向XPO1，独特靶向机制使其具有联合用药潜力 伊沙佐米、泊马度胺广泛应用于MM，高剂量口服地塞米松片剂在美国、欧洲分别获批近10年全球MM上市药物14个，蛋白

25、酶体抑制剂、免疫调节剂、靶向CD38、BCMA的生物制剂的陆续获批为MM治疗带来新希望HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部Copyright 2022 HAPPY LIFE TECHNOLOGY All Rights Reserved单抗联合方案覆盖MM全线治疗，达雷妥尤单抗+来那度胺+地塞米松提供最优临床获益药物名称/商品名治疗方案研究代号评估人数 对照组适应症临床研究结果（实验组/对照组）CR(%)ORR(%)mPFS(月)mDOR(月)mOS(月)初治MMd

26、aratumumab/DARZALEX+RdMAIA737Rd1L MM47.6%/24.9%92.9%/81.3%NR/31.9NR/34.7NR/NR+VMPALCYONE706VMP42.6%/24.4%90.9%/73.9%36.4/19.3NR/21.3NR/NR+VTdCASSIOPEIA1085VTd38.9%/26.0%92.6%/89.9%NR/NR/RRMMdaratumumab/DARZALEX单药SIRIUS106/4L MM2.80%29.20%/7.4/+RdPOLLUX569Rd2L MM42.3%/18.7%91.3%/74.6%45.0/17.5NR/17.4

27、/+VdCASTOR498Vd18.3%/8.5%79.3%/59.9%16.7/7.1NR/7.9/+KdCANDOR466Kd28%/10%84%/75%NR/15.8NR/16.6/+PdEQUULEUS103/RRMM13.6%59.2%/13.6/isatuximab/SARCLISA+PdICARIA-MM307Pd3L MM4.5%/2%60.4%/35.3%11.53/6.4713.3/11.1NR/NR+KdIKEMA302Kd2L MM39.7%/27.6%86.6%/82.9%NR/20.27/elotuzumab/EMPLICITI+RdELOQUENT-2646Rd4

28、.4%/7.4%78.5%/65.5%19.4/14.9/48.3/39.6+PdELOQUENT-3117PdRRMM8.3%/1.8%53.3%/26.3%10.25/4.67/29.8/17.41selinexor/XPOVIO+VdBOSTON402Vd2L MM17%/10%76.4%/62.3%13.9/9.5/20.3/12.9+dSTORM83/4L MM1%25.3%/3.8/p 初治MM：达雷妥尤单抗为基础的多药联合方案ORR均高于90%，D+Rd治疗效果最优，CR达47.6%p RRMM：上市单抗主要的联合方案有+Rd、+Kd、+Vd、+Pd，其中D+Rd药效最为突出 O

29、RR:单抗+Rd和单抗+Kd ORR超过78%，达雷妥尤单抗联用方案ORR明显优于单药 CR:D+Rd和Isa+Kd CR较高，Elo+Rd、Isa+Pd及达雷妥尤单抗单药效果欠佳 mPFS:D+Rd方案时间mPFS达到45个月，Isa+Kd和D+Kd在随访期内未达到mPFS，患者生存质量较高29.2%59.2%53.3%60.4%79.3%76.4%84.0%86.6%78.5%91.3%D单药D+PdElo+PdIsa+PdD+VdSel+VdD+KdIsa+KdElo+RdD+Rd2.8%13.6%8.3%4.5%18.3%17.0%28%39.7%4.4%42.3%3.7NA10.25

30、11.5316.713.9!17!20.719.445ORR(%)CR(%)mPFS(月)92.6%90.9%92.9%D+VTdD+VMPD+Rd38.9%42.6%47.6%ORR(%)CR(%)数据来源：药品说明书，Pubmed注：NR,not reached;mOS,median overall survival;mPFS,median progression-free survival;mDOR,median duration of response;CR,complete response;ORR,overall response rate;MRD,minimal residual

31、 disease；虚线框代表NR或NA注：d:地塞米松；K:卡非佐米；R:为来那度胺；V:硼替佐米；P:泊马度胺；D:达雷妥尤单抗；T:沙利度胺；M:马法兰；Sel:塞利尼索；Isa:伊莎妥昔单抗；elo:elotuzumabHLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部Copyright 2022 HAPPY LIFE TECHNOLOGY All Rights ReservedCAR-T细胞治疗异军突起，后线治疗RRMM效果卓越，带来突破性临床获益100%94%95%4

32、%21%9%100%99%84%5%18%3%98%80%0%20%40%60%80%100%120%AEs(any)AEs(3Grade)CRS(any)sCRS(3Grade)NT(any)sNT(3Grade)CARVYKTIABECMABLENREP药物名称/商品名商品名公司治疗方案研究代号评估人数ciltacabtagene autoleucelCARVYKTI传奇生物;Janssen单药CARTITUDE-197idecabtagene vicleucelABECMA2seventy bio;BMSKarMMa128belantamab mafodotinBLENREPGSKDRE

33、AMM-297DaratumumabDARZALEXJanssenSIRIUS106+RdPOLLUX569p 耐受性：BLENREP：3级以上不良反应发生率为80%；常见不良反应为眼部毒性 CARVYKTI及ABECMA：CARVYKTI治疗患者CRS整体发生率高于ABECMA，但sCRS发生率略低于ABECMA；ABECMA治疗患者NT及sNT发生率更低p 单药治疗RRMM的新药包括CARVYKTI、ABECMA和BLENREP，其中CARVYKTI的药效最优 CARVYKTI:CR高达67%，ORR接近100%，高于包括多药联合方案在内的所有疗法；MDR-为34%，mPFS和mDOR在随

34、访期内均未达到，患者缓解持续时间较长，生存质量较高，长期疗效具有潜力 ABECMA ORR达到73%，但整体药效表现低于CARVYKTI BLENREP是全球获批的第一个BCMA靶向疗法，为后线耐药患者的提供选择数据来源：药品说明书，Pubmed，CAR-T和ADC数据来源为长期临床结果注：NR,not reached;1yr OS,1 year overall survival rate;mPFS,median progression-free survival;mDOR,median duration of response;CR,complete response;ORR,overall

35、 response rate;MRD,minimal residual disease;CRS,cytokine release syndrome;NT,neurologic toxicities;AEs:adverse events91.3%29.2%32%73%96.9%DARZALEX+RdDARZALEXBLENREPABECMACARVYKTINANA5%26%34%NA64.8%58%78%89%19.87.41110.712.4453.72.88.812.4ORR(%)CR(%)MDR-(%)1yr OS(%)mDOR(月)mPFS(月)42.3%2.8%7%33%67.0%HL

36、T 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部Copyright 2022 HAPPY LIFE TECHNOLOGY All Rights Reserved主要布局企业分布临床阶段&技术类型分布热门靶点分布数据来源：FDA/NMPA/EMA/HMA/PMDA/公开数据整理0100120140BLA/临床III期临床II期临床I期批准/申请临床小分子靶向药抗体CAR-T细胞疗法其他细胞疗法重

37、组蛋白ADC治疗性疫苗其他34225BLA/临床III期临床II期临床I期批准/申请临床小分子靶向药抗体CAR-T细胞疗法重组蛋白ADC治疗性疫苗其他901214161820BMS诺华艾伯维罗氏阿斯利康临床III期临床II期临床I期0.511.522.5强生康诺亚石药集团正大天晴尚健生物BMS临床III期临床II期临床I期批准/申请临床 全球：主要开发类型为小分子靶向药、抗体和CAR-T细胞疗法，分别有63个、52个和41个。多抗较为热门，占抗体品种的37%。AD

38、C药物、治疗性疫苗等项目均有企业取得积极进展 中国：品种布局趋势与全球类似，小分子靶向药最多，双抗为开发热点。中国临床后期品种占比更大，BLA/III期品种占14%全球：BMS以19个品种位列第一，远超其他企业。诺华管线布局较为丰富；BMS、艾伯维、罗氏均有项目进入临床III期 中国：国内企业布局较为分散，主要玩家中本土企业比重较高。BMS推进品种仅有2个，远低于其全球布局；强生的项目已进入临床后期；康诺亚、石药、正大天晴、尚健生物为主要本土企业 全球：热门靶点有BCMA、CD38、BCMA/CD3，分别作为CAR-T细胞疗法、单抗、双抗的主要靶点。小分子靶向药靶点有HDAC、Bcl-2、Mc

39、l-1等 中国：靶点分布与全球趋势相近，靶向BCMA的品种有11个，约占所有品种的20%全球共225个临床在研品种，3个处于BLA；其中56个在中国开展临床，约占全球的1/4注：“其他”包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、激素、化疗药；多肽、基因疗法、复方、放疗药、天然提取物HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部Copyright 2022 HAPPY LIFE TECHNOLOGY All Rights Reservedp小分子靶向药：为上市产品拓展MM适应症 维奈克

40、拉：艾伯维开发的Bcl-2拮抗剂，已上市适应症为AML和CLL/SLL。目前正在全球和中国开展联合地塞米松治疗RRMM的临床III期pCPT：海特生物开发的重组变构人肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体，以国家1类新药申报上市数据来源：FDA/NMPA/EMA/PMDA/公开数据整理.药品名称/中文名公司细分类型靶点最高临床阶段最高临床阶段适应症 中国MM临床阶段BLACPT海特生物重组蛋白TRAIL R4/5BLAMMBLAIBI-326/伊基仑赛信达生物;驯鹿生物CAR-T细胞治疗BCMARRMM临床III期Teclistamab Janssen双抗BCMA/CD3临床III期Elranatama

41、bPfizer双抗BCMA/CD3临床III期RRMM临床III期FelzartamabMorphoSys;天境生物单抗CD38IberdomideBMS免疫调节剂E3批准临床CK-1535Oncopeptides化疗药/Venetoclax/维奈克拉AbbVie;Roche小分子靶向药Bcl-2批准上市AML;CLL/SLL临床III期p抗体：双抗潜力品种进入BLA，天境生物CD38单抗已开展III期临床 Teclistamab 和Elranatamab均靶向BCMA/CD3，通过将CD3+T细胞重新定向到表达BCMA的骨髓瘤细胞，诱导针对靶细胞的细胞毒作用 Teclistamab由强生向F

42、DA递交上市申请，用于治疗RRMM，在中国处于临床III期 天境生物从MorphoSys获得 Felzartamab 大中华区的开发权益，在中国开展联合来那度胺、地塞米松治疗二线以上MM的临床III期，未来有望与达雷妥尤单抗、伊莎妥昔单抗形成市场竞争BCMA/CD3双抗机制pCAR-T细胞疗法：伊基仑赛上市申请获NMPA受理 靶向BCMA，用于治疗RRMM 由本土企业驯鹿生物和信达生物自主研发药物类型分布BLA&临床III期品种分别有3个、5个，其中7个在中国开展研究，BCMA/CD3双抗成MNC布局热点HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目

43、评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部HLT 咨询与项目评估部Copyright 2022 HAPPY LIFE TECHNOLOGY All Rights Reserved伊基仑赛阶段结果效果瞩目，BCMA/CD3双抗有望成为下一个突破疗法药物类型治疗方案研究代号评估人数 结果阶段入组患者类型Teclistamab+DTriMM-251phase I4L MMElranatamab单药MagnetisMM-394phase II4L MM伊基仑赛单药FUMANBA-179phase I/II5L MM94.9%67.7%60.6%0%10%20%30%40%50%60%70%

44、80%90%100%伊基仑赛TeclistamabElranatamabCRS(any)p伊基仑赛和双抗品种药效良好，未来具有潜在竞争力 伊基仑赛显示出良好且持久的疗效，ORR为94.9%，VGPR高达89.9%，伊基仑赛能够使九成后线RRMM患者获得更深层次的缓解效益。此外，伊基仑赛的MRD-达到92.4%，明显高于同类型上市产品 Teclistamab联合地塞米松药效极具潜力，VGPR可达70.6%，对RRMM的深度缓解表现较优。此外，Teclistamab联合达雷妥尤单抗治疗抗CD38难治患者的临床试验中，观察到更高的缓解率 MM上市单抗的靶点主要为CD38，BCMA/CD3双抗可能成为

45、突破性产品，为耐药性患者提供更多治疗选择94.9%76.5%60.6%89.9%70.6%NA0%10%20%30%40%50%60%70%80%90%100%伊基仑赛TeclistamabElranatamabORR(%)VGPR(%)p伊基仑赛和双抗产品安全性可控，CRS均为1级或2级 Teclistamab和Elranatamab的安全性相对更高，最常见的不良事件包括CRS、贫血、中性粒细胞减少、血小板减少等 伊基仑赛并未出现3级或3级以上CRS，在CAR-T品种中潜在的耐受性较高数据来源：公司官网，美通社注：VGPR,very good partial response;ORR,overall response rate;CRS,cytokine release syndromeCDD与项目评估 公司技术平台特点 核心项目技术分析 核心项目的竞争格局分析 专利分析 项目的销售收入预测 主要成本分析 估值 交易顾问服务 上市招股书的撰写 商业计划书撰写 投募可行性分析 财务顾问决策支持服务 治疗领域行业分析 热门技术行业分析 热门方向行业分析 适应症分析 靶点分析产品管线规划与行业mapping基于证据，提供方案，落地实施上市前项目咨询与评估服务联 系 人：宋艳联系电话：电子信箱：地址：北京海淀区花园北路35号健康智谷大厦9层